兆科眼科用于治疗儿童视网膜母细胞瘤的美法仑取得美国FDA孤儿药资格认证

致力于眼科疗法的研发、生产及商业化，以满足巨大医疗需求缺口的领先眼科制药企业兆科眼科有限公司（“兆科眼科”或“本公司”; 香港联交所股份代号：6622）欣然宣布，本公司拥有专利配方、用于治疗儿童视网膜母细胞瘤（“RB”，一种罕见的儿童眼癌）的药物美法仑，已获美国食品药品监督管理局（“FDA”）授予孤儿药资格认证（Orphan Drug Designation，“ODD”）。

FDA授予的资格认证反映了美法仑在解决重大未满足医疗需求方面的潜力。美法仑是一种烷化剂类化疗药物，通过化学修饰肿瘤细胞DNA链，以发挥其抗癌作用。该过程形成的交联结构可破坏DNA复制与转录功能，针对性杀灭快速分裂的癌细胞。在RB治疗中，其局部给药特性更具临床优势。

取得孤儿药资格认证将为兆科眼科带来显著的战略优势。它为兆科眼科在美国提交新药临床试验申请（“IND”）建立了清晰的路径。尤为重要的是，如果美法仑成功研发并获得监管批准，兆科眼科将在新药申请（“NDA”）批准后享有七年美国市场独占权。此项保护涵盖上市许可持有人 （Marketing Authorization Holder，“MAH”）地位和数据独占权利；更关键的是，在此期间，无论制剂技术如何创新，FDA将不会批准任何其他美法仑RB适应症产品。目前市场尚无同适应症产品上市，兆科眼科将继续致力于推动美法仑的研发，以保持其潜在先发优势。

兆科眼科董事会主席、执行董事兼行政总裁李小羿博士（Dr. Benjamin Li）表示：“我们非常高兴兆科的儿童视网膜母细胞瘤药物取得FDA孤儿药资格认证。这项成就是我们进入美国市场计划的又一重要里程碑。美国的《孤儿药法案》有望赋予的七年市场独占权利，不仅为我们提供强大的竞争优势，更坚定我们对此突破性疗法研发与商业化的投入。这项认证使我们更接近使命：为受此罕见眼癌困扰的儿童及家庭带来希望。”

关于美法仑

美法仑是一种烷化剂类抗肿瘤药物，通过与DNA作用并干扰DNA复制和细胞分裂，阻断癌细胞生长扩散。现行临床应用主要作为多发性骨髓瘤患者自体造血干细胞移植前的预处理治疗，或口服疗法不适用的多发性骨髓瘤的姑息治疗等。

关于儿童视网膜母细胞瘤

儿童视网膜母细胞瘤是一种罕见的眼癌，主要影响五岁以下儿童。在美国，每年约有200至300例确诊病例（美国癌症协会，2023年）。于全球范围内，每15,000至18,000例活产婴儿中约有1例患有该病，导致每年约有8,000至9,000例新发病例（世界卫生组织，2024年）。如果及时诊断并接受适当的治疗，全球范围内的整体存活率可超过90%。

(兆科眼科-B)