天价基因药遇冷，Sarepta 陷至暗时刻

摘要：曾被寄予厚望的 DMD 基因疗法 Elevidys，在 2025 年接连曝出患者死亡事件后销量持续下滑，研发商 Sarepta 不仅面临核心产品销售暴跌，还遭遇高管离职、其他药物审批危机，这家生物药企的 2026 年，前路布满迷雾。

销量跳水，天价药不香了

Elevidys 的成绩单看得人心里发沉。2025 年四季度营收仅 1.1 亿美元，全年 8.987 亿美元的销售额，看着不算难看，却藏着明显的下滑趋势。要知道，这可是一针 320 万美元的天价药，全球最贵药物之一，本以为能撑起 Sarepta 的业绩，如今却连年初定下的 5 亿美元年销售底线都要守不住。

公司 CFO 把原因归给流感季，还有六例预定的输注治疗拖到了 2026 年。但明眼人都清楚，真正的坎，是 2025 年那三起和病毒载体相关的患者死亡事件。信任这东西，碎了就难拼，医生和患者家属的犹豫，直接写在了销量数据里。连公司自己都预测，2026 年 Elevidys 销量要么持平，要么最多跌 15%。

2025，全是糟心事

说 2025 是 Sarepta 的噩梦年，一点不夸张。三月、六月，两名接受 Elevidys 治疗的患者接连离世，七月，另一款同载体试验药也出了死亡病例。三起悲剧，直接把公司推到 FDA 的对立面。

货架上的 Elevidys 被停售一周多，药品标签被改，只允许能自主行走的患者使用，还被加上了肝毒性和死亡风险的黑框警告。这还不够，公司另一款 DMD 药物的验证性试验失败，上市授权可能保不住。全年 18.6 亿美元的总营收，看着是数字，背后全是紧绷的神经。

其实公司也想过自救，去年七月就宣布从基因疗法转舵，和 Arrowhead 合作开发新方向。只是这种转变，更像被逼到墙角的无奈选择。

掌舵人离场，未来悬而未决

屋漏偏逢连夜雨，CEO Doug Ingram 要退休了。理由是家人确诊肌营养不良症，想来也是，一边守着风雨飘摇的公司，一边扛着家人的病痛，换谁都顶不住。

他这一走，公司又添了层不确定性。毕竟 Ingram 是陪着 Sarepta 闯过不少难关的人，尽管外界对他评价褒贬不一，但他的离开，还是让投资者慌了神。现在董事会在找接班人，内部还是外部人选没定，只说要懂公司的文化，可这份 “战损文化”，真不是谁都能接得住的。

当然，Sarepta 也不是一点盼头没有。和 Arrowhead 合作的新药数据快出来了，据说能撑起 10 亿美元的市场。Elevidys 的新临床数据也会在下半年公布，还加了西罗莫司降低肝风险，公司想靠这些重新赢回信任。

只是基因疗法的赛道，早已不是当初的光景。2025 年的接连爆雷，让整个行业都在降温。Sarepta 想翻身，光靠数据恐怕不够，怎么打消大家对安全的顾虑，才是最难的题。坦白讲，我倒想看看这家公司能不能熬过来，毕竟在罕见病治疗里，每一次坚持，都可能藏着患者的希望。

参考来源：https://www.biospace.com/business/after-sareptas-annus-horribilis-elevidys-sales-expected-to-continue-downward-spiral

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