一年长高11cm，帕西生长激素在华获批

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中国患儿迎来治疗新选择，原研长效生长激素来了

撰文| MSHK

近日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了诺和诺德公司研发生产的长效生长激素——帕西生长激素注射液的上市申请，用于治疗因内源性生长激素分泌不足所致生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者。本次获批标志着帕西生长激素成为首个服务中国患儿的国际原研长效生长激素。

生长激素缺乏症不容忽视

生长激素缺乏症是由于垂体前叶分泌的生长激素不足所导致的一种内分泌代谢性疾病，主要以身材矮小为突出症状。病因主要包括先天性基因变异、垂体前叶的某些疾病、损伤或手术切除等因素导致生长激素分泌不足。

在我国，儿童生长激素缺乏症儿童期患病率在男性和女性中分别为1/5777和1/172531。若生长激素缺乏症持续存在且未治疗，可以引起患儿成年期代谢紊乱、心血管疾病等症状，影响其生活质量和寿命。通过补充生长激素，可以治疗儿童身材矮小，并改善过渡期及成年的代谢、体成分、心理及生活质量。相比于短效生长激素，长效生长激素可以降低注射频率（由每日注射降为每周注射），有助于减轻患儿的心理负担以及家庭的照顾负担，从而提高患儿及家庭的依从性。

帕西生长激素的核心优势

（一）创新机制：每周给药，降低负担

采用脂肪酸行生化技术实现蛋白药物与体内白蛋白的非共价可逆性结合，兼顾药代动力学和药效动力学，通过延长药物在体内分布的时间，从而延长半衰期，使帕西生长激素实现每周一次给药，减少年注射次数至52次，大幅降低患者治疗负担。

（二）临床研究：疗效确切，安全性良好

REAL4研究验证了帕西生长激素的疗效。REAL4是一项随机、多国、开放标签的III期临床试验，纳入200例未经治疗的青春期前生长激素缺乏症儿童。受试者按2:1比例分配至两组：①全程接受帕西生长激素（0.16mg/kg/周）组；②前52周使用日制剂（0.034mg/kg/天），后转帕西生长激素（0.16mg/kg/周）组。

研究分为52周主阶段和3年安全延长期（共208周）。结果显示，治疗3年后，两组患儿均观察到持续性生长，平均身高增长速度分别为7.4 cm/年和7.8 cm/年，身高标准差评分（HSDS）显著改善至-0.95和-1.08，接近父母中位身高标准（-0.74）；两组的生物活性胰岛素样生长因子I水平及生物活性胰岛素样生长因子I与总胰岛素样生长因子I的比值也无差异。此外，帕西生长激素耐受性良好，仅少数受试者报告注射部位反应。

另一项针对中国人群的III期临床试验——REAL6研究纳入了110例未接受过治疗的患者，随机分配至帕西生长激素（0.16mg/kg/周）或日制剂（0.034mg/kg/天）组，治疗52周。结果显示，帕西生长激素组的平均身高增长速度为11.0cm/年，两组平均年化身高增长速度相当。同时帕西生长激素耐受性良好，其安全性特征与日制剂的已知安全性特征一致。注射部位反应发生率较低（2.7%），52周治疗期间未报告注射部位疼痛与日制剂相比，帕西生长激素治疗负担更低。

小结

帕西生长激素注射液的获批，填补了国际原研长效生长激素的临床空白，为患儿提供了“每周一次注射+长效安全获益”的全新治疗方案。对于需长期治疗、依从性欠佳的生长激素缺乏症儿童，该药物凭借确切疗效（身高增长显著、接近父母中位身高）和优异安全性（注射部位反应率低）展现独特价值。随着药物上市，有望优化儿童生长迟缓治疗策略，减轻患儿及家庭照顾负担。

参考文献：

[1]中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组. 中国儿童生长激素缺乏症诊治指南 [J] . 中华儿科杂志, 2024, 62(1) : 5-11. DOI: 10.3760/cma.j.cn112140-20230914-00183.

[2]Miller BS, Blair JC, Rasmussen MH, et al.Efficacy, safety, and insulin-like growth factor I of weekly somapacitan in children with growth hormone deficiency: 3-year results from REAL4. Eur J Endocrinol. 2025 Apr 30;192(5):651-661. doi: 10.1093/ejendo/lvaf096.

[3]Fu J, Cheng X, Højby M, et al.Somapacitan Is Effective and Well Tolerated in Chinese Children with Growth Hormone Deficiency: A Randomized Controlled Phase 3 Study. Horm Res Paediatr. 2025 May 5:1-12. doi: 10.1159/000545786.

责任编辑：叶子

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