等待40年的突破！1型糖尿病潜在功能性治愈疗法登《新英格兰医学杂志》

Sana Biotechnology日前宣布，一项由研究者发起的“first-in-human”临床试验结果已在著名医学期刊《新英格兰医学杂志》上发表。试验结果显示，在未使用免疫抑制药物的情况下，将该公司低免疫原性（HIP）技术改造的原代人胰岛β细胞疗法UP421移植至一名患有1型糖尿病逾30年的成人患者体内后，该疗法可逃避免疫系统的自身免疫和同种异体免疫识别，在为期12周的评估期内持续存活，并能够基于葡萄糖依赖性分泌胰岛素。在这一研究发布时，ARCH Venture Partners的联合创始人Robert Nelson先生曾在社交媒体平台X上表示，这是他40年生物科技职业生涯中一直期待的重大研究突破。

UP421是一款利用Sana的HIP技术，对同种异体原代胰岛细胞进行工程化改造后生成的细胞疗法。这些细胞在敲除表面表达HLA-I和HLA-II蛋白的同时，增强了CD47蛋白的表达，使细胞疗法能够避免T细胞、B细胞和自然杀伤（NK）细胞的攻击。

▲UP421可逃避T细胞、B细胞和NK细胞的免疫反应（图片来源：参考资料[2]）

研究结果显示，未发现与UP421可能或很可能相关的严重不良事件或不良事件。移植后12周的分析显示，经HIP改造的胰岛细胞在未使用免疫抑制药物（包括糖皮质激素）的情况下，可逃避免疫识别与排斥反应。

此外，胰岛细胞在移植后可存活并发挥功能，通过检测血液中C肽（C-peptide）的存在得以验证。C肽是一种重要的生物标志物，表明移植的β细胞正在分泌胰岛素。在基线评估时，无论患者处于空腹状态还是接受混合餐耐量试验（MMTT）后，血液中均未检测到C肽。然而，在移植后12周，患者在MMTT中的C肽水平显著升高，与餐后胰岛素分泌的生理特征一致。此外，磁共振成像（MRI）结果显示移植部位的信号持续存在，进一步表明移植物存活。采用针对胰岛β细胞的示踪剂进行的检测确认存活细胞为胰岛β细胞。

该研究的6个月随访结果已在第85届美国糖尿病协会科学年会以及世界移植大会上发布。移植6个月的结果显示，胰岛β细胞在移植后可持续存活并发挥功能。这些结果显示，HIP平台已在人类中实现概念验证，证明其可实现免疫逃逸，并具备在无需免疫抑制的情况下进行同种异体移植的广泛应用潜力。

Sana公司总裁兼首席执行官Steve Harr博士在新闻稿中表示，这些经同行评审的成果进一步增强了公司为广大1型糖尿病患者开发功能性治愈方案的信心。根据与美国FDA的沟通，Sana最早将于2026年提交IND申请，并在随后不久启动1期临床试验。

参考资料：

[1] Sana Biotechnology Announces Publication in New England Journal of Medicine of Groundbreaking Clinical Data from Transplantation Without Immunosuppression of Hypoimmune-Modified, Insulin-Producing Islet Cells in Patient with Type 1 Diabetes. Retrieved August 6, 2025, from https://ir.sana.com/news-releases/news-release-details/sana-biotechnology-announces-publication-new-england-journal

[2] Sana Corporate Presentation, August 2025. Retrieved August 6, 2025, from https://ir.sana.com/static-files/6d8d5101-84f9-480e-8d3a-1dc77f34f00e

[3] Robert Nelson. Retrieved January 8, 2025 from https://x.com/rtnarch/status/1876741328337244467

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