北京
英国基因治疗公司 Crucible Therapeutics，是谢菲尔德大学的一个孵化公司，获得了Northern Gritstone和Argobio Studio的500万英镑（约610万美元）投资。该公司正在开发针对神经退行性疾病的基因疗法，如肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD），特别针对具有C9orf72基因突变的病例。
Crucible的成立是谢菲尔德大学神经科学研究所专家团队共同努力的结果，包括转化RNA生物学专家Guillaume Hautbergue教授、转化神经科学专家Mimoun Azzouz教授，以及谢菲尔德转化神经科学研究所（SITraN）主任Pamela Shaw女爵士教授。
该公司的方法基于研究人员对一种名为 SRSF1 的蛋白质的研究，该蛋白质与病理性重复 RNA 分子结合并将其运送出细胞核，有效地绕过细胞核的门控机制。他们还发现，通过减少 SRSF1 蛋白质或改变其结构以防止与细胞的出口机制相互作用，可以减少异常 RNA 分子逃逸到细胞质中。
“我在这个治疗靶标上工作了超过15年，最初是从发现的角度来研究它的作用，后来意识到它在与其他创始人紧密合作下开发新型基因治疗的很大潜力，”Hautbergue说道。
基于这项研究，Crucible 开发了一项基因治疗技术，旨在针对 SRSF1 通路，并为患有运动神经元病 (MND) 和额颞叶痴呆 (FTD) 的患者带来治疗效果。
“我们新开发的治疗方法在改变这些严重疾病的治疗方式上取得了显著进展，并可能带来显著的治疗效果，”她补充道，帕梅拉女爵士说。“今天是一个重要的里程碑，让我们更接近为患有神经系统疾病的人们提供像运动神经元病（MND）和额颞叶痴呆（FTD）这样的变革性治疗。”
Crucible公司表示，这项新投资支持“必要的开发和制造工作”，并将为公司提供资金，直到首次临床试验开始。
摄影：Masson-Simon/Envato
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