2周内起效，100%患者缓解！CAR-T治疗自身免疫疾病3期试验即将启动

Kyverna Therapeutics近日宣布，其注册性2/3期临床试验KYSA-6中，CAR-T疗法KYV-101用于治疗全身性重症肌无力（gMG）在2期试验阶段取得积极中期数据。100%患者在临床终点日常生活活动量表（MG-ADL）和定量重症肌无力（QMG）评分上，均达到具有临床意义的改善。Kyverna预定在今年年底前启动3期试验部分的患者入组。

KYSA-6的2期试验阶段为一项单臂、开放标签、多中心研究，旨在评估KYV-101对gMG患者的疗效与安全性。主要终点包括第24周的MG-ADL评分以及不良事件（AEs）的发生率和严重程度。次要终点包括QMG和重症肌无力综合评分（MGC）。

截至2025年10月3日，共有6例中度至重度gMG患者接受了剂量为1×108个KYV-101 CAR-T细胞的单次输注治疗，患者的平均疾病病程为5.3年（1.7–13.3），基线平均MG-ADL为11.2、QMG为17.3、MGC为21.8。所有患者均在既往免疫抑制治疗（包括FcRn抑制剂与补体抑制剂）中治疗失败。数据截止时，治疗后随访时间最长达36周。这次2期中期数据的分析显示：

▲接受KYV-101治疗的患者在MG-ADL与QMG方面实现具有临床意义的改善（图片来源：参考资料[2]）

100%（6/6）患者在MG-ADL与QMG方面均实现具有临床意义的显著、快速且持续的改善，与既往是否使用生物制品无关。在第24周时，患者的MG-ADL和QMG的平均降幅分别为-8.0分和-7.7分，且在治疗后第2周即已观察到显著改善。100%（6/6）患者达到应答标准，即MG-ADL和QMG均下降≥3分。在至少随访满24周的3例患者中，有2例达到最小症状表现（MSE），其定义为MG-ADL评分为0或1。

此外，100%（6/6）患者在MGC方面达到具有临床意义的缓解，24周平均改善-12分。KYV-101在单次给药后可显著降低治疗负担，至24周时，100%患者已无需使用非甾体免疫抑制剂、高剂量糖皮质激素（>10 mg），以及FcRn抑制剂或补体抑制剂。

安全性方面，KYV-101具有良好的耐受性，未观察到新的安全性信号。未观察到≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）及免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。有1例患者出现4级中性粒细胞减少，为预期的不良反应，经标准支持治疗后在数据截止时改善至1级。

▲KYV-101的CAR结构设计（图片来源：参考资料[2]）

KYV-101是一款全人源、CD19靶向自体CAR-T疗法，具有CD28共刺激域，旨在实现高效活性与良好耐受性，目前正在用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。通过一次给药，KYV-101有望实现深度B细胞清除和免疫系统重建，从而在自身免疫性疾病中实现持久的、无需持续用药的疾病缓解。

参考资料：

[1] Kyverna Therapeutics Announces Positive Interim Phase 2 Data from KYSA-6 Study of KYV-101 in Generalized Myasthenia Gravis at AANEM 2025. Retrieved October 29, 2025 from https://ir.kyvernatx.com/news-releases/news-release-details/kyverna-therapeutics-announces-positive-interim-phase-2-data

[2] Interim Data for KYSA-6 Phase 2 Clinical Trial of KYV-101 in Generalized Myasthenia Gravis. Retrieved October 29, 2025 from https://ir.kyvernatx.com/static-files/7403c88e-e537-4d4f-9505-37711d8d8890

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