复星医药自研创新药复迈宁新增成人NF1适应症申报上市获受理并纳入优先审评程序

2026年2月5日，复星医药（600196.SH；02196.HK）宣布公司自主研发的MEK 1/2抑制剂芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）成人患者的药品上市申请获国家药监局受理并已获纳入优先审评程序。标志着该创新药在继2025年5月获批用于儿童及青少年NF1患者后，向覆盖全年龄段患者的目标迈出关键一步，也为国内大量缺乏有效药物治疗的成人NF1患者带来了新的曙光。

Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）是一种由NF1基因突变引起的常染色体显性遗传疾病，全球发病率约为1/2500至1/3000[1]，在我国已被纳入第二批罕见病目录。该病的自然病程呈现持续生长的特征，可引起严重并发症，致畸、致残率高，治疗需求大。手术是其主要的治疗手段，但由于病灶常毗邻重要脏器及神经根，并且呈浸润性生长，瘤体富含血管网，使得手术治疗受限。对于无法手术治疗的患者亟需药物治疗，但目前国内尚无药物获批用于成人NF1。

本次复迈宁新增成人NF1适应症的申请，主要基于该药物在临床研究中展现出的显著疗效和良好的安全性。在2025年神经纤维瘤大会（NF Conference）上复星医药公布的II期临床研究成人队列的最新数据显示：芦沃美替尼在成人NF1-PN患者中实现42.9%的客观缓解率（ORR）和95.2%的疾病控制率（DCR），同时改善疼痛症状，安全性可控[2]。芦沃美替尼片若成功获批成人适应症，将成为国内该领域的重要突破，进一步满足临床需求，并与已上市的儿童适应症形成协同，构建完整的NF1产品组合。

复迈宁是国内首个且目前唯一同时覆盖成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和伴有丛状神经纤维瘤的I型神经纤维瘤病（NF1）双适应症的药物。目前，复迈宁已在中国获批用于治疗成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者，填补了国内相关罕见肿瘤治疗领域的空白。2025年10月，依据《儿童抗肿瘤药物研发鼓励试点计划（星光计划）申报指南》，国家药监局药品审评中心（CDE）已将芦沃美替尼片纳入“星光计划”，适应症为朗格汉斯细胞组织细胞增生症和低级别脑胶质瘤。此外，该药品用于儿童LCH的上市申请已获国家药监局受理并被纳入优先审评程序，其用于治疗儿童低级别脑胶质瘤于中国境内处于Ⅲ期临床试验阶段、用于治疗颅外动静脉畸形于中国境内处于Ⅱ期临床试验阶段，各项临床进展也在有序推进当中。

复星医药持续加码创新药研发，其重点产品芦沃美替尼片的累计投入已成为公司在肿瘤治疗领域布局的缩影。截至2025年12月，公司针对芦沃美替尼片的累计研发投入约人民币6.63亿元（未经审计）。根据IQVIA MIDAS最新数据[3]，2024年全球MEK1/2选择性抑制剂销售额约20.68亿美元，显示出该靶点药物的市场潜力。

此次成人NF1适应症获受理并获纳入优先审评，是复星医药深耕肿瘤领域的又一重要里程碑。它不仅有望为患者提供新的治疗选择，也将进一步丰富公司的创新产品组合，增强了在罕见肿瘤治疗领域的市场竞争力。

[1] Hirbe AC, Gutmann DH. Neurofibromatosis type 1: a multidisciplinary approach to care. Lancet Neurol. 2014 Aug;13(8):834-43.

[2] Xiaojie Hu,et al.NF Conference 2025

[3]由IQVIA提供，IQVIA是全球医药健康产业专业信息和战略咨询服务提供商。

(复星医药 动态宝)