首款！肺动脉高压重磅新药「索特西普」在国内获批

1月5日，默沙东中国宣布其肺动脉高压（PAH）新药Sotatercept（索特西普）在国内获批上市。新闻稿显示，该药物是首款被批准用于治疗PAH的激活素信号抑制剂疗法。

公开资料显示，PAH是一种罕见、进行性且危及生命的心血管疾病，其临床表现为肺部小动脉增生性重塑和管腔逐渐狭窄。患者因缺氧出现嘴唇、指甲或皮肤青紫的现象，被称为“蓝嘴唇”。

肺动脉高压(Pulmonary Arterial Hypertension，PAH)是当前临床上较难治愈的一类慢性心血管疾病，全球约有1%的人口受到PAH的困扰，而65岁以上人群的发病率甚至高达5%～10%。但近十余年来随着靶向药物的应用患者的生活质量和生存率得到显著改善。

目前，市场上现有的PAH疗法可通过促进肺血管扩张来缓解患者病情，但无法从根本上解决肺血管重塑的问题。

Sotatercept是一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，可选择性结合TGF-β超家族配体，恢复肺动脉壁和右心室重构相关的促增殖和抗增殖信号通路之间的平衡，起到抑制细胞增殖、逆转血管重构和畅通血管的效果。Sotatercept也是目前唯一一款被设计用于治疗PAH的ACVR2A靶向药物。

Sotatercept的III期STELLAR研究显示，治疗第24周时，Sotatercept组患者的6分钟步行距离（6MWD）相较于基线增加了34.4米，而安慰剂组这一数值为1.0米。根据Hodges-Lehmann检验，两组之间的组间差异为40.8米（95% CI: 27.5 to 54.1; P<0.001）。

同类靶点包括IMM72（宜明昂科，2025年已在国内提交 IND）。

肺动脉高压治疗领域，2024年3月：FDA在积极的A DUE结果后批准Johnson & Johnson每日一次复方片剂Opsynvi；2024年3月：FDA批准Merck的Winrevair，首个用于成人肺动脉高压的激活素信号抑制剂。2025年4月：United Therapeutics确认RemunityPRO泵将于2025年末推出 。

肺动脉高压治疗药物市场规模在2025年估值为81.1亿美元，预计到2030年达到115.1亿美元，以6.01%的复合年增长率增长。 此前该领域主要品牌包括强生、拜耳、辉瑞等。

加入读者交流群：

商 务 合 作 ：杨小雨 15210041717