从细胞“返老还童”到器官再生：干细胞治疗离我们还有多远？

·细胞的整个生命历程比作一台精密的“细胞命运机器”的运转。无论是细胞的正常发育、衰老，还是通过技术实现的“逆转”，都遵循着这台机器的内在规律。未来的核心任务之一，便是彻底解析这台机器，从而能够真正随心所欲地精准调控细胞的命运。

我们的身体由约200万亿个细胞构成，它们形态功能各异，如神经细胞、皮肤细胞等，但都起源于同一种具有“分身”能力的原始细胞，这就是干细胞。在很长一段时间里，科学界普遍认为，细胞的分化过程就像一条单行道，一旦“成年”便无法回头。日本学者山中伸弥发现，只需将四个特定的“转录因子”导入已成熟的体细胞中，就能奇迹般地使其“返老还童”，逆转回类似胚胎早期的状态。

转录因子如同细胞内的“基因开关”，它们能调控特定基因的开启或关闭。山中伸弥找到的这四个“开关”组合能够解锁细胞的“命运程序”，使其重新获得分化成各种细胞的“多能性”，这种细胞因此被称为诱导多能干细胞（iPSC）。

这项革命性的技术不仅加深了人们对细胞命运的理解，更为治疗打开了广阔的想象空间：科学家可以为任何一位患者“定制”出专属的干细胞，将人体废弃物转化为具有无限潜能的干细胞、在动物体内培育出可供移植的人类器官、让衰老的细胞重返年轻状态……这些曾经只存在于科幻小说中的场景可能在不久的未来成为现实。然而要达到这个效果还面临大量的科学挑战，比如如何提升干细胞培养的效率。

7月4日，一场在上海举行的“好望角科学沙龙”精准医疗专场活动上，欧洲科学院院士、西湖大学讲席教授裴端卿分享了在干细胞研究、细胞治疗等领域的研究成果和产业经验。

西湖大学讲席教授裴端卿进行主题分享。图片由主办方提供

裴端卿介绍说，其所在的团队曾经发现，在诱导细胞重编程过程中加入常见的维生素C，可以将诱导效率提升近十万倍。最近，他们成功在尿液中的上皮细胞里面可以重新找回受精后四到五天的多能性状态的细胞，为干细胞培养提供了一条新的路径。

“这些细胞的应用前景非常广阔，我们可以把它变成多能干细胞，也可以变成神经干细胞，神经干细胞特别在神经退行性疾病的治疗，像帕金森、老年痴呆当中有非常好的应用前景，实验室在做相当多的努力。”裴端卿说。他也坦言，目前我们对细胞命运的理解还不够深刻，导致很多应用上的问题还难以解决。比如与正常细胞相比，人工诱导多能干细胞分化出来的细胞在功能上往往要弱很多。

裴端卿将细胞的整个生命历程比作一台精密的“细胞命运机器”的运转。他认为，无论是细胞的正常发育、衰老，还是通过技术实现的“逆转”，都遵循着这台机器的内在规律。未来的核心任务之一，便是彻底解析这台机器，从而能够真正随心所欲地精准调控细胞的命运。

在干细胞领域，另一个重要的应用方向是在体外构建“微器官”，用于新药的筛选和研发。科学家们利用iPS细胞在培养皿中培育出能够模拟真实人体器官结构与功能的微缩模型，把它们作为新药的“试用者”，从而更精准地评估药效与毒性，这一方法已开始获得监管机构的认可。

比药物筛选更远大的目标是直接“再造”器官以替换病变或衰竭的组织。裴端卿介绍，近期科学界在异种器官移植领域接连作出突破。科学家通过基因编辑技术，让猪等动物的胚胎无法发育出自身的肾脏，再将人类的iPS细胞注入这个“空位”，让猪的身体成为培育人类肾脏的“载体”。在一项研究中，在猪胚胎发育至28天时，其初生的肾脏结构中已有高达70%的细胞来源于人类。这一成果标志着在动物体内培育出功能性人类器官的梦想，已迈出关键一步。

不过，将这些前沿疗法从实验室推向普通患者，仍面临着成本、效率与风险等一系列挑战。如何让前沿的细胞疗法变得更可及、更有效，成为与会者们共同关心的话题。在一些动物实验中，干细胞移植造成了肿瘤等不良后果，有观众在现场提出对这一疗法的担忧。一些与会嘉宾指出，虽然现在在人类身上尚未发现这类副作用，但严格的临床试验和药物审批机制是这些药物能够成功应用的关键。多名企业家讨论了人工智能（AI）驱动的自动化细胞制备设备、生物药物合成和递送路径优化等议题，探讨如何推动前沿疗法走向规模化与产业化。

“好望角科学沙龙”由中科创星、东壁科技数据和上海市研发公共服务平台管理中心共同发起举办。