从毛估估到分毫不差，他们是怎么做到的？

肾上腺皮质癌精准诊治中血清米托坦药物浓度检测

编者按

瑞金医院内科奠基人邝安堃教授曾教导学生：“做学问，不要只做人家做过的事情。”是的，一切科学的进步与发展都离不开创新，医学更是如此。百十年来，“勇于创新”成为了所有瑞金人的精神内核，他们坚持完善科研体系的基础上，一次次把创新成果写在病人的健康本上。

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如何用好救命药？

2023年3月，海南博鳌乐城先行区。益于海南的“先行先试”政策，身患晚期肾上腺皮质癌的张先生（化名），在瑞金海南医院，终于用上了国际公认的“救命药”——米托坦（Mitotane）。

然而，拿到药只是第一步。如何用好这药，精准控制它的剂量，成了摆在医生和张先生面前一道关乎生死的难题。药量差之毫厘，疗效可能失之千里。如今，瑞金医院一项突破性技术——血清米托坦浓度定量检测与个体化用药指导，成功破解了这一世界性用药困局，为张先生和更多患者带来了精准治疗的曙光。

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用药如同“走钢丝”

肾上腺皮质癌（ACC）虽属罕见，却极其凶险。它好发于中青年，恶性程度高、进展快、易转移复发，患者术后复发率高达70%。更棘手的是，它不仅像普通癌症一样侵袭扩散，还会异常分泌大量激素，导致患者出现严重高血压、低血钾、血糖紊乱等。

对于张先生这样晚期无法手术或复发的患者，米托坦是至关重要的治疗选择。但这根“救命稻草”用起来却如同“走钢丝”，难度极大。核心难点在于精准“拿捏”血液中药物的浓度：它必须被严格控制在14毫克/升到20毫克/升之间。低于14毫克/升，药效不足，肿瘤可能加速复发；高于20毫克/升，则可能引发神经中毒、肝损伤等严重副作用，甚至危及生命。这个安全有效的区间极其狭窄，容不得半点偏差。

更困难的是，米托坦是脂溶性药物，不同患者对它的吸收、代谢速度可谓“天壤之别”。服用同样剂量，不同人血液里的实际浓度可能相差好几倍。年龄、体重、体脂含量、人种背景、肝肾功能状态，甚至同时服用的其他药物，都会显著影响米托坦在体内的水平。

“千人一药”的粗放模式在这里完全行不通。

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从“蒙眼射击”到精准拿捏

过去，由于国内缺乏精准的监测手段，医生调整药量常常如同“蒙眼射击”，主要依靠经验和观察患者是否出现副作用，或者等待数月后的影像学复查结果来判断。

面对这一世界性难题，瑞金医院内分泌代谢病科团队迎难而上，成功研发出“精准拿捏”剂量的核心技术，其奥秘在于三个关键环节的精密配合：

首先，是打造“精密雷达”。团队建立了高效液相色谱（HPLC）米托坦血药浓度精准定量检测平台。这项技术灵敏度高、准确性好，能像精密雷达一样，从患者每月抽取的少量血液中，精确“锁定”并测量出微量的米托坦浓度。

光有精准数据还不够，还需要“智慧大脑”来解读。瑞金医院内分泌科自上世纪50年代成功诊治国内首例肾上腺皮质癌以来，数十年如一日深耕该病，积累了丰富的临床经验，技术开展至今已完成超过3000例血样检测。这份对疾病本质和患者个体差异的深刻理解，是精准用药的“智慧大脑”。医生能结合每位患者的具体情况——年龄、体质、肝肾功能、合并用药、以及浓度变化趋势——科学解读检测数据，预测潜在风险，识别影响因素。

基于精准的检测数据和专业的解读，医生不再采用僵化的固定剂量，而是进行精细化的动态管理。每月或根据需要及时监测浓度，一旦发现浓度偏离黄金区间，就及时进行调整。

通过“监测-解读-调整”，将患者的血药浓度稳稳地“拿捏”在安全有效的范围内，最大化治疗效果，最小化毒副伤害。

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“瑞金方案”与全球共享

近年来，瑞金医院在肾上腺皮质癌的基础研究与临床治疗方面取得了显著成就。在王卫庆教授的倡导下，瑞金医院牵头联合全国内分泌领域的同道，成功建立了中国首个大规模肾上腺疾病登记系统——中国肾上腺疾病登记研究（CASE）。这一系统的建立，对于促进我国肾上腺疾病的研究、提高疾病的诊断率和治疗水平具有重要意义。

基于此，瑞金医院还开发了一系列创新性诊疗技术，包括对米托坦药物效果的精确评估体系、术后放射治疗的个体化优化方案，以及最新的mRNA疫苗疗法研究。后者旨在通过激活患者的免疫系统来对抗肿瘤细胞，为晚期肾上腺皮质癌患者提供了新的希望。

2024年，瑞金医院内分泌代谢科王卫庆教授作为亚洲唯一受邀专家，在全球顶尖的肾上腺皮质癌论坛上，向世界同行详细介绍了这项“精准拿捏”剂量的中国方案。不仅彰显了中国在肾上腺皮质癌诊疗领域的深厚积淀与创新实力，也显著提升了中国在该领域国际舞台上的影响力与话语权。

瑞金医院的这项突破性技术，成功解决了肾上腺皮质癌靶向治疗的关键瓶颈。它将用药模式从充满不确定性的“蒙眼射击”，彻底转变为基于科学数据的“精准制导”。

对于张先生和千千万万面临同样困境的患者而言，这不仅是精准调控剂量的技术，更是守护生命希望的光。

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文、编 | 东东