2026年FDA新药审批全景

2026年伊始，FDA将审评56个新分子实体与创新生物制品药物。

值得注意的是，这份清单中包含多款潜力品种，例如诺和诺德的减肥药CagriSema，礼来的小分子减肥药Orforglipron、阿斯利康的难治/未控制高血压药物Baxdrostat等，这些品种都具备在适应症规模与商业开发上成为重磅药物的潜力。

从疾病版图看，肿瘤仍是待批项目中数量最大的板块，神经系统、心肾代谢、感染等领域也将迎来一批集中决策。

图1 2026年FDA审批的新分子实体和创新生物制品药物适应症分类

数据来源：参考来源1

1、Ebvallo

• 模态：同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗（细胞疗法）

• 审批部门：CBER

• 申报者：Pierre Fabre

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD），成人及≥2岁儿童；（按申报口径）既往接受至少一线治疗，其中包括抗CD20相关治疗

• 预计审批时间：2026-01-10（PDUFA日期）；2026-01-09收到第二份CRL

• Ebvallo（tabelecleucel；tab-cel）是一种同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗，设计思路是在EBV+PTLD这类由EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）驱动的移植后淋巴增殖性疾病中，借助特异性T细胞对EBV相关靶细胞产生免疫清除作用。它已于2022年在欧盟获批用于复发/难治EBV+PTLD（≥2岁）患者。美国层面，缺少获批的专门疗法，临床多依赖利妥昔单抗等抗CD20相关治疗、化疗等方案，未满足需求仍然突出。在2026年这轮FDA审评中，该项目在目标日期前收到第二封CRL；焦点问题集中在用于关键单臂研究（ALLELE）证据是否足够支撑有效性判断与结果可解释性。

2、Zycubo（copper histidinate）

• 模态：小分子皮下注射制剂

• 审批部门：CDER

• 申报者：Sentynl Therapeutics

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：Menkes disease（门克斯病）儿科患者

• 获批上市时间：FDA实际批准日为2026-01-12

• Zycubo是FDA于2026年1月批准的首个用于儿科门克斯病（体内铜运输障碍）的治疗药物。FDA公告将其定位为首个治疗选择，其通过皮下注射补充铜，从而绕开患者的铜吸收/转运缺陷带来的系统性后果。该项目在获批前已获得Breakthrough Therapy等监管认定。

3、Clemidsogene lanparvovec

• 模态：基因疗法（AAV9载体；一次性给药；递送IDS基因）

• 审批部门：CBER

• 开发商：Regenxbio

• 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法、加速批准

• 适应症：黏多糖贮积症II型（MPS II，Hunter syndrome）

• 预计审批时间：2026-02-08

• RGX-121是针对MPS II的一次性AAV基因治疗，设计将IDS（iduronate-2-sulfatase）基因递送至中枢神经系统，以期在血脑屏障以内形成持续的I2S蛋白来源，并实现对中枢神经系统及全身表现的长期影响；其表达蛋白与正常I2S结构一致。该项目获得了再生医学先进疗法认定、快速通道认定、罕见儿科疾病认定和孤儿药认定等监管资格。

4、Bysanti（milsaperidone）

• 模态：小分子

• 审批部门：CDER

• 申报者：Vanda Pharmaceuticals

• 适应症：双相I型障碍的急性躁狂/混合发作；精神分裂症

• 预计审批时间：2026-02-21

• Milsaperidone最初被认定为iloperidone（伊洛哌啶，第二代（非典型）抗精神病药，主要用于治疗成人精神分裂症）的活性代谢物；口服后可快速与iloperidone相互转化，并在临床研究中显示与iloperidone在低、高剂量及单次/多次给药条件下达到生物等效。

5、TransCon CNP（navepegritide）

• 模态：多肽药物（CNP（C型利钠肽）的长效前药；通过可切割连接臂与聚乙二醇载体偶联，形成持续释放体系）

• 审批部门：CDER

• 加速审评路径：优先审评

• 申报者：Ascendis Pharma A/S

• 适应症：软骨发育不全（achondroplasia）的青春期前儿科患者

• 预计审批时间：2026-02-28（PDUFA目标日已延期）

• Navepegritide以每周一次给药方式提供连续的CNP暴露，用于对抗FGFR3突变导致的生长抑制效应；该产品的NDA获受理并进入优先审评，PDUFA目标日因递交重大补充材料而延后至2026-02-28。

6、Reproxalap

• 模态：小分子；局部滴眼制剂；RASP（reactive aldehyde species，反应性醛类物质）调节剂

• 审批部门：CDER

• 申报者：Aldeyra Therapeutics

• 适应症：干眼症（dry eye disease）

• 预计审批时间：2026-03-16（已延期；第三轮审评；原目标日为2025-12-16）

• Reproxalap为RASP调节剂，非现有干眼处方药更常见的抗炎/免疫调节或泪液分泌通路。监管层面，该项目此前已因“有效性证据不足/研究可解释性”收到过CRL，本次为第三轮审评。商业合作方面，AbbVie对该资产持有美国市场的选择权。

7、Bulevirtide

• 模态：多肽（脂化多肽），注射用病毒入侵抑制剂

• 审批部门：CDER

• 申报者：吉利德

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：成人代偿期肝病患者的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染

• 预计审批时间：2026-03-22（第二轮）

• Bulevirtide是一种靶向HBV/HDV共同入侵受体NTCP的入侵抑制剂，机制上通过阻断病毒进入肝细胞来抑制感染过程，定位为潜在first-in-class的HDV治疗方案。该项目以BLA申报（47元多肽，被视为蛋白模态），获得过Breakthrough Therapy designation（突破性疗法认定）与Orphan Drug designation（孤儿药认定）。FDA曾在2022年发出完全回复函，关注点指向生产与递送问题，并未要求补做新的安全性/有效性研究；当前为第二轮审评周期。该药以Hepcludex名义在欧盟曾获附条件上市许可（2020年7月31日），并在2023年7月18日转为标准上市许可。

8、Linerixibat

• 模态：小分子（口服回肠胆汁酸转运体抑制剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：GSK

• 适应症：原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis，PBC）患者的胆汁淤积性瘙痒（cholestatic pruritus）

• 预计审批时间：2026-03-24

• Linerixibat通过抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT）来减少胆汁酸重吸收，从而降低与瘙痒相关的循环介质，是一款面向PBC瘙痒这一高负担症状的口服对症治疗候选药物。其递交与审评主要基于GLISTEN III期研究结果，显示可显著并持续改善瘙痒及相关睡眠干扰。

9、Kresladi（RP-L201）

• 模态：自体慢病毒基因治疗（基因修饰造血干细胞疗法）

• 审批部门：CBER

• 申报者：Rocket Pharmaceuticals

• 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法

• 适应症：重度白细胞黏附缺陷I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）

• 预计审批时间：2026-03-28（第二轮）

• Kresladi是面向重度LAD-I的一次性自体基因治疗方案，核心做法是采集患者自身造血干细胞，经慢病毒载体导入功能性基因后回输，在体内重建能够表达关键黏附分子功能的免疫细胞，从而降低反复、重度感染的风险，并为这类通常在儿童期即可致命、标准治疗依赖造血干细胞移植的疾病提供替代路径。该项目此前曾因需要补充有限的CMC信息收到过完整回复函，本次为补充后重新进入审评的第二个周期。

10、Insulin icodec（Awiqli）

• 模态：蛋白质（长效基础胰岛素类似物）

• 审批部门：CDER

• 申报者：诺和诺德

• 适应症：成人2型糖尿病的每周一次基础胰岛素治疗

• 预计审批时间：2026-03-29或更早（第二轮）

• Insulin icodec是面向2型糖尿病的每周一次基础胰岛素类似物，通过分子工程改造获得约7天的长半衰期，并利用可逆的白蛋白结合形成体内循环库，支持一周覆盖的基础胰岛素暴露。其差异性集中在给药频次层面：若获批，将成为美国首个每周一次基础胰岛素，为日用基础胰岛素提供替代选项。FDA曾于2024-07-10发出完全回复函，关注点涉及生产工艺以及1型糖尿病适应症相关要求；诺和诺德随后在2025-09-29重新递交BLA，本次申报聚焦成人2型糖尿病。

11、Tividenofusp alfa（DNL310）

• 模态：融合蛋白（中枢神经系统可进入的酶替代疗法融合蛋白）

• 审批部门：CBER

• 申报者：Denali Therapeutics

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准

• 适应症：Hunter syndrome（黏多糖贮积症II型，MPS II）

• 预计审批时间：2026-04-05（延长后PDUFA目标日；由2026-01-05延期至2026-04-05）

• Tividenofusp alfa是一款以进入中枢神经系统为设计目标的酶替代疗法融合蛋白，试图解决传统MPS II酶替代疗法难以跨越血脑屏障、对神经系统表现覆盖不足这一核心局限。

12、Orca-T

• 模态：同种异体细胞治疗

• 审批部门：CBER

• 申报者：Orca Bio

• 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法

• 适应症：用于接受同种异体造血细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，包括AML（急性髓系白血病）、ALL（急性淋巴细胞白血病）与MDS（骨髓增生异常综合征）

• 预计审批时间：2026-04-06

• Orca-T是为血液肿瘤患者的同种异体造血移植设计的细胞制剂，核心做法是把供者移植物拆分并按固定构成回输（高纯度调节性T细胞+造血干/祖细胞+常规T细胞），在保留移植物抗肿瘤效应与免疫重建的同时，降低移植物抗宿主病（GVHD）相关并发症。其定位为潜在首个面向AML/ALL/MDS的同种异体T细胞免疫治疗获批产品。

13、Tudriqev

• 模态：溶瘤病毒（基因工程改造HSV-1）生物制品；肿瘤内注射

• 审批部门：CBER

• 申报者：Replimune

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准

• 适应症：与nivolumab联合，用于既往接受过PD-1抑制剂方案后进展的成人晚期黑色素瘤

• 预计审批时间：2026-04-10（第二轮）

• RP1是一款下一代HSV-1溶瘤免疫疗法，在肿瘤内复制并裂解肿瘤细胞，同时携带免疫激活元件以增强系统性抗肿瘤免疫反应；本次申报针对PD-1抑制剂治疗后进展的晚期黑色素瘤人群，并采用与nivolumab联合的用药策略，突出局部溶瘤+全身免疫放大的组合机制路径。该项目在2025-07-22收到完全回复函，要求提供来自充分、良好对照临床试验的有效性证据，并指出既往研究在设计与可解释性方面存在需要解决的问题；公司于2025-10-20完成BLA补充递交并进入第二轮审评。

14、TrenibotulinumtoxinE

• 模态：蛋白质（肉毒神经毒素E型）

• 审批部门：CDER

• 申报者：艾伯维

• 适应症：中度至重度眉间纹（glabellar lines）

• 预计审批时间：2026-04-24或更早

• TrenibotE是肉毒神经毒素E型候选产品，针对眉间纹开发，与现有A型肉毒毒素同属神经调节剂路径，但其差异性为更快起效与更短维持时间：在关键III期研究中，最早评估时间点显示可在给药后8小时起效，疗效维持时间约为2–3周。艾伯维将其定位为潜在首个E型肉毒毒素产品，并强调这种短周期、快起效的特征可用于降低部分人群对疗效持续时间过长、担心不自然的顾虑。

15、Doravirine/Islatravir（DOR/ISL）

• 模态：小分子复方（口服抗病毒药物组合）

• 审批部门：CDER

• 申报者：默沙东

• 适应症：成人HIV-1感染患者，在现有抗逆转录病毒治疗（ARV）下已实现病毒学抑制时，用于替换当前方案的每日一次口服两药治疗

• 预计审批时间：2026-04-28

• 该方案由doravirine（非核苷类逆转录酶抑制剂，non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor，NNRTI）与islatravir（核苷类逆转录酶易位抑制剂，nucleoside reverse transcriptase translocation inhibitor，NRTTI）组成，定位为每日一次的两药口服简化方案，面向已病毒学抑制人群的换药维持。其差异性集中在两点：一是作为两药方案不包含整合酶抑制剂（integrase inhibitor）；二是islatravir属于新的NRTTI机制类别，本次申报采用doravirine/islatravir 100 mg/0.25 mg的固定剂量组合。

16、Sonrotoclax（BGB-11417）

• 模态：小分子

• 审批部门：CDER

• 申报者：BeOne Medicines

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准

• 适应症：用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，且既往接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗

• 预计审批时间：2026-05-26或更早

• Sonrotoclax是下一代BCL2（B细胞淋巴瘤2）抑制剂，定位在BTK抑制剂后进展的复发或难治性套细胞淋巴瘤人群。如果获批，将成为美国首个用于该人群的BCL2抑制剂。

17、Zaynich（WCK 5222）

• 模态：小分子复方（静脉注射抗菌药；β-内酰胺增强剂zidebactam+头孢菌素cefepime）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Wockhardt

• 加速审评路径：优先审评

• 适应症：复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎；可伴或不伴革兰阴性菌菌血症

• 预计审批时间：2026-05-30

• Zaynich是面向多重耐药革兰阴性菌感染设计的静脉注射复方抗菌药组合，其中zidebactam为β-内酰胺增强剂，与cefepime联用以提升对耐药机制背景下的抗菌活性，申报定位聚焦于cUTI（含肾盂肾炎）这一常见且耐药负担上升的适应症，并覆盖“合并或不合并革兰阴性菌菌血症”的临床场景。

18、Pivekimab sunirine

• 模态：抗体偶联药物（ADC）

• 审批部门：CDER

• 申报者：艾伯维

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：成人浆细胞样树突细胞母细胞瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）单药治疗

• 预计审批时间：2026-05-30或更早

• Pivekimab sunirine是一款靶向CD123（IL-3Rα）的ADC药物，通过抗体把细胞毒载荷递送至CD123高表达的肿瘤细胞；BPDCN为罕见且侵袭性强的血液肿瘤，常累及皮肤并可进展至骨髓、中枢神经系统及淋巴结，现有一线治疗多为强化化疗并常接续移植，新增治疗选择需求高。

19、Bitopertin

• 模态：小分子（口服Glycine transporter 1抑制剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Disc Medicine

• 加速审评路径：优先审评、加速批准

• 适应症：≥12岁红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）患者的口服治疗，包含X连锁原卟啉症（X-linked protoporphyria，XLP）

• 预计审批时间：2026-05-30或更早

• Bitopertin通过抑制GlyT1，限制红细胞生成过程中血红素生物合成所需的甘氨酸供给，从而降低该通路活性，减少EPP/XLP患者体内与光毒反应相关的原卟啉IX（PPIX）负荷并改善光照耐受。

20、Veligrotug（VRDN-001）

• 模态：单抗（抗IGF-1R）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Viridian Therapeutics

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：甲状腺相关眼病（thyroid eye disease，TED）

• 预计审批时间：2026-06-30

• Veligrotug是一款静脉给药的抗IGF-1R单抗，用于TED，III期数据支持其在慢性TED人群中对复视（diplopia）的改善与消失，并呈现突眼（proptosis）反应出现较快的特点。

21、Sasanlimab

• 模态：单抗（抗PD-1）

• 审批部门：CDER

• 申报者：辉瑞

• 适应症：与Bacillus Calmette-Guérin（BCG，卡介苗）联合，用于高危非肌层浸润性膀胱癌（high-risk non-muscle-invasive bladder cancer，NMIBC）患者的皮下给药治疗

• 预计审批时间：2026-06或更早

• Sasanlimab是皮下给药的抗PD-1单抗，本次申报定位是把PD-1免疫检查点抑制与NMIBC标准治疗BCG进行联合，用于BCG初治的高危人群。一方面，它以皮下给药形式进入PD-1赛道；另一方面，它选择在“BCG初治高危NMIBC”这一长期以BCG为核心的治疗框架中，尝试用免疫联合延长无事件生存期。Pfizer披露的III期CREST结果显示，sasanlimab+BCG相比BCG标准方案可降低疾病相关事件风险。

22、Camizestrant

• 模态：小分子口服药；选择性雌激素受体降解剂（selective estrogen receptor degrader，SERD）

• 审批部门：CDER

• 申报者：阿斯利康

• 适应症：与CDK4/6抑制剂联合，用于一线治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性的晚期乳腺癌

• 预计审批时间：2026年上半年

• Camizestrant通过拮抗并降解雌激素受体来抑制雌激素受体信号，是面向耐药演化的一代口服SERD。在ESR1突变亚组中显示出显著疗效优势，关键结果包括进展或死亡风险降低56%，中位无进展生存期16.0个月对9.2个月。

23、Baxdrostat

• 模态：小分子

• 审批部门：CDER

• 申报者：阿斯利康

• 加速审评路径：优先审评

• 适应症：作为联合用药的加用治疗，用于未控制或治疗抵抗性高血压

• 预计审批时间：2026-06-02或更早

• Baxdrostat是一款高选择性醛固酮合成酶抑制剂（aldosterone synthase inhibitor,ASI），核心药理特征是选择性抑制CYP11B2，并尽量避免抑制CYP11B1。通过降低醛固酮生成来下调矿物皮质激素通路，从而实现降压效果；其高选择性设计用于降低对皮质醇合成通路的潜在干扰与相关内分泌副作用风险，定位为未控制/治疗抵抗性高血压患者在多药治疗基础上的加用方案。该资产来自阿斯利康对CinCor的并购整合。

24、Vepdegestrant（ARV-471）

• 模态：小分子；PROTAC蛋白降解剂（靶向雌激素受体ER）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Arvinas/辉瑞

• 适应症：既往接受过内分泌为基础治疗的ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌

• 预计审批时间：2026-06-05

• Vepdegestrant用口服PROTAC机制实现对ER蛋白的选择性降解，重点面向ESR1突变相关的内分泌耐药人群；与临床上常用的注射用ER降解剂fulvestrant相比，其差异性在于口服给药，以及通过PROTAC招募E3泛素连接酶介导ER降解（而非传统SERD的配体结合诱导降解）。

25、Pegargiminase（ADI-PEG 20）

• 模态：蛋白质

• 审批部门：CDER

• 申报者：Polaris Group

• 适应症：与含铂药物及培美曲塞联合，用于非上皮样组织学类型的恶性胸膜间皮瘤

• 预计审批时间：2026-06-09

• Pegargiminase是一种通过降解精氨酸实现“氨基酸剥夺”的PEG改造酶，研发思路是针对部分肿瘤（尤其与ASS1低表达相关的精氨酸依赖性表型）对外源精氨酸的依赖，从代谢层面削弱肿瘤细胞生存。其申报定位聚焦于预后更差、治疗选择更有限的非上皮样胸膜间皮瘤人群，作为一线含铂+培美曲塞方案的加用治疗；在关键随机、安慰剂对照III期ATOMIC-Meso研究中，pegargiminase联合化疗组的中位总生存期较对照组延长1.6个月，并在36个月生存率上呈现更高比例。

26、Ensitrelvir（S-217622；Xocova）

• 模态：小分子口服抗病毒药；SARS-CoV-2 3C-like protease（主蛋白酶）抑制剂

• 审批部门：CDER

• 申报者：Shionogi

• 适应症：新冠暴露后预防（post-exposure prophylaxis，PEP）：在接触确诊感染者后，用于预防出现有症状的COVID-19

• 预计审批时间：2026-06-16

• Ensitrelvir以口服给药方式抑制SARS-CoV-2主蛋白酶，从而阻断病毒复制。其在该适应症上的差异性集中在暴露后预防的定位：申报依据包括SCORPIO-PEP这一全球III期研究结果，Shionogi将其定位为潜在首个用于接触感染者后预防新冠的口服抗病毒药物选择。

27、Gadoquatrane

• 模态：小分子（钆螯合物；细胞外间隙宏环钆基MRI造影剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：拜耳

• 适应症：用于增强MRI（磁共振成像）成像，对象覆盖成人及儿科（含足月新生儿），适用于中枢神经系统及其他身体部位

• 预计审批时间：2026-06-17或更早

• Gadoquatrane是Bayer开发的一款细胞外间隙、宏环结构的钆基MRI造影剂，用于成人及儿科（含足月新生儿）的增强MRI检查，适用部位包括中枢神经系统及其他身体区域。该分子具有四聚体（tetrameric）结构，并具有较高稳定性与高松弛率，目标是在减少钆暴露的前提下维持对比增强效果。可能成为美国最低剂量的钆基造影剂。

28、Cytisinicline

• 模态：小分子（植物来源生物碱类）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Achieve Life Sciences

• 适应症：成人戒烟（用于治疗尼古丁依赖/促进戒烟）

• 预计审批时间：2026-06-20

• Cytisinicline通过与烟碱型乙酰胆碱受体（nicotinic acetylcholine receptor，nAChR）高亲和力结合，作为α4β2亚型的部分激动剂来减轻渴求与戒断相关症状，是以口服小分子形式开发的戒烟药物。

29、NASP

• 模态：组合疗法：小分子（sirolimus，纳米包封）+蛋白/酶（pegadricase，PEG化尿酸酶）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Sobi

• 适应症：未控制痛风（uncontrolled gout）

• 预计审批时间：2026-06-27

• NASP采用每4周一次的序贯输注方案，由两部分组成：先输注具有耐受诱导目的的纳米包封西罗莫司，用于降低针对尿酸酶成分的抗药抗体形成风险；随后输注PEG化尿酸酶pegadricase以降低血清尿酸水平。以把控制免疫原性作为方案的一部分来维持尿酸酶疗效与可持续用药，这是尿酸酶类疗法在痛风治疗中反复遇到的关键限制因素之一。

30、Gefurulimab

• 模态：纳米抗体（nanobody，VHH单域抗体）

• 审批部门：CDER

• 申报者：阿斯利康

• 适应症：全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）

• 预计审批时间：2026-07至2026-10

• Gefurulimab是一款双结合位点的抗补体C5纳米抗体（补体成分5），通过阻断C5被裂解为C5a/C5b来抑制终末补体通路；其给药方式为每周一次皮下注射并支持患者自我给药。在gMG的PREVAIL III期研究中，AstraZeneca披露其在26周时显著改善MG-ADL等指标，并在较早时间点出现临床改善信号；差异性主要体现在“C5抑制+每周一次皮下自我给药”的产品形态，把补体抑制从输注进一步推向居家长期管理。

31、Atacicept

• 模态：重组融合蛋白（TACI-Fc融合蛋白）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Vera Therapeutics

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准

• 适应症：成人IgA肾病（IgAN）

• 预计审批时间：2026-07-07

• Atacicept是一款每周一次皮下注射的重组融合蛋白，通过同时中和BAFF（B cell activating factor，B细胞活化因子）与APRIL（a proliferation-inducing ligand，增殖诱导配体）两条细胞因子信号来调节B细胞相关免疫过程，用于IgA肾病的疾病修饰性治疗探索。Atacicept若获批，可能成为IgA肾病领域首个同时靶向BAFF/APRIL的B细胞调节治疗。

32、Relacorilant

• 模态：小分子（选择性糖皮质激素受体拮抗剂/皮质醇信号调节剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Corcept Therapeutics

• 适应症：与白蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）联合，用于铂耐药卵巢癌

• 预计审批时间：2026-07-11

• Relacorilant通过选择性阻断糖皮质激素受体相关的皮质醇信号，开发目标是降低肿瘤对皮质醇信号的依赖与耐受，从而提升化疗敏感性。Corcept披露的III期ROSELLA研究显示，在nab-paclitaxel基础上加入relacorilant可改善总生存期并降低死亡风险，同时也改善无进展生存相关指标，且安全性总体与单用nab-paclitaxel相近。

33、Pimicotinib

• 模态：小分子（口服CSF-1R抑制剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Merck KGaA（EMD Serono）

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：需要系统治疗的腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT）

• 预计审批时间：2026-07-12或更早

• Pimicotinib是一款每日一次口服的CSF-1R（CD115）抑制剂，面向TGCT这种发生在关节周围、可导致肿胀、僵硬、活动受限的局部侵袭性肿瘤，临床上除手术外有效且耐受性较好的系统治疗选择有限。

34、Gedatolisib

• 模态：小分子（静脉给药；多靶点PI3K/AKT/mTOR通路抑制剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Celcuity

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：HR阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌

• 预计审批时间：2026-07-17或更早

• Gedatolisib为多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，可同时抑制4个I类PI3K亚型并覆盖mTORC1/mTORC2，使用更全面的通路抑制来减少单靶点抑制剂带来的适应性反向激活。这条路径的差异性集中在PIK3CA野生型这一长期缺少PI3K通路靶向获益明确人群中的定位。

35、Icotrokinra

• 模态：多肽（口服靶向多肽）

• 审批部门：CDER

• 申报者：强生

• 适应症：成人及≥12岁青少年中重度斑块型银屑病（plaque psoriasis，PsO）

• 预计审批时间：2026-07-21或更早

• Icotrokinra通过选择性阻断白细胞介素-23受体（interleukin-23 receptor，IL-23R）来抑制IL-23信号通路，为斑块型银屑病的口服靶向治疗方案。其差异性集中在IL-23靶向的非注射产品：在现有IL-23通路治疗以注射抗体为主的格局下，其first-in-class的口服IL-23R阻断多肽身份显得格外特别。

36、Insulin efsitora alfa

• 模态：蛋白质生物药（胰岛素-Fc融合蛋白；长效基础胰岛素）

• 审批部门：CDER

• 申报者：礼来

• 适应症：2型糖尿病基础胰岛素治疗（每周一次）

• 预计审批时间：2026-08至2026-10

• Insulin efsitora alfa是礼来开发的每周一次基础胰岛素候选药物，通过把胰岛素与人IgG Fc结构域融合来延长体内暴露，从而把常规每日基础胰岛素的给药频次降到每周一次。在已公布的III期QWINT项目中，它在2型糖尿病人群的关键研究中达到主要终点，HbA1c降幅与每日基础胰岛素对照方案实现非劣效。

37、MK-6240

• 模态：小分子放射性诊断药（F标记tau靶向PET显像剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Lantheus

• 适应症：用于正在接受阿尔茨海默病评估的患者，检测tau神经原纤维缠结（neurofibrillary tangles，NFT）病理

• 预计审批时间：2026-08-13

• MK-6240是一款用于脑内tau病理成像的18F-PET显像剂，检测与阿尔茨海默病相关的tau神经原纤维缠结结合，用于辅助识别与分期评估tau负担。

38、Imsidolimab

• 模态：单抗（IgG4；白细胞介素-36受体拮抗剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Vanda Pharmaceuticals（从AnaptysBio获得imsidolimab的全球独家许可）

• 加速审评路径：优先审评

• 适应症：泛发性脓疱型银屑病（generalized pustular psoriasis，GPP）

• 预计审批时间：2026-08-15或更早

• Imsidolimab通过抑制IL-36R信号通路来干预GPP的核心炎症通路，之前FDA已在2022年批准了一款IL-36R拮抗抗体spesolimab（Spevigo）用于GPP发作治疗，imsidolimab把IL-36R这一已获临床验证的靶点进一步扩展。

39、Orforglipron

• 模态：小分子（非肽类）GLP-1受体激动剂；口服每日一次

• 审批部门：CDER

• 申报者：礼来

• 加速审评路径：优先审评

• 适应症：成人肥胖或超重的体重管理

• 预计审批时间：2026-08-18或更早

• Orforglipron是礼来推进的口服、非肽类GLP-1受体激动剂，在不使用注射途径的前提下实现GLP-1类药物的体重管理效果。它的差异性主要体现在口服小分子这一产品形态：相对目前主流的注射型GLP-1类药物，口服方案有望降低用药门槛并扩大长期管理场景。该资产最初来源于礼来与Chugai的许可交易，礼来获得全球开发与商业化权利，Chugai享有未来销售分成。

40、Imlifidase（Idefirix）

• 模态：蛋白质生物药（重组蛋白酶；IgG抗体裂解酶）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Hansa Biopharma

• 加速审评路径：优先审评、加速批准

• 适应症：用于高敏化成人受者的肾移植脱敏治疗，场景为接受亡者供肾移植时（降低或清除供者特异性IgG抗体以实现移植）

• 预计审批时间：2026-08-19或更早

• Imlifidase来源于链球菌IgG降解酶的机制，通过快速裂解人体IgG抗体重链、消除IgG介导的效应功能，从而在短时间内降低致敏患者的供者特异性抗体水平，把原本交叉配型阳性的移植窗口转化为可实施的亡者供肾移植机会。该产品已在欧盟于2020年获得批准。

41、Adrabetadex（VTS-270）

• 模态：小分子类混合物（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体混合物）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Mandos（Beren Therapeutics旗下子公司）

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：婴幼儿起病的Niemann-Pick disease type C（NPC；0–6岁出现神经症状）

• 预计审批时间：2026-08-19或更早

• Adrabetadex是一款以改善细胞内胆固醇转运为核心机理的环糊精疗法，针对NPC的病理基础：细胞内胆固醇转运缺陷与脂质异常累积。

42、Molbreevi（molgramostim）

• 模态：蛋白质生物药（重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子，GM-CSF），吸入给药

• 审批部门：CDER

• 申报者：Savara

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）

• 预计审批时间：2026-08-22或更早

• Molbreevi是一款吸入式重组人GM-CSF，补充/恢复GM-CSF信号，从而改善aPAP中肺泡巨噬细胞清除表面活性物质的功能障碍，降低肺泡内表面活性物质异常堆积并改善气体交换。III期IMPALA-2随机、安慰剂对照研究显示，每日一次吸入molgramostim可在24周时带来更大的肺气体弥散能力改善（DLco%），并在表面活性物质负担、生活质量等指标上呈现一致方向获益。

43、177Lu-edotreotide（ITM-11）

• 模态：放射性配体疗法/靶向放射治疗（radiopharmaceutical；177Lu标记的多肽配体）

• 审批部门：CDER

• 申报者：ITM Isotope Technologies Munich

• 适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤（gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors，GEP-NETs）

• 预计审批时间：2026-08-28

• Lu-edotreotide是ITM开发的合成靶向放射治疗药物，由edotreotide（含DOTA螯合基团与TOC受体配体）连接到无载体添加的177Lu，通过高亲和力结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体（主要为2/5亚型）并内吞滞留，把β射线剂量更集中地递送至受体阳性肿瘤组织，用于GEP-NETs的系统性治疗。

44、Rusfertide（PTG-300）

• 模态：多肽（hepcidin mimetic peptide，铁调素模拟肽）

• 审批部门：CDER

• 申报者：武田制药

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：成人真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）

• 预计审批时间：2026-08-29

• Rusfertide是一款皮下给药的铁调素模拟肽，通过模拟内源性hepcidin的作用来降低铁外排与血清铁供应，从而限制红细胞生成的铁原料，在PV中减少或替代反复放血（phlebotomy）的需求，并改善铁缺乏相关症状负担。当前PV的长期管理主要依赖放血与细胞减量治疗，rusfertide试图通过铁调控这一路径影响红细胞增殖。

45、Bezuclastinib（CGT9486）

• 模态：小分子（口服酪氨酸激酶抑制剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Cogent Biosciences

• 加速审评路径：优先审评、突破性疗法

• 适应症：非进展型系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）

• 预计审批时间：2026-08-30或更早

• Bezuclastinib是一款选择性、可口服的KIT抑制剂，用于抑制驱动肥大细胞异常增殖/活化的核心分子事件，从而改善患者症状负担并降低疾病相关生物标志物。

46、Pariglasgene brecaparvovec

• 模态：基因疗法（腺相关病毒8型载体，AAV8；单次静脉输注的肝靶向递送）

• 审批部门：CBER

• 申报者：Ultragenyx

• 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法

• 适应症：糖原贮积病I a型（Glycogen Storage Disease Type Ia，GSDIa）

• 预计审批时间：2026-08-30或更早

• DTX401通过AAV8向肝细胞递送功能性葡萄糖-6-磷酸酶（glucose-6-phosphatase，G6Pase-α）相关转基因，使肝脏恢复维持血糖稳态所需的关键酶活，从而改善GSDIa患者对持续口服淀粉（cornstarch）补糖的依赖与严重低血糖风险。GSDIa目前缺乏已获批的药物治疗选择，DTX401若获批，将成为首个针对GSDIa根本病因的疗法。

47、Zidesamtinib

• 模态：小分子（口服，ROS1选择性酪氨酸激酶抑制剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Nuvalent

• 加速审评路径：标准审评、突破性疗法

• 适应症：用于既往接受过至少1种ROS1 TKI的成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）

• 预计审批时间：2026-09-18

• Zidesamtinib解决ROS1阳性NSCLC在多线TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗后的耐药与中枢神经系统（CNS）病灶控制问题，为脑渗透（brain-penetrant）且高度ROS1选择性的抑制剂。设计目标包括：对既有ROS1抑制剂治疗后出现的耐药突变保持活性，并避免对结构相近的TRK（tropomyosin receptor kinase，原肌球蛋白受体激酶）家族的抑制，以降低双靶点TRK/ROS1抑制剂可能带来的TRK相关CNS不良反应风险。

48、Tavapadon

• 模态：小分子（口服，多巴胺D1/D5受体部分激动剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：艾伯维

• 适应症：帕金森病

• 预计审批时间：2026-09-26或更早

• Tavapadon是一款每日一次口服的选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，用于帕金森病的对症治疗。

49、Denecimig（Mim8）

• 模态：双特异性抗体（活化凝血因子VIIIa模拟抗体）

• 审批部门：CDER

• 申报者：诺和诺德

• 适应症：用于成人及儿科血友病A（可伴或不伴凝血因子VIII抑制物）的常规预防治疗，以预防或减少出血发作

• 预计审批时间：2026-09-29或更早

• Mim8通过同时结合凝血因子IXa与凝血因子X，提升凝血酶生成能力，实现非因子替代（non-factor）预防治疗；其开发重点之一是提供更灵活的皮下给药方案，可支持每周、每两周或每月等不同给药间隔，并采用一次性预充式注射笔。

50、INO-3107

• 模态：DNA药物（质粒组合；包含编码HPV-6/HPV-11的E6/E7抗原质粒+编码人白细胞介素-12的质粒）

• 审批部门：CBER

• 申报者：Inovio

• 加速审评路径：标准审评、突破性疗法

• 适应症：成人复发性呼吸道乳头状瘤病（recurrent respiratory papillomatosis，RRP）

• 预计审批时间：2026-10-30

• INO-3107面向RRP这一主要由HPV-6和/或HPV-11引起、常需反复手术清除乳头状瘤的慢性疾病，诱导针对HPV-6/HPV-11的抗原特异性T细胞反应，从而清除或抑制HPV感染相关病灶细胞、减少新生乳头状瘤与手术负担。

51、Ivonescimab

• 模态：双特异性抗体（PD-1/VEGF-A；人源化四价结构）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Summit Therapeutics

• 适应症：与化疗联用，用于二线及后线治疗EGFR突变的非鳞状非小细胞肺癌（在EGFR TKI治疗后进展的局部晚期或转移性患者）

• 预计审批时间：2026-10至2026-12

• Ivonescimab通过同时阻断PD-1与VEGF-A（血管内皮生长因子A）两条通路，将解除免疫抑制和抑制肿瘤血管生成/改善肿瘤微环境合并在一个分子内，并在该适应症中与含铂化疗/培美曲塞等方案联合使用。

52、Centanafadine

• 模态：小分子

• 审批部门：CDER

• 申报者：Otsuka

• 适应症：儿童、青少年及成人注意缺陷多动障碍（ADHD）

• 预计审批时间：2026-11-24或更早

• Centanafadine是新型去甲肾上腺素/多巴胺/5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI），开发定位是非兴奋剂的每日一次口服治疗方案。Otsuka称其对ADHD核心症状（注意力不集中与多动－冲动）具有统计学显著改善，且总体安全性与耐受性特征可接受。

53、Zanzalintinib

• 模态：小分子（口服多靶点激酶抑制剂）

• 审批部门：CDER

• 申报者：Exelixis

• 适应症：与atezolizumab联用，用于三线治疗转移性结直肠癌（mCRC）

• 预计审批时间：2026-12-10或更早

• Zanzalintinib靶向VEGFR、MET以及TAM激酶（TYRO3/AXL/MER）等通路，在后线mCRC中通过抗血管生成与肿瘤免疫微环境调节增强免疫检查点抑制剂的疗效。

54、CagriSema

• 模态：固定剂量复方注射剂（长效amylin类似物+GLP-1受体激动剂；每周一次皮下注射）

• 审批部门：CDER

• 申报者：诺和诺德

• 适应症：成人肥胖或超重，且合并至少1项体重相关合并症的体重管理

• 预计审批时间：2026-12-18或更早

• CagriSema是将cagrilintide 2.4 mg（长效amylin类似物）与semaglutide 2.4 mg（GLP-1受体激动剂）做成单一固定剂量的每周一次皮下注射复方制剂，用于在饮食与运动干预基础上实现减重与维持。其差异性在于把GLP-1与amylin两条通路合并到同一支注射产品中。若获批，CagriSema有望成为首个GLP-1受体激动剂+amylin类似物的组合减重治疗。公开披露的III期REDEFINE项目结果显示，该组合在不伴糖尿病的肥胖/超重人群中68周体重降幅最高可达22.7%，在合并2型糖尿病人群中体重降幅约15.7%。

55、Lorundrostat

• 模态：小分子

• 审批部门：CDER

• 申报者：Mineralys Therapeutics

• 适应症：未控制或难治性高血压

• 预计审批时间：2026-12-31或更早

• Lorundrostat是一款口服选择性醛固酮合成酶抑制剂，通过抑制CYP11B2降低醛固酮生成，从源头减少醛固酮来改善血压控制；其定位人群是已经使用多种降压药仍控制不佳的患者。

56、mRNA-1010

• 模态：mRNA疫苗（四价；编码流感血凝素hemagglutinin）

• 审批部门：CBER

• 申报者：莫德纳

• 适应症：用于50岁及以上成人季节性流感预防（四价）

• 预计审批时间：2027-01-05或更早

• mRNA-1010是莫德纳的季节性四价mRNA流感疫苗资产，面向50岁及以上成人的流感预防。在针对50岁及以上人群的III期有效性研究中，mRNA-1010相对获批对照流感疫苗达到了相对疫苗效力26.6%的优势。

Ref.

Silverman,B.et al.US FDA’s 2026 Lineup Of Novel Approval Candidates.Pink Sheet.23.01.2026.

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