降低恶化风险近80%，默沙东潜在重磅疗法登《新英格兰医学杂志》；突破性ADC疗法递交上市申请……

降低疾病恶化风险近80%，默沙东潜在重磅疗法登《新英格兰医学杂志》

默沙东（MSD）今日宣布，3期临床试验HYPERION取得积极结果。该试验评估了Winrevair（sotatercept）对比安慰剂（两组均联合基础治疗）在新近确诊的肺动脉高压（PAH）成人患者中的疗效，患者功能分级（FC）为II或III，且具有中度或高度疾病进展风险。在研究中，Winrevair将临床恶化事件的风险降低了76%（HR=0.24，95% CI，0.14-0.41，p<0.0001）。该复合终点包括全因死亡、非预期与PAH相关≥24小时住院、房间隔造口术（atrial septostomy）、肺移植或PAH恶化。Winrevair的安全性特征总体与既往试验中观察到的结果一致。该研究结果已在2025年欧洲呼吸学会（ERS）大会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

在HYPERION研究中，Kaplan-Meier曲线早期即出现分离，随机化后6周内即可观察到治疗获益。结果显示，接受Winrevair治疗的患者中有10.6%（n=17/160）发生至少一次临床恶化事件，而安慰剂组该比例为36.9%（n=59/160）。在所有预先设定的亚组中，Winrevair均展现一致的治疗效果，包括特发性PAH患者、合并结缔组织疾病的患者、接受双重基础治疗的患者、接受三重基础治疗的患者，以及基于REVEAL Lite 2和COMPERA 2.0风险评估工具判定为中度或中低度风险的患者。

Winrevair是一款“first-in-class”的IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前实验中，它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。Winrevair在2024年3月获得美国FDA的批准，用于治疗肺动脉高压。

艾伯维提交CD123靶向ADC上市申请

艾伯维（AbbVie）今日宣布，已向美国FDA提交生物制品许可申请（BLA），以寻求批准其在研抗体偶联药物（ADC）pivekimab sunirine（PVEK），用于治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。此次申请主要基于1/2期临床试验CADENZA的数据，该研究是一项全球性研究，旨在评估PVEK在BPDCN中的安全性和有效性。

BPDCN是一种罕见且侵袭性极强的血液癌症，兼具白血病和淋巴瘤的特征。患者通常表现为皮肤病变，该疾病常扩散至骨髓、中枢神经系统和淋巴结。其一线治疗通常为高强度化疗，随后常进行干细胞移植。对于新确诊患者以及既往治疗后复发或难治的患者而言，对更多创新疗法的需求非常迫切。

PVEK是一款靶向CD123的ADC，正在开发用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括BPDCN和急性髓系白血病（AML）。CD123在BPDCN中高水平过表达，使其成为理想的治疗靶点。PVEK已获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗BPDCN。

治疗痛风，新锐完成2.05亿美元A轮融资

Crystalys Therapeutics今日宣布完成2.05亿美元A轮融资，以支持其满足痛风患者重大未被满足医疗需求的使命。本轮融资将用于推动公司核心项目dotinurad的全球性3期临床研究。Dotinurad是一款新一代、每日一次口服的URAT1抑制剂，在治疗痛风方面具有潜在“best-in-class”的安全性和有效性。Dotinurad已在多项临床研究中展现出强劲疗效和明确的安全性特征。

痛风是最常见的炎性关节炎类型之一，是一种高度致残的疾病，特点是一个或多个关节出现突然、严重的疼痛、肿胀、发红和压痛。该疾病源于体内尿酸过多，导致尿酸晶体沉积和炎症，在慢性或治疗不足的患者中可发展为痛风石型痛风。

Dotinurad正在作为二线疗法开发，旨在降低尿酸水平、减少痛风发作并控制痛风石。Dotinurad最初由富士药品（Fuji Yakuhin）开发，已在日本、中国、菲律宾和泰国获批。Crystalys正在推进dotinurad的全球性3期临床试验，以期实现监管批准和商业化上市。

参考资料：

[1] AbbVie Submits Biologics License Application (BLA) to U.S. FDA for Pivekimab sunirine (PVEK) - an Investigational Antibody-Drug Conjugate (ADC) to Treat Rare Cancer with Limited Treatment Options. Retrieved September 30, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/abbvie-submits-biologics-license-application-bla-to-us-fda-for-pivekimab-sunirine-pvek---an-investigational-antibody-drug-conjugate-adc-to-treat-rare-cancer-with-limited-treatment-options-302570103.html

[2] WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) Reduced the Risk of Clinical Worsening Events by 76% Compared to Placebo in Patients Recently Diagnosed With PAH on Background Therapy in Phase 3 HYPERION Trial. Retrieved September 30, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250930429500/en/WINREVAIR-sotatercept-csrk-Reduced-the-Risk-of-Clinical-Worsening-Events-by-76-Compared-to-Placebo-in-Patients-Recently-Diagnosed-With-PAH-on-Background-Therapy-in-Phase-3-HYPERION-Trial

[3] Crystalys Therapeutics Launches with $205M Series A Financing to Transform the Treatment of Gout. Retrieved September 30, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/crystalys-therapeutics-launches-with-205m-series-a-financing-to-transform-the-treatment-of-gout-302569747.html

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