上海
当地时间6月30日，制药公司艾伯维宣布，将以21亿美元的价格收购体内CAR-T细胞疗法开发商Capstan Therapeutics，以扩大自身免疫性疾病疗法的产品线。
自2023年艾伯维的明星药物阿达木单抗（修美乐）专利到期以来，艾伯维已斥资超过200亿美元进行大手笔收购。该公司正在与Vertex、百时美施贵宝（BMS）等制药巨头在自身免疫药物领域展开竞争。
艾伯维最新押注的Capstan基于mRNA技术开发CAR-T疗法。通过此项交易，艾伯维将获得Capstan公司包括脂质纳米颗粒（tLNP）在内的核心平台技术。该技术可通过重新编程细胞治疗疾病，在自身免疫性疾病领域具有广阔的潜力。
有市场研究数据显示，CAR-T疗法市场规模今年将突破110亿美元，到2034年有望飙升至接近2000亿美元的规模。
Capstan公司成立于2022年，由美国宾夕法尼亚大学医学院顶尖团队领衔。该公司科学团队创始人阵容豪华，包括CAR-T先驱卡尔·琼（Carl June）、布鲁斯·莱文（Bruce Levine）、2023年诺奖得主、mRNA技术奠基人德鲁·韦斯曼（Drew Weissman）以及体内CAR-T技术发明人乔纳森·爱泼斯坦（Jon Epstein）等。Capstan拥有的核心平台包括靶向脂质纳米颗粒 (tLNP) 技术以及体内CAR-T细胞直接改造的疾病特异性mRNA有效载荷技术。
就在今年6月，Capstan团队在顶级学术期刊《科学》杂志发表研究，证实脂质纳米颗粒（tLNPs）可在体内对CAR-T细胞进行基因改造。该方法类似于mRNA疫苗，仅需简单注射，就能在体内生成CAR-T细胞疗法，无需实验室细胞制造和体外扩增，有望解决当前CAR-T细胞疗法工艺复杂、周期长、价格高昂等关键难题。
Capstan公司的抗CD19体内CAR-T细胞疗法CPTX2309已于上个月正式开始一期临床试验，用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病。
自2017年以来，美国FDA已批准了6款用于治疗B细胞恶性肿瘤的CAR-T细胞疗法。与此同时，全球范围内还有数百种自体和异体CAR-T细胞及CAR-NK细胞产品正在临床试验中。
目前已经获批的CAR-T细胞疗法均为体外细胞疗法，但还存在诸如生产制造方面的挑战，如成本、时间和规模，且需要进行淋巴细胞清除化疗，还面临病毒载体的潜在安全性问题，严重限制了CAR-T细胞疗法的临床应用。
“体内生成的CAR-T细胞疗法有望成为未来更具潜力的解决方案，创造一种可扩展、现货型、无需化疗预处理、不受地域限制就能给药的新疗法。”一位细胞免疫学专家对第一财经记者表示。
上述专家称，相比体内CAR-T疗法在肿瘤方面的疗效，他更看好该疗法针对自身免疫性疾病的疗效。“在肿瘤治疗方面的挑战是，嵌合抗原（CAR）如果整合不进T细胞，那么表达就不持久，肿瘤很难清除干净，导致容易复发。”他说，此类疗法要最终从临床走向市场，还需要经历漫长的验证过程。
自身免疫疾病是CAR-T疗法的新战场。CAR-T细胞疗法在治疗B细胞介导的自身免疫疾病方面显示出巨大潜力，包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症、重症肌无力等疾病的治疗。
近日，德国波鸿鲁尔大学圣约瑟夫医院研究团队在《柳叶刀·神经病学》杂志上发表了全世界首个CAR-T治疗严重自身免疫性神经疾病的临床报告。这项研究包含两例慢性炎症性脱髓鞘性多神经病（CIDP）和自身免疫性郎飞结/结旁病患者，在接受抗CD19 CAR-T细胞治疗数天后，致病性B细胞在血液中耗竭，在数月后，从间歇性无法行动和轮椅出行恢复至正常活动能力。
自身免疫药物领域，艾伯维凭借利生奇珠单抗（Skyrizi）和乌帕替尼（Rinvoq）的成功，占据强势地位，并迅速弥补修美乐的专利悬崖。预计到2027年，利生奇珠单抗和乌帕替尼两款药物的总销售额将超过310亿美元。
另据宾夕法尼亚大学创新中心（PCI）介绍，PCI曾帮助Capstan在种子轮和A轮融资中筹集了总计1.65亿美元的资金，投资者包括辉瑞风险投资 (Pfizer Ventures)、拜耳 Leaps by Bayer、诺华风险投资基金（Novartis Venture Fund）、礼来和百时美施贵宝等。
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