上海
题图 | Pixabay
撰文 | 王聪
2026年6月9日，据Nature News报道，生物技术公司 Life Biosciences 宣布，一项备受关注和期待的基因疗法临床试验，已对首例患者进行治疗，该疗法旨在诱导衰老细胞重回年轻状态。
这项临床试验正在测试一种创新技术——“部分重编程”，该技术通过激活三个基因——Oct4、Sox2、Klf4，让衰老细胞恢复到年轻时的状态。在本例中，旨在检验激活这三个基因治疗衰老相关疾病——开角型青光眼（OAG）的安全性。
据悉，这也是逆转细胞衰老领域的首个获得FDA批准的人体临床试验。
图源：Nature截图
早在20年前，京都大学的干细胞生物学家山中伸弥发现，只需过表达4种转录因子——Oct4、Sox2、Klf4和c-Myc（OSKM，也叫山中因子），就能将已分化的成熟体细胞重置为胚胎干细胞状态，即诱导多能干细胞（iPSC），而iPSC能够再分化为任何类型的细胞，这为再生医学和抗衰老研究打开了新的大门。山中伸弥也因此获得了2012年诺贝尔生理学或医学奖。
然而，高水平的c-Myc可导致癌症。因此，“部分重编程”应用而生，其目标是将衰老的成体细胞推回到年轻状态，恢复其年轻细胞的特征。
这项临床试验基于2020年的一项研究成果，哈佛大学David Sinclair（大卫·辛克莱）在Nature期刊发表的一篇论文，证实了在视神经受损的小鼠中激活Oct4、Sox2和Klf4三个基因（而不激活c-Myc），就足以促进神经元再生，并逆转老年小鼠及青光眼小鼠的视力丧失。
虽然部分重编程已在多项临床前研究中验证了安全性，但研究人员依然担心其潜在致癌性。因此，研究团队选择了眼病作为起点，因为相比身体中的其他器官，对眼睛进行基因治疗引发危及生命的副作用的可能性更低。
此外，为了进一步确保安全性，研究团队添加了基因表达开关，患者只有在使用多西环素时，这三个基因才会开启表达，一旦停止使用多西环素，这些基因就会关闭表达，从而控制基因疗法的开启和关闭，以及防止这些基因不必要的长期表达。所有参与者将被随访至少五年时间，以评估该疗法的长期安全性。
https://www.nature.com/articles/d41586-026-01836-7
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