北京
Stealth BioTherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已对Forzinity（elamipretide HCl）授予加速批准，标志着其成为巴特综合症的首个获批疗法。这种极为罕见的遗传性线粒体疾病主要影响男性，主要表现为严重的心力衰竭、肌肉无力和疲劳。这种疾病通常会导致早逝，而幸存者往往面临着显著的健康挑战。
Forzinity以每日一次的皮下注射方式进行给药，已获准用于体重至少30公斤（约66磅）的成人和儿童患者。FDA的决定是基于临床证据，显示膝部肌肉力量的改善，这被认为是合理地预测更广泛功能益处的标志，比如增强活动能力和减少疲劳。该批准是通过FDA的加速批准途径授予的，这一途径允许对治疗严重疾病并满足未满足医疗需求的药物进行更早的批准。
作为加速批准的一部分，Stealth BioTherapeutics 需要进行一项上市后研究，以确认 Forzinity 的临床效果。如果确认试验未能证实该药物的有效性，FDA 可能会撤销市场批准。该公司表示将继续为体重低于 30 公斤的儿童提供扩展使用，前提是这些儿童目前正在接受治疗或需要紧急使用该药，同时与 FDA 合作，收集所需数据，以便将适应症扩展到包括这些儿童。
巴斯综合症是一种超罕见的遗传线粒体疾病，导致运动耐受力差、肌肉无力、极度疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。这种疾病会导致预期寿命缩短，85%的患者在五岁之前就会早逝。巴斯综合症主要影响男性，估计全球每100万人中有一人受到影响，在美国大约有150名患者。
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