复旦大学儿科医院发表NEJM论著：不建议使用糖皮质激素叠加治疗儿童川崎病

编译丨王聪

编辑丨王多鱼

排版丨水成文

川崎病（Kawasaki disease），是一种主要影响5 岁以下儿童的急性、自限性全身性血管炎，是儿童获得性心脏病的最常见原因，其病因尚不明确，通常认为是遗传易感个体对某种常见感染（例如病毒）产生的异常免疫反应所致。其炎症主要攻击中等大小的血管，尤其是冠状动脉，若未得到及时治疗，约 20%-25% 的患儿会发展为冠状动脉瘤，可能导致心肌梗死、心功能不全甚至猝死。

川崎病的标准治疗是 大剂量静脉注射免疫球蛋白（IVIG）联合阿司匹林。在未经筛选的川崎病患者中，糖皮质激素作为辅助疗法在初始治疗中的效果，目前仍不清楚。

2026 年 4 月 15 日，复旦大学附属儿科医院黄国英教授 、刘芳教授、严卫丽教授和江西省儿童医院刘小惠主任医师作为共同通讯作者（复旦大学附属儿科医院林思园、何沅宸、何岚，成都市妇女儿童中心医院柳颐龄，河南省儿童医院王芳洁以及开封市儿童医院熊振宇作为共同第一作者），在国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》（ NEJM ）发表了题为：Glucocorticoids in Kawasaki Disease — Refining Indications and the Science 的研究论文。

这项大型多中心、开放标签、随机对照试验证实，在川崎病标准初始治疗中加用糖皮质激素类药物泼尼松龙，并未降低发病 1 个月后冠状动脉病变的发生率。因此，对于未经筛选的川崎病患者，不建议使用糖皮质激素叠加治疗。

这项在中国开展的多中心、开放标签、随机对照试验中，研究团队将新诊断为川崎病的患者以 1:1 的比例随机，分配接受泼尼松龙联合标准治疗或仅接受标准治疗。主要结局指标为发病 1 个月后冠状动脉病变的发生情况。预先指定的关键次要结局指标包括接受补救治疗、发热持续时间、C 反应蛋白（CRP）水平变化以及冠状动脉 Z 评分变化。

共有 3208 名参与者接受了随机分组，其中 3184 名参与者中有 870 人（27.3%）在基线时检测出冠状动脉病变。在 1 个月时，接受泼尼松龙联合标准治疗的参与者中有 16.0% 检测出冠状动脉病变，而仅接受标准治疗的参与者中有 13.8% 检测出冠状动脉病变（校正风险差为 1.1 个百分点）。接受泼尼松龙联合标准治疗的参与者中有 4.6% 使用了补救治疗，而仅接受标准治疗的参与者中有 10.1% 使用了补救治疗；两组的发热中位持续时间分别为 8.4 小时和 13.2 小时，72 小时时 C 反应蛋白水平的降低分别为 67.5 mg/L和 59.8 mg/L。两组的冠状动脉 Z 评分降低情况相似。在 3 个月时，接受泼尼松龙联合标准治疗的参与者中冠状动脉病变的发生率为 12.6%，仅接受标准治疗的参与者中为 10.5%；冠状动脉病变进展的参与者比例分别为 28.6% 和 28.9%，中到大型冠状动脉瘤的发生率分别为 1.9% 和 1.1%。两组之间不良事件的总体发生率无显著差异。

总的来说，这项大型多中心、开放标签、随机对照试验证实，在川崎病标准初始治疗中加用糖皮质激素类药物泼尼松龙，并未降低发病 1 个月后冠状动脉病变的发生率。

论文链接：

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2511478