长效C5补体抑制剂获批用于神经系统罕见病

成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的、高致残的自身免疫性疾病，主要累及中枢神经系统，特别是脊髓和视神经。

视神经脊髓炎谱系疾病常见于女性，一般在 30 多岁开始发病。男性和儿童均可能发病，但更为罕见。NMOSD患者可能会出现视力问题、剧烈疼痛、膀胱或肠道功能丧失、皮肤感觉异常（例如刺痛或对热、冷敏感），以及影响协调功能或运动能力。大多数NMOSD患者会经历难以预测的复发，每次复发都可能导致新发或加重的神经损伤，产生严重的、反复的神经功能缺损，甚至是永久性残疾。

NMOSD有别于多发性硬化等其他中枢神经系统疾病。NMOSD确诊过程不仅漫长，还容易出现误诊。这种疾病的本质是免疫系统出现“误判”，错误地攻击人体自身的中枢神经系统，导致神经组织发炎和损伤。过去医学界曾将它误认为是多发性硬化的一种亚型，但随着研究的深入，现在已经确认这是一种独立的疾病。

这种疾病的罪魁祸首是一种叫做抗水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）的自身抗体。在大多数患者体内都能检测到这种抗体，它会专门攻击神经系统中的星形胶质细胞，进而破坏视神经和脊髓的保护层。正是这种特异性的攻击，导致了患者出现各种神经系统症状。要确诊这种疾病，医生通常会安排多项检查，包括血液和脑脊液的抗体检测、核磁共振扫描等，这些检查不仅能帮助确诊，还能与其他类似的神经系统疾病区分开来。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师全超教授表示，NMOSD难以预测的多次复发会导致不可逆的残疾，严重影响患者生活质量。其临床治疗应注重缓解期预防复发，急性期快速控制症状，最大程度减少残疾累积。

近日，瑞利珠单抗注射液在我国正式获批用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者。中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准是基于CHAMPION-NMOSDⅢ期临床试验的积极结果，该研究结果已发表于Annals of Neurology。瑞利珠单抗达到由独立裁定委员会判定的至研究期间首次复发时间的主要终点。在CHAMPION-NMOSDⅢ期临床试验的中位治疗持续时间73周内，瑞利珠单抗治疗组患者未观察到复发（复发风险降低98.6%,风险比（95%CI）:0.014（0.000,0.103）,p<0.0001）。此外，与CHAMPION-NMOSD研究主要治疗期的结果一致，在更长期170.3周中位随访期间，接受瑞利珠单抗治疗的患者均未出现复发，大多数患者的残疾评估指标保持稳定或有所改善。

作为长效C5补体抑制剂，瑞利珠单抗在持续控制NMOSD的疾病症状和防止复发方面临床获益明确。每8周一次的给药方式也将进一步提高治疗的便捷性，从而帮助患者提高长期生活质量。NMOSD是瑞利珠单抗在半年内中国获批的第二项适应证。瑞利珠单抗已经在美国、欧盟、日本等国家和地区获批用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者，并在全球多个国家和地区获批多项适应证。

原标题：《长效C5补体抑制剂获批用于神经系统罕见病》

栏目编辑：华心怡

来源：作者：新民晚报 潘嘉毅