CSCO发布2026版尿路上皮癌指南：本土循证证据纳入，优先推荐中国方案

6月19日，一场以“铭记初心，精准领航”为主题的学术会议——2026 CSCO尿路上皮癌创新诊疗学术会议在北京举行。中国尿路上皮癌诊疗领域在近期接连取得两项里程碑式突破，标志着这一领域正式完成从“跟跑”到“领跑”的跨越，中国方案正开启精准治疗的新时代。

尿路上皮癌是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，主要包括膀胱癌、肾盂癌和输尿管癌。国家癌症中心2022年数据显示，我国尿路上皮癌新发病例达9.29万例，死亡超4万例，严重威胁国民健康。该病男性发病率显著高于女性，发病多始于40岁后且随年龄增长明显升高。与西方人群不同，中国人群上尿路尿路上皮癌（UTUC）占比更高，平均达17.9%，明显高于欧美国家的5%-10%。除遗传因素和吸烟外，含芳香胺类物质接触史以及马兜铃酸类物质暴露史是国人重要的致病因素。由于早期症状隐匿，约2/3的上尿路尿路上皮癌患者在诊断时已处于肌层浸润阶段，预后较差。

长期以来，以顺铂为基础的联合化疗是局部晚期或转移性尿路上皮癌一线治疗的标准方案，这一模式主导临床近半个世纪。然而，传统化疗中位生存期仅约14-15个月，且血液学毒性、肾毒性等严重不良反应使大量患者——尤其是肾功能不全或体能状态较差者——无法耐受标准治疗，错失有效机会。突破这一“天花板”，是国内外泌尿肿瘤学界共同的迫切需求。

本次会议焦点之一，是荣登国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）的RC48-C016研究。该研究由北京大学肿瘤医院郭军教授牵头发起，盛锡楠教授团队具体实施，在全国74家临床中心开展，是全球首个在HER2表达人群一线治疗中头对头证实“免疫+ADC”联合方案优于传统含铂化疗的III期随机对照试验。

研究共纳入484例HER2表达（IHC 1+/2+/3+）晚期尿路上皮癌患者，按1：1随机分配至维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗组或标准化疗组，设置无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双主要终点。2025年10月，该研究结果同步发表于NEJM并在ESMO年会主席论坛口头报告，成为中国泌尿肿瘤领域首篇NEJM原创研究。

联合治疗组患者的中位无进展生存期（肿瘤未出现进展的中位时间）为13.1个月，化疗组为6.5个月，对应的疾病进展或死亡风险比（HR）为0.36；中位总生存期（患者中位生存时间）分别为31.5个月和16.9个月，死亡风险比为0.54；联合组的客观缓解率（肿瘤缩小或消失的比例）为76.1%，完全缓解率为4.5%。亚组分析显示，在不同HER2表达水平（IHC 1+至3+）、顺铂耐受状态及肿瘤部位（上尿路或下尿路）的患者中，上述生存期结果均呈现一致趋势。安全性方面，联合组3级及以上治疗相关不良事件发生率为55.1%，化疗组为86.9%，且联合组中骨髓抑制等传统化疗常见严重不良反应的发生率相对较低。

会上，盛锡楠教授系统回顾了中国抗 HER2 精准治疗十年发展历程：从 2015 年首项 C 系列研究启动，到逐步完成后线到一线、单药到联合的完整循证闭环，中国研究者不仅在临床疗效上实现突破，更在全球率先建立尿路上皮癌专属 HER2 表达判读标准，相关成果已被欧美人群研究重复验证。

《新英格兰医学杂志》副主编、北京大学未来技术学院创始院长肖瑞平教授现场评价，C016 研究是中国临床研究从量变到质变的标志性成果，十余年来中国临床研究质量与数量同步提升，该项研究以扎实的循证证据、明确的临床价值赢得了国际学术界的高度认可。

基于上述突破性证据，2026年4月，维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗方案获国家药品监督管理局正式批准，用于HER2表达（IHC 1+/2+/3+）局部晚期或转移性尿路上皮癌一线治疗。该方案覆盖约82.6%的HER2表达患者人群，不受HER2表达水平高低或顺铂耐受状态影响，实现了广泛人群的精准获益。

指南全面升级，诊疗生态迎来系统性重塑

在今年4月的CSCO指南会上，新版《CSCO尿路上皮癌诊疗指南》正式发布。维迪西妥单抗联合特瑞普利单抗方案被列为1A类证据、一级优先推荐，适用于转移性膀胱尿路上皮癌和上尿路尿路上皮癌一线治疗，无论患者是否可耐受顺铂。

会上，解放军总医院杨波教授对比解读了 CSCO 与 NCCN 尿路上皮癌指南的差异。相较于国际指南，CSCO 指南更贴合中国临床实际，兼顾循证证据等级、专家共识与药物可及性，单独设置上尿路尿路上皮癌诊疗路径，在顺铂不耐受人群方案、本土创新药物推荐等方面更具本土化优势，临床可操作性更强。

CSCO秘书长郭军教授指出：“和传统化疗相比，该方案可以将患者的总生存、无进展生存、客观缓解率全部提升一倍，真正改变了中国晚期尿路上皮癌的治疗格局。”更值得关注的是，2025年2月ASCO-GU大会公布的RC48-G001研究显示，DV+P方案在欧美人群中取得与RC48-C016几乎一致的结果，“这验证了中国研究和国创药物的可信性，是值得中国业界骄傲的成果”。

CSCO尿路上皮癌专委会主任委员何志嵩教授回顾，从2019年专委会确立MDT核心理念，到如今指南全面纳入中国原创循证数据，已形成独具特色的诊疗规范。CSCO副理事长姚欣教授表示，适应症获批是产学研医多方联动的成果，未来探索将向围手术期、保器官治疗等方向延伸。

在药物经济学方面，南京医科大学李歆教授现场发布的研究显示，该方案 15 年周期内可较大地提升患者健康生命年，增量成本效果比低于中国人均 GDP 3 倍的支付阈值。与会专家认为，方案有效率高、不良反应可控，能够减少患者反复住院、频繁更换方案，全周期综合成本效益较好。随着适应症获批，专家建议积极推动纳入国家医保目录，同步加强基层医生教育与 HER2 检测能力建设，让这一中国方案真正惠及更广泛人群，助力 “健康中国 2030” 肿瘤生存提升目标实现。