产业新闻 | 司美格鲁肽随机对照试验结果登《柳叶刀》，治疗酒精使用障碍；多肽疗法再获欧盟批准，治疗特定肥胖患者……

治疗酒精使用障碍，司美格鲁肽随机对照试验结果登《柳叶刀》

著名医学杂志《柳叶刀》发表了一项每周一次给药的司美格鲁肽治疗酒精使用障碍患者的临床试验结果。酒精使用障碍相关死亡每年约占全球死亡人数的5%，因此迫切需要新的治疗干预措施。临床前研究和初步人体研究表明，GLP-1受体激动剂司美格鲁肽可能减少饮酒。这项研究评估了每周一次司美格鲁肽在有治疗需求、同时合并肥胖的酒精使用障碍患者中的疗效。

2023年6月10日至2025年2月4日期间，临床试验共入组108名参与者（53名女性和55名男性），司美格鲁肽组和安慰剂组各54名，所有参与者均纳入数据分析。总体而言，88名参与者（81%）完成了完整干预。试验结果显示，与安慰剂相比，司美格鲁肽与重度饮酒天数减少相关：司美格鲁肽组较基线减少41.1个百分点（95% CI：-48.7～-33.5），安慰剂组减少26.4个百分点（95% CI：-34.1～-18.6）；估计治疗差异为-13.7个百分点（95% CI：-22.0～-5.4；p=0.0015）。不良事件为一过性，通常为轻度至中度胃肠道反应，且在司美格鲁肽组发生更为频繁。

论文作者表示，在有治疗需求、合并肥胖的酒精使用障碍参与者中，司美格鲁肽显示出明确的治疗效果。本试验支持了既往临床前和临床研究结果，即GLP-1受体激动剂可能成为酒精使用障碍的一种潜在创新治疗策略。

多肽疗法再获欧盟批准，治疗获得性下丘脑性肥胖患者

Rhythm Pharmaceuticals公司今日宣布，欧盟委员会（EC）已扩展Imcivree（setmelanotide）的适应症，用于治疗因下丘脑损伤或功能受损导致的获得性下丘脑性肥胖（HO）成人及4岁及以上儿童患者，帮助控制肥胖和饥饿感。

获得性HO是一种罕见神经内分泌疾病，其特征是由下丘脑损伤或功能受损引起的加速且持续的体重增加。此次批准基于setmelanotide治疗获得性HO的3期临床试验TRANSCEND中包含120名患者的关键性队列的结果。该全球性研究达到主要终点，身体质量指数（BMI）较安慰剂校正后实现具有统计学显著性的降低。对于BMI较基线平均变化这一主要终点，在第52周时，接受setmelanotide治疗的研究参与者（n=81）BMI降低16.5%，而接受安慰剂的患者（n=39）BMI增加3.3%（p<0.0001）。

在TRANSCEND研究中，setmelanotide总体耐受性良好。最常见的治疗期间出现的不良事件为恶心、呕吐、腹泻、注射部位反应、皮肤色素沉着和头痛。

Imcivree是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，曾获FDA与欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗由Bardet-Biedl综合征及POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷导致的肥胖。

阿斯利康AKT抑制剂获FDA肿瘤药物咨询委员会支持

阿斯利康（AstraZeneca）日前宣布，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）基于3期临床试验CAPItello-281的数据，认为Truqap（capivasertib）联合阿比特龙和雄激素剥夺疗法（ADT）用于治疗PTEN缺失型转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者具有良好的获益-风险特征。

2025年8月，FDA受理了Truqap联合阿比特龙和ADT的补充新药申请（sNDA），该申请基于CAPItello-281试验的积极结果。相关结果已在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布，并同步发表于Annals of Oncology。CAPItello-281试验的主要分析结果显示，与阿比特龙和ADT联合安慰剂相比，Truqap联合治疗使影像学疾病进展或死亡风险降低19%（HR=0.81；95% CI：0.66～0.98；p=0.034），中位影像学无进展生存期（rPFS）延长7.5个月，具有临床意义。Truqap联合治疗组的中位rPFS为33.2个月，对照组为25.7个月。

Truqap是一款“first-in-class”、强效、三磷酸腺苷（ATP）竞争性抑制剂，可抑制全部三种AKT亚型（AKT1/2/3）。

参考资料：

[1] Truqap recommended by FDA Advisory Committee for PTEN-deficient metastatic hormone-sensitive prostate cancer. Retrieved May 1, 2026, from https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2026/fda-odac-recommends-truqap-prostate-cancer.html

[2] Rhythm Pharmaceuticals Announces IMCIVREE® (Setmelanotide) Granted Marketing Authorization by European Commission for the Treatment of Obesity and Control of Hunger in Patients with Acquired Hypothalamic Obesity. Retrieved May 1, 2026, from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-imcivreer-setmelanotide-0

[3] Klausen et al., (2026). Once-weekly semaglutide versus placebo in patients with alcohol use disorder and comorbid obesity: a randomised, double-blind, placebo-controlled trial. The Lancet, DOI: 10.1016/S0140-6736(26)00305-3

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