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提高认知,共抗多发性骨髓瘤:早诊早治与创新疗法并重

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为进一步提升公众对多发性骨髓瘤(MM)这一血液系统恶性肿瘤的认知,助力患者抓住黄金治疗窗口实现早诊早治,近日,四川省人民医院血液科主任黄晓兵教授接受了媒体专访。

四川省人民医院血液科主任黄晓兵教授

采访中,专家围绕多发性骨髓瘤的早期症状识别、复发应对策略、创新疗法应用前景等核心问题展开深度解读,既为大众普及疾病知识,也为患者群体答疑释惑。同时,他特别强调 “深度缓解”与“持续缓解”对改善患者长期预后、减少复发的重要意义,以及以双特异性抗体疗法为代表的创新手段为患者带来的治疗新希望。

警示:早期症状缺乏特异性,极易导致误诊或漏诊

“多发性骨髓瘤的‘隐匿性’,是早期诊断的最大阻碍。”黄晓兵教授直言,临床上许多患者在疾病早期并无明显不适,往往是通过常规体检偶然发现异常——比如血常规提示贫血、血小板减少,或肝肾功能检查中出现球蛋白升高、白蛋白降低的情况,若此时还伴随肾功能异常,则需立即警惕多发性骨髓瘤的可能,及时开展进一步排查。

而对于已出现症状的患者,其首发表现也常与血液系统疾病无直接关联,导致就诊科室“跑偏”。黄晓兵教授举例,不少多发性骨髓瘤患者一开始因骨痛先前往骨科、康复科就诊,甚至仅接受理疗而未进一步排查;部分患者因周围神经病变前往神经内科就医,或因尿蛋白、肾功能减退到肾内科诊疗,这些“非典型”症状的存在,大幅增加了疾病误诊、漏诊风险,从而延误了最佳干预时机。。

“想要破解早诊难题,优化体检项目是关键突破口。”黄晓兵教授特别建议和呼吁,将“血清蛋白电泳”纳入常规体检项目。该检查能精准识别血液中的异常蛋白,而其中的单克隆免疫球蛋白(即M蛋白)阳性,正是多发性骨髓瘤早期诊断的关键线索,可以后续为疾病干预争取更充足的时间窗口。

值得注意的是,即便通过检查实现早期确诊,也并非所有患者都需立即启动治疗。黄晓兵教授补充道,对于已明确诊断但处于疾病进展早期、未达临床治疗标准的患者,临床通常会采取“密切随访”策略——通常每三个月复查一次,动态监测病情变化趋势,精准判断治疗启动时机。“唯有实现早识别、早干预,才能为后续治疗效果和长期生存打下坚实基础。”

难点:复发是MM患者面临的重大挑战,创新疗法助力破解困局

“必须客观告知患者,多发性骨髓瘤目前仍无法彻底治愈。”黄晓兵教授坦言,但与此同时,近年来治疗领域的快速发展,已为患者带来了更多生存希望。

从治疗药物迭代来看,蛋白酶体抑制剂已从第一代发展至第三代,免疫调节剂也从沙利度胺、来那度胺升级到泊马度胺,疗效持续提升;近年来,免疫疗法的进步也显著提高了多发性骨髓瘤患者的疗效——如抗CD38单克隆抗体进入中国临床后,与传统药物联合使用,不仅在二线治疗中效果显著,更在一线尤其是高危患者治疗中展现出了深度缓解能力,从而显著延长患者生存期。

而国内最新应用于临床的双特异性抗体疗法,则凭借其独特机制展现出了突出优势:其一端可结合肿瘤细胞表面的 BCMA 抗原,另一端结合 T 细胞,通过“拉近”肿瘤细胞与 T 细胞的距离激活 T 细胞,实现对肿瘤细胞的精准杀伤。“这些疗法虽仍无法彻底治愈疾病,但能将病情控制在极低水平,让患者进入‘无病生存状态’—— 即通过临床和实验室检查看不到明显活动性疾病,真正实现’长期带病生存’。” 黄晓兵教授解释道。

当前,多发性骨髓瘤治疗的核心目标,是希望通过药物迭代升级后为患者创造更多“平台期”。 黄晓兵教授表示,在患者初始诱导治疗后争取病情长期稳定,疾病复发后通过二线药物再次实现深度缓解,即便多次复发,后续治疗仍能帮助有效控制病情,让疾病逐步向“慢性病”管理模式转变。

谈及双特异性抗体疗法的未来应用,黄晓兵教授认为“前移至更早线治疗是必然趋势”。一方面,早期患者免疫状态更好、T 细胞功能更强,更利于依赖 T 细胞活化的疗法发挥作用;另一方面,新药需经历“后线积累经验 — 逐步向前推进” 的临床验证过程,同时随着药物价格优化、医保政策覆盖,其可及性将不断提升,未来有望惠及更多患者。

突破:多学科协作(MDT)为诊疗提供 “全方位保障”

“多发性骨髓瘤累及器官多、并发症复杂,仅单靠一个科室无法实现最优诊疗,多学科协作(MDT)是关键突破点。”黄晓兵教授强调。

据介绍,四川省人民医院血液科已建立成熟的 MDT 团队,核心协作科室覆盖多个领域:肾内科负责处理患者常见的肾脏损伤、肾功能异常;心内科参与合并淀粉样变性患者的心脏评估与干预;神经内科针对周围神经病变提供专业支持;骨科则重点处理不明原因的压缩性骨折,通过手术干预降低致残风险;康复科助力患者治疗后的功能恢复;影像科(CT、MRI)、放疗科(局部骨病变或肿瘤控制)、检验科(骨髓涂片、病理、流式细胞检测等)也全程参与,形成 “全流程诊疗闭环”。

“遇到疑难病例时,MDT 的价值更为突出。” 黄晓兵教授举例,若肾内科发现患者症状疑似多发性骨髓瘤相关肾损伤,或遇到死亡率极高的全身性淀粉样变性(尤其累及心脏、肾脏时),都会通过 MDT 团队共同讨论,制定个性化、精准化的诊疗方案。“从诊断评估、并发症处理到长期管理,MDT已成为多发性骨髓瘤诊疗的常规模式。唯有各科室协同发力,才能最大程度改善患者治疗效果和生活质量。”

患者健康指南:长期管理需做好 “自我防护 + 规律随访”

针对多发性骨髓瘤 “需长期管理” 的特点,黄晓兵教授为患者提出了实用建议:

建议一:强化自我管理,预防关键风险

由于疾病导致免疫系统受损(无法产生正常免疫球蛋白),患者对病毒、细菌的抵抗力显著下降,感染(尤其是新冠、流感等呼吸道感染)成为导致患者死亡的重要原因,需重点防范;同时,肾脏损伤、骨质破坏是疾病常见并发症,患者需严格按慢性肾病管理要求保护肾脏,避免跌倒、外伤,严禁按摩、推拿——“患者骨骼因疾病导致异常脆弱,轻微按压都可能导致骨折,且骨质破坏后修复能力差,必须格外小心。”

建议二:坚持长期规律随访与维持治疗

“多发性骨髓瘤的治疗绝非是‘阶段性任务’,而是需要长期坚持的‘终身管理’。”黄晓兵教授强调,当前治疗模式为 “诱导治疗 — 巩固治疗 — 维持治疗”,即便病情稳定,也需长期维持治疗,不存在“停药观察”的方案;若出现复发,需及时启动二线治疗,待再次实现深度缓解后进入新的维持阶段。“定期复诊是监测病情变化的关键,只有坚持规律随访、规范治疗,才能保证病情稳定,最大限度延长生存时间、提升生存质量。”

黄晓兵教授最后表示,希望通过科普让更多人认识并了解多发性骨髓瘤,推动患者全体实现“早发现、早诊断、早治疗“,同时让患者充分了解到创新疗法的获益,树立治疗信心 ——“随着诊疗技术的进步,只要规范管理、积极治疗,越来越多患者能实现‘长期高质量生存’的目标。”

作者:禾勤早

编辑:马涵峰


审核:丁浩然

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