案例分享：13 人肌力改善，鼻喷干细胞外泌体为渐冻症带来新希望

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本文重点摘要

今日跟大家分享干细胞外泌体疗法在神经肌肉罕见病领域的进展。根据最新文献报道：

（1）间充质干细胞外泌体（MSC-EVs）通过鼻腔注射可直接作用于中枢神经系统，其携带的miRNA、生长因子和抗炎蛋白等能够被运动神经元和免疫细胞摄取，发挥神经保护和免疫调节双重作用；

（3）在人体临床试验中，MSC-EVs能够改善渐冻症（ALS）患者的肌肉力量等功能性指标，脑电图检测表明患者神经系统恢复良好，注意力能力提升，认知韧性增强。

具体为：14名ALS患者中有13名在治疗后力量有所改善，7名患者在特定肌级测试中力量有所改善。此外，两名患者僵硬表现显著改善，1名ALS肌束颤动显著减少。

这些数据为尚无有效治疗手段的神经肌肉疾病提供了全新的治疗方向。

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本期撰文：福建医科大学 YANG

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

渐冻症，被称为“五大绝症之首”。患者的大脑和脊髓运动神经元会逐渐死亡，肌肉失去神经支配，最终在意识清醒的状态下，眼睁睁看着自己被“冻”住，直至呼吸衰竭。

然而，就在近日，一份来自《American Journal of Stem Cells》的临床研究报告[1]，系统概述了干细胞外泌体在渐冻症、肯尼迪病、先天性肌无力综合征等疾病的临床试验进展，首次被证实能够安全有效地改善患者的肌肉力量。

困境：被“冻住”的人生

渐冻症（ALS）、肯尼迪病（KD）、先天性肌无力综合征（CMS）……这些疾病的共同点是进行性的神经肌肉功能丧失。患者的肌肉会逐渐萎缩、无力，最终可能因呼吸衰竭而失去生命。

以渐冻症（ALS）为例，ALS的发病机制尚未完全明确，目前还未有阻止或逆转ALS的有效治疗方法，针对渐冻症的治疗主要是以延长患者的生存期、改善患者生存质量为目的，包括药物治疗、营养管理、呼吸支持以及综合治疗。

目前，仅有利鲁唑和依达拉奉两种药物被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于ALS治疗，因此开发新的ALS治疗方法至关重要。

近年来，间充质干细胞（MSCs）因其免疫调节和组织修复能力，被广泛用于再生医学研究。

然而，科学家们逐渐意识到，干细胞的许多治疗效果，其实并非由细胞本身直接完成，而是通过其旁分泌的“信使”——外泌体来介导的。

外泌体是细胞分泌的一种纳米级囊泡，它们携带了蛋白质、mRNA、miRNA等多种生物活性分子，就像一个个“信息包裹”，穿梭于细胞之间，传递修复信号，其可穿过血脑屏障，靶向病灶，调控神经元存活、突触可塑性和降低神经炎症反应等[2]。

图片来自文献[2]

临床数据：ALS患者力量改善，并减轻其他症状

该临床研究通过严格的纳入及排除标准，最终入组14名渐冻症（ALS）患者，通过使用脐带衍生间充质干细胞外泌体进行多次鼻腔注射干预。

主要研究目标是通过观察不良事件证明安全性，并通过ALS功能评级量表（ALSFRS-R评分）、肌肉等级测试、肺功能检测、脑电图（EEG）测试、血清神经丝轻链（NfL）评分以及对患者进行详细访谈来评估疗效[1]。

01.安全性良好：所有患者均没有发生任何不良事件。

02.肌肉力量及功能改善：

结果表明，每次治疗后一个月，平均ALSFRS-R评分有所上升，14名ALS患者中有13名在治疗后力量有所改善，7名患者在特定肌肉等级测试中力量有所改善。此外，两名患者僵硬表现显著改善，1名ALS肌束颤动显著减少。

图片来自文献[1]

03.脑活动功能显著改善：

通过脑电图对ALS患者脑活动状态进行评估，结果表明，接受干细胞外泌体治疗后，其中1名患者T3区域的Theta比率显著增加，这表明其心理恢复、认知清晰度和平静度的改善。

此外，治疗后CZ、T3和T4区域的高Beta比率下降，显示压力调节有所改善。此外，另一名患者治疗后脑电图显示Theta比率显著上升，此前该比率远低于健康范围。

这表明其神经系统恢复良好，注意力能力提升，认知韧性增强。干预后患者还表现出高β比下降，显示情绪调节改善、韧性增强和焦虑反应减少。这些结果与患者治疗后ALSFRS-R评分升高的结果一致。

小结

在这项初步临床试验中，间充质干细胞外泌体治疗渐冻症（ALS）不仅安全，而且初步显示了改善肌肉力量或延缓疾病进展的潜力。不过这是一项初步临床试验，主要目的是验证安全性，样本量比较有限，不过它为后续更大规模的临床试验奠定了坚实的基础。对于正在与时间赛跑的神经罕见病患者来说，每一次科学的突破，都是打破黑暗的一束光。我们期待，干细胞外泌体疗法能在接下来的研究中再创佳绩，真正将“改善力量”变成“治愈疾病”。

参考文献：

[1] Prodromos CC, Del Villar R, Jin MY, Abd-Elsayed A, Candido K. Exosome-rich mesenchymal stem cell secretome improves strength in patients with amyotrophic lateral sclerosis, Kennedy disease, congenital myasthenic syndrome and Lewy body dementia. Am J Stem Cells. 2025;14(4):217-229. Published 2025 Oct 15. doi:10.62347/FTXA8845

[2] Chen P, Wang F, Ling B, et al. Mesenchymal Stem Cell-Derived Extracellular Vesicles: Emerging Therapies for Neurodegenerative Diseases. Int J Nanomedicine. 2025;20:8547-8565. Published 2025 Jul 2. doi:10.2147/IJN.S526945

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