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格隆汇7月14日丨信立泰(002294.SZ)公布，近日，深圳信立泰药业股份有限公司收到通知，公司引进的创新基因编辑药物YOLT-101注射液(下称“YOLT-101”)已获得国家药品监督管理局的临床试验默示许可。
YOLT-101是公司从尧唐(上海)生物科技有限公司(下称“尧唐生物”)引进的靶向PCSK9碱基编辑药物，拟开发适应症包括家族性高胆固醇血症等，公司拥有YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益。
相比较现有PCSK9抗体、siRNA药物等治疗方法，YOLT-101作为PCSK9碱基编辑药物，可在DNA水平编辑PCSK9基因的单个碱基，降低靶蛋白表达。如能研发成功并获批上市，将有望显著提高家族性高胆固醇血症患者服药依从性，为患者提供更便捷的全新治疗选择。
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