一年长高 5.939 厘米！维昇药业罕见病新药中国 II 期成功

8 月 15 日， 维昇药业首次公布每周一次那韦培肽（Navepegritide，TansCon CNP）中国 2 期（ACcomplisH China）完整临床试验的主要研究数据，其52 周时双盲期试验达到主要疗效终点。

截图来源：公司官微

ACcomplisH China 是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，在全国 6 个研究中心展开。该研究旨在软骨发育不全（ACH）儿童中评估每周一次那韦培肽皮下给药的安全性和疗效，招募了 24 名来自中国的 2 至 10 岁 ACH 儿童，包括 50 µg CNP/kg/周和 100 µg CNP/kg/周两个剂量队列，每个队列入组了 12 名儿童。

研究结果显示，以 100 μg/kg/周剂量的那韦培肽治疗，受试者的年化生长速率（AGV）为 5.939 厘米/年，显著高于安慰剂组（4.760 厘米/年）。

所有受试者继续参加开放扩展阶段（OLE）试验，以 100 μg/kg/周剂量的那韦培肽继续治疗，试验数据显示，至 104 周受试者ACH 特异性身高 Z 评分（ 即身高在 ACH 人群的标准差积分 ）从 OLE 基线 0.050 升高至 104 周 0.199，较基线提高了+0.149，同时上半身/下半身比例持续改善（降低）。

安全性方面，那韦培肽总体安全且耐受性良好，中国 2 期临床试验的预设分析结果与 Ascendis Pharma 全球 2 期研究结果一致。

那韦培肽 由 Ascendis PharmaA/S 所有并在全球范围内开发，目前其治疗软骨发育不全患儿的新药申请已获得 FDA 受理，并被给予优先审评资格。维昇药业拥有那韦培肽在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。

软骨发育不全（ACH）是骨骼发育不良最常见的遗传类型，ACH 并不仅仅表现为不成比例的严重矮小，同时还会合并颅颈交界狭窄、阻塞性呼吸暂停、脑积水、脊柱后凸等一系列致死致残致畸的临床并发症。

新闻稿指出， ACH 已于 2023 年被纳入国家卫健委等六部门发布的国家第二批罕见病目录。 ACH 诊断相对比较容易，但目前在中国还没有有效的治疗方法。 那韦培肽有可能改变软骨发育不全的治疗格局。

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