北京
爱思益普将CRISPR/Cas9基因编辑技术与离子通道检测深度融合，构建了覆盖400余种离子通道相关基因的疾病模型库，为药物靶点验证提供了高临床相关性的研究工具。通过精准敲除或点突变特定离子通道基因，平台可模拟遗传性心律失常（如长QT综合征）、癫痫（如Nav1.1突变导致的Dravet综合征）等疾病的细胞表型。例如，在针对Kv11.1（hERG）通道的LQT2型长QT综合征模型中，通过引入KCNH2基因的c.1129G>A突变，成功复现了患者心肌细胞动作电位时程延长和早后除极的病理特征，为评估化合物的心脏安全性提供了更贴近临床的检测体系。
基因编辑技术的应用还拓展至通道功能动态调控的研究。平台开发的光遗传学联合CRISPR系统，可在特定时间点激活或抑制目标离子通道的表达，实现时空精准的疾病模型构建。例如，在疼痛机制研究中，通过在小鼠DRG神经元中敲除Nav1.8通道并联合光控钙指示剂（GCaMP），实时观测到神经病理性疼痛模型中C纤维异常放电的动态过程，为镇痛药物的作用机制研究提供了可视化工具。这种“基因编辑+活细胞成像”的技术组合，使离子通道检测从静态功能分析升级为动态过程追踪，显著提升了靶点研究的深度与广度。
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