全球首创！一年两针长效降脂药，获批新适应证

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英克司兰钠注射液，可使LDL-C直降47.5%！

整理：MSHK

心血管疾病是导致我国居民死亡的首要原因，而低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的累积会增加动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的发病风险。尽管现有多种降脂治疗手段，我国众多ASCVD风险人群仍未能达到指南推荐的LDL-C控制目标，这一问题多源于患者对降脂治疗的依从性不佳和/或耐受性较差。

令人欣喜的是，诺华公司近日宣布（图1），其创新性降胆固醇药物英克司兰钠注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新适应证：作为饮食的辅助疗法，单药用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）或混合型血脂异常的患者，以降低LDL-C。

图1 官微截图

作为一款靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素（PCSK9）的小干扰RNA降胆固醇药物，英克司兰钠注射液一年只需给药两次，本次获批新适应证，为更多有需要的血脂异常患者提供了新的治疗选择。

关于英克司兰

作为一款降低LDL-C的创新药物，英克司兰精准靶向作用于肝脏，利用RNA干扰机制，降解LDL-C升高的“帮凶”——PCSK9 mRNA，从源头上阻断PCSK9蛋白的合成，且其进入肝细胞后可长期存在于内体中，缓慢释放可达数月，从而实现长期稳定降低LDL-C水平。

此前（2023年8月），英克司兰钠注射液已获NMPA批准，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗，包含：在接受最大耐受剂量的他汀类药物治疗仍无法达到LDL-C（低密度脂蛋白胆固醇）目标的患者中，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，以及在他汀类药物不耐受或禁忌使用的患者中，单独用药或与其他降脂疗法联合用药。该适应症已于2025年12月7日被纳入《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（注：此次新增单药适应症暂未纳入医保）。

核心数据回顾

英克司兰钠注射液此次获批新适应证主要基于首个在我国人群中评估英克司兰单药治疗效果的研究——VICTORION-MONO China的临床试验结果。

VICTORION-Mono China是一项随机、双盲、多中心、安慰剂对照III期临床试验，包含为期6个月的双盲、安慰剂对照治疗期，以及为期6个月的开放标签治疗期。该项试验旨在评估未接受降脂治疗、动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）低至中风险且LDL-C水平升高的中国成年患者，使用英克司兰单药治疗的有效性与安全性。

试验共纳入207名受试者，随机分配至英克司兰组（n=103）或安慰剂组（n=104）。受试者平均年龄47.9岁，女性占比58.5%，基线LDL-C平均水平为149.9mg/dL。其中，167例（80.7%）为ASCVD低风险人群，37例（17.9%）为中风险人群。

结果显示，英克司兰达到了试验主要终点：

• 从基线至第150天，经安慰剂校正后。英克司兰组的LDL-C平均变化为-47.50%（95% CI：-52.35至-42.65；p<0.0001）。用药后第30天即可观察到显著的LDL-C降低效果，且该疗效可维持至第360天。

• 第150天，经安慰剂校正后的LDL-C变化为-69.73mg/dL（95% CI：-76.60至-62.86；p<0.0001）。同时，第150天，英克司兰可显著降低PCSK9（-77.83%）、总胆固醇（-31.49%）、非高密度脂蛋白胆固醇（-40.57%）、载脂蛋白B（-36.84%），差异均具有统计学意义（均P<0.0001）。

• 在第330天，英克司兰组LDL-C的平均变化为-45.45%（95% CI：-48.57至-42.34）。

安全性方面，英克司兰组与安慰剂组的不良事件发生率相似，分别为70.9%（73/103）、67.3%（70/104）。英克司兰组治疗相关不良事件发生率（13.6%）高于安慰剂组（3.8%），但均未出现严重不良事件，且未发现新增的安全性风险信号。

小结

作为全球首款也是目前唯一获批的靶向PCSK9的小干扰RNA降胆固醇药物，英克司兰钠注射液新适应证的获批，为成人血脂异常患者提供了全新治疗选择。其在中国人群中，单药治疗可使LDL-C降幅达47.5%，疗效持久且能改善多项血脂指标，安全性良好无严重不良事件。一年仅需两针的便捷给药方式，有望解决传统降脂药依从性差的痛点，提升治疗依从性及LDL-C的长期达标率，助力实现血脂的长期规范化管理。

参考文献：

[1]Y Huo, et al. VICTORION-Mono China: efficacy and safety of inclisiran as monotherapy in Chinese adults with low or moderate ASCVD risk and elevated LDL-C. ESC Congress 2025

本文来源丨医学界心血管频道

责任编辑丨蕾蕾

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