持续深化血液学科基础与转化研究融合

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◎本报记者 代小佩

“唯有持续深化基础与转化研究融合，才能不断推动血液学科高质量发展，让更多血液疾病患者迎来治愈希望，为全球血液学科发展贡献中国智慧与中国方案。”中国工程院院士、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）所院长、细胞生态海河实验室常务副主任程涛近日在第六届中国血液学科发展大会上表示。

此次大会是“十五五”规划开局之年我国血液学科的盛会，众多学者参会作报告，展示了我国血液学科在基础研究与临床转化领域取得的成果。

源头创新领跑国际

基础研究是血液学科发展的源头活水。2020年，程涛提出“血液生态”理念，将血液系统从传统静态研究范式转向动态关联的系统认知，为多学科交叉研究奠定理论基础。如今，这一理念已落地生根，助力我国在造血发育、造血稳态维持等基础研究领域跻身国际前沿，特别是在造血干细胞移植机制解析、起源与分化等方向居于全球第一方阵。

“在疾病机制研究方面，我国学者持续突破。”中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长张磊介绍，针对免疫性血小板减少症，其科研团队发现CD38单克隆抗体等潜在新靶点，为难治复发患者带来新希望。

此外，单细胞时空多组学技术的应用，构建起中国大人群免疫细胞多组学队列，实现从基因到病理模型的多模态数据融合，为精准诊疗提供支撑。统计数据显示，2020—2024年，我国血液病领域SCI论文总数达25058篇，较上一个五年增长2.18倍，研究实力显著提升。

临床转化落地见效

血液学科基础研究突破正加速转化为临床实效。例如，张磊团队参与研发的血友病B基因治疗药物“信玖凝”，成为亚洲首款无条件上市的基因治疗药物，为患者带来福音。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长施均介绍，地中海贫血基因治疗同样取得重大进展，慢病毒载体与CRISPR-Cas9技术使90%以上患者实现临床治愈，相关研究有望于2026年进入二期临床试验。

与此同时，政策红利与协同机制为基础研究转化持续赋能。目前，中国血液病专科联盟已吸纳167家成员单位，推动优质资源下沉。“十四五”期间，我国血液病领域专利授权量增长6倍，28种创新药上市，866项临床试验项目落地，形成“基础研究—专利保护—临床转化—产业落地”的全链条创新模式。程涛特别提到，国务院颁布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（即“818号令”）将于今年5月1日实施，这将为细胞和基因治疗产业健康发展提供坚实的制度保障。

面向未来，程涛提出，将聚焦前沿技术攻关，争创国家血液生物样本库，建立多中心队列与大数据中心；加强人工智能与血液学融合，推进人工智能辅助病理诊断研发；拓展“大血液”研究范畴，将血液学优势延伸至心血管、自身免疫性疾病等领域。

此次会议还发布了2025年度血液学领域重要信息、2025年度中国血液学十大研究进展评选结果。与会学者表示，从基础研究的“源头创新”到临床转化的“落地见效”，从单一学科发展到“政产学研用”生态共荣，中国血液学科将以高质量发展赋能健康中国建设。