十余年来首款！约1小时起效，又一罕见病实现口服治疗

KalVista Pharmaceuticals今日宣布，其新型血浆激肽释放酶抑制剂Ekterly（sebetralstat）已获美国FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿科患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。根据新闻稿，Ekterly是十余年来首款获批的口服治疗HAE药物，有望显著改变该疾病的治疗管理方式。

遗传性血管性水肿（Hereditary angioedema ，HAE)，是因为HAE常染色体变异致严重肿胀反复发作的疾病。

肿胀最常见于手臂，腿部，面部，肠道和气道。通常不会发生瘙痒。如果肠道受到影响，可能会出现腹痛和呕吐。气道肿胀可导致阻塞。没有预防性治疗的发作通常每两周发生一次并持续几天。本病可发生于任何年龄，但大多数出现于儿童期或少年期，常伴腹痛、恶心呕吐、血清中C1酯酶抑制物（C1INH）降低等表现，常有家族史。

疗效与安全性主要基于3期KONFIDENT临床试验的结果。该试验共随机纳入136名HAE患者，相关研究成果已于2024年5月发表于《新英格兰医学杂志》。分析显示，Ekterly可显著加快患者症状缓解速度，减轻HAE发作严重程度并加快发作终止，且耐受性良好，该药物的安全性与安慰剂相当。

该试验结果也得到了KONFIDENT-S（开放标签延长期试验）的进一步支持。截至2024年9月的数据显示，Ekterly可使患者在发作发生后中位10分钟内开始治疗。最新KONFIDENT-S的数据表明，对于尽管正在接受长期预防治疗，但仍有累及喉部、腹部发作的患者，其症状缓解的中位时间为1.3小时。KONFIDENT-S中针对1700多次发作所观察到的600 mg Ekterly的安全性与KONFIDENT试验中的观察结果一致。

近年来获批治疗遗传性血管性水肿的药物不少。

2025年6月，CSL 宣布，美国 FDA 已批准其自主开发的Garadacimab 上市，用于预防 12 岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 的发作。Garadacimab 是一种皮下注射 FXIIa 单抗，每月一次，可将 HAE 患者的发作次数中位数减少超过 99%。新闻稿指出，它是首款只需每月一针、靶向血浆蛋白因子XIIa（FXIIa）的HAE发作预防疗法。这是全球首款获批的 FXIIa 单抗。

2021年4月，武田的醋酸艾替班特注射液正式经国家药品监督管理局获批，适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作，成为中国首个用于急性HAE发作皮下治疗的缓激肽2型（B2）受体的选择性竞争性拮抗剂。

新浪医药综合

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