合源生物快速制备创新技术平台CAR-T产品HY001N新药临床试验申请获CDE默...

近日，合源生物科技股份有限公司（以下简称“合源生物”）宣布，自主研发的创新产品HY001N细胞注射液的新药临床试验申请（IND）获国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可，用于治疗至少经过三线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）。该临床试验由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授作为牵头主要研究者。这是全球首个采用快速制备技术的CAR-T细胞治疗产品治疗自身免疫性溶血性贫血的注册临床试验，为广大难治/复发AIHA患者带来全新治疗希望，同时也彰显了合源生物在细胞治疗技术创新及在自免疾病领域布局的核心突破。

自身免疫性溶血性贫血（autoimmune hemolytic anemia，AIHA）是由于免疫功能异常导致B淋巴细胞功能亢进产生抗自身红细胞的抗体，红细胞吸附自身抗体和/或补体，导致红细胞加速破坏、影响患者寿命的一组溶血性贫血。若患者同时存在≥2种免疫性血细胞减少，则称为Evans综合征。目前国内尚无AIHA流行病学的数据，国外资料显示AIHA的年发病率为(0.8～3.0)/10万。AIHA可发生于任何年龄，但多数患者年龄超过40岁，发病年龄高峰在70-80岁。女性多于男性。HY001N细胞注射液是在合源生物创新型快速制备NexT技术平台上开发的首个产品。相较于传统自体CAR-T技术平台工艺，快速制备NexT工艺技术减少了CAR-T细胞在体外的扩增培养操作步骤，使得CAR-T细胞在车间内的生产时间从9-14天缩短到2天以内，患者等待时间缩短50%，可达10天，生产成本在现有制备技术的基础上显著降低。同时，快速制备CAR-T终产品中T naïve细胞比例显著提高，为其疗效与安全性奠定基础。

施均教授

中国医学科学院血液病医院主任医师：

HY001N细胞注射液获默示许可，是难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）治疗领域的重要突破。从临床需求来看，约 50% 的 AIHA 患者经多线治疗后仍会复发或长期激素依赖，致残致死风险高达20%，现有化学药物治疗手段对这类患者已难有突破，而创新 CAR-T细胞治疗产品的出现为他们带来了新的治疗选择。

王建祥教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任：

HY001N细胞注射液获默示许可，这是基于 NexT 快速制备技术的 CAR-T 产品向自身免疫性溶血性贫血领域的关键拓展，也是细胞治疗在自免疾病的重要学术突破。难治性 AIHA 临床需求迫切，现有治疗手段局限显著。期待该产品以科学规范的临床研究，验证细胞治疗在自免领域的应用价值，为这类疾病的治疗提供新的临床方案。

吕璐璐博士

合源生物首席执行官：

我们非常高兴HY001N细胞注射液的IND获国家药监局药品审评中心默示许可，这是公司在创新技术平台研发上的重要里程碑，HY001N是公司快速制备CAR-T技术平台上的重要产品，将为包含AIHA在内的更多自身免疫性疾病患者带来新的突破性治疗选择。在核心产品纳基奥仑赛注射液在白血病、淋巴瘤等疾病领域获批上市的基础上，公司已建立起自体CAR-T细胞治疗技术平台、快速制备技术平台、通用型细胞技术平台、体内生成技术平台等国际领先的细胞创新药物研发体系、质量控制体系和生产制造体系，不断通过技术创新降低成本，提高药物可及性，让更多患者获益。

内容来源：Juventas合源生物

(中源协和)