Pimicotinib治疗TGCT肿瘤缓解疗效显著，持续改善疼痛与身体功能

• 在中位随访14.3个月时，Pimicotinib治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的客观缓解率（ORR）随时间推移不断提升：自第25周的54%提升至76.2%。

• 全球III期MANEUVER研究在包括疼痛与身体功能等关键次要点上展现出持续改善。

• 中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理Pimicotinib的上市许可申请，美国及全球其他市场的上市许可申请也在规划中。

2025年10月18日 —— 全球领先的科技企业默克今日宣布，全球 III 期 MANEUVER 研究的长期随访结果公布。该研究旨在评估由和誉医药研发的试验性药物Pimicotinib（一款集落刺激因子-1 受体（CSF-1R）抑制剂）治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的长期疗效。最新分析数据显示，在中位随访 14.3 个月时，根据盲态独立审查委员会（BICR）采用 RECIST v1.1 标准评估，自研究开始即接受Pimicotinib治疗患者的客观缓解率（ORR）从第 25 周的 54% 显著提升至 76.2%（95%CI：63.8，86.0）。研究同时表明，与患者预后相关的疼痛、身体功能等关键次要终点指标也实现了具有临床意义的持续改善，且安全性特征与此前公布的数据一致。该研究结果在 2025 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会肉瘤领域小型口头报告环节发布（摘要编号：7692）。

“今年在 ASCO 大会上公布的全球 MANEUVER 研究初步结果显示，Pimicotinib在腱鞘巨细胞瘤系统性治疗 III 期临床试验中，创下了该领域迄今最高的客观缓解率纪录。” 北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示，“最新研究结果在此前的基础上进一步证实，Pimicotinib的肿瘤缓解疗效不仅具有持续性，还随时间推移不断增强。更重要的是，随访超过一年后，患者报告的症状及功能结局仍在持续改善 —— 这些指标直接关系到患者的日常生活能力。综合来看，研究结果表明Pimicotinib有望成为腱鞘巨细胞瘤患者‘同类最优’的系统性治疗方案。”

“腱鞘巨细胞瘤会导致患者疼痛、关节僵硬及活动功能受限，影响其日常生活能力，甚至无法正常参与家庭与社会活动，对患者身心造成了双重负担。”Life Raft Group组织腱鞘巨细胞瘤患者支持项目Sydney Stern博士指出，“患者迫切需要更多能缓解症状、缩小肿瘤的治疗选择。更重要的是，有效改善症状能帮助患者重回父母、伴侣、照护者等角色，以自己期望的状态生活，而不用再担心疾病何时会再次掌控自己的人生。”

此次全球 III 期 MANEUVER 试验的最新分析涵盖了 63 例患者，这些患者在研究第一部分接受Pimicotinib治疗 24 周后，继续进入开放标签阶段接受该药物治疗。在中位随访 14.3 个月时，肿瘤缓解疗效持续提升：

•据 BICR 采用 RECIST v1.1 标准评估的 ORR 从第 25 周的 54% 升至 76.2%（95% CI：63.8，86.0）；

•针对TGCT专门设计的终点指标 ——BICR 肿瘤体积评分（TVS）评估的 ORR 从第 25 周的 61.9% 升至 74.6%（95% CI：62.1，84.7）；

•数据截止时，中位缓解持续时间尚未达到（范围：0.03-19.81 个月），经长期随访发现，93.7% 接受Pimicotinib治疗的患者通过 BICR 采用 RECIST v1.1 标准评估，肿瘤体积均有所缩小。

此外，在长达73 周的长期随访中，Pimicotinib在影响TGCT患者生活质量的关键患者报告指标（包括活动范围、疼痛、僵硬程度及身体功能）方面，均展现出具有临床意义的改善：

•活动范围相对值较基线平均提升 23.9%（较第 25 周的 15.6% 进一步增加）；

•采用患者报告结局测量信息系统 - 身体功能量表（PROMIS-PF）评估，身体功能较基线的平均变化持续改善；同时，通过最严重僵硬程度数字评分量表及简明疼痛量表最严重疼痛评分评估，患者的僵硬程度与疼痛程度均持续降低。

该分析还涵盖了初始在研究第一部分被随机分配至安慰剂组、随后在开放标签阶段转为接受Pimicotinib治疗的患者（n=31）。研究结果显示，这部分患者在Pimicotinib治疗中疗效显著：在转为Pimicotinib治疗后，中位随访 8.5 个月时，经 BICR 采用 RECIST v1.1 标准及 TVS 评估的 ORR 均达到 64.5%。

长期随访结果显示，对于全程接受Pimicotinib治疗的患者，未发现新的安全性信号，亦无胆汁淤积性肝毒性、药物诱导性肝损伤或毛发 / 皮肤色素减退的相关证据。多数治疗期间出现的不良事件为轻度，且可控可管理。

“长期数据充分彰显了Pimicotinib改变腱鞘巨细胞瘤治疗格局的潜力 —— 作为一种系统性治疗方案，Pimicotinib不仅能有效降低肿瘤负荷，还有助于恢复身体功能、减轻疼痛，为患者带来了具有临床意义的持久获益。” 默克医药健康业务肿瘤开发部门负责人Victoria Zazulina博士表示，“基于此项覆盖北美、欧洲及中国的全球研究数据，我们将与监管机构紧密合作，力争让该治疗方案尽快惠及全球患者。”

目前，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理Pimicotinib作为 1 类创新药用于治疗成人腱鞘巨细胞瘤患者的上市许可申请。美国及全球其他市场的上市许可申请也在规划中。

关于Pimicotinib(ABSK021) ：

Pimicotinib(ABSK021)是一款新型口服高选择性CSF-1R小分子抑制剂，由和誉医药自主研发，默克拥有Pimicotinib的全球商业化权益。Pimicotinib此前被中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定。