3个月肿瘤完全消失，近80%达完全缓解！创新疗法上市申请递交在即

UroGen Pharma今日宣布其在研疗法UGN-103（丝裂霉素）膀胱内注入溶液在进行中的3期UTOPIA试验取得积极的初步结果。分析显示，UGN-103用于治疗复发性低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者时，三个月完全缓解（CR）率近80%。此外，公司同时宣布，美国FDA同意UTOPIA试验中的完全缓解和缓解持续性结果可支持UGN-103用于复发性LG-IR-NMIBC的新药申请（NDA）提交。UroGen预计在2026年递交UGN-103的NDA。

UGN-103是在Zusduri（丝裂霉素）基础上进行改良的膀胱内注入溶液，其生产流程更精简、复溶步骤更简化，同时保留UroGen已有的可延长膀胱内药物暴露时间的给药策略。Zusduri是一种创新的丝裂霉素膀胱内注入溶液。该产品采用UroGen自主研发的RTGel技术，这是一种基于水凝胶的持续释放平台，旨在延长膀胱组织与丝裂霉素的接触时间，提高药物疗效，从而治疗肿瘤。在门诊环境下，医护人员可通过导尿管将Zusduri直接注入患者膀胱，实现非手术方式的肿瘤治疗。根据新闻稿，Zusduri是首款获FDA批准用于复发性LG-IR-NMIBC成年患者的治疗方案。

▲UroGen公司专有的RTGel技术能够维持药物在靶组织中的浓度（图片来源：UroGen公司官网）

UTOPIA试验是一项单臂、多中心研究，在全球范围内共纳入99名患者，以评估UGN-103的疗效和安全性。入组患者每周通过膀胱内灌注接受75 mg UGN-103，共持续六周。主要终点为三个月时的完全缓解率，达到缓解的患者将进入最长达12个月的随访阶段，以评估缓解持续性。

分析显示，接受UGN-103治疗患者的三个月完全缓解率为77.8%（95% CI：68.3%-85.5%）。这一结果与关键性ENVISION试验中使用Zusduri治疗后观察到的79.6%三个月CR率（95% CI：73.9%-84.5%）一致。

参考资料：

[1] UroGen Reports 77.8% Three-Month Complete Response Rate from Phase 3 UTOPIA Trial of UGN-103 and Receives FDA Agreement on NDA Submission Strategy in Recurrent LG-IR-NMIBC Based on UTOPIA Trial. Retrieved November 6, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/06/3182469/0/en/UroGen-Reports-77-8-Three-Month-Complete-Response-Rate-from-Phase-3-UTOPIA-Trial-of-UGN-103-and-Receives-FDA-Agreement-on-NDA-Submission-Strategy-in-Recurrent-LG-IR-NMIBC-Based-on-.html

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