Nature里程碑：1天两篇论文！干细胞治疗帕金森病取得重要突破

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来源：医药魔方Pro

帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，预计到2040年，全球帕金森病的负担将超过1400万人。

传统的药物治疗集中在增强纹状体多巴胺受体刺激或作用于其他神经递质通路上，如乙酰胆碱或腺苷。手术治疗包括深脑刺激，可以改善运动症状，以及磁共振引导的聚焦超声消融，对震颤和其他运动特征有效。然而，由于多巴胺能神经元的持续损失，中后期疗效将不可避免地减弱，且通常伴随副作用。

近年来，干细胞疗法的兴起让修复神经元具备了可能性，研究人员可以通过移植健康的干细胞来持续生产和替代丢失的多巴胺能神经元。

4月16日，Nature杂志上线了两项独立研究，分别探索了两种干细胞——诱导多能干细胞（iPS细胞）、人胚胎干细胞（hES细胞）在帕金森病治疗中的安全性，同时也初步展示了这两种干细胞疗法对帕金森病患者的一些积极获益，如运动症状改善、生活质量提升等。

▌iPSC来源的多巴胺能前体细胞的I/II期试验

在这篇由日本京都大学的研究人员发表的论文中，一项开放标签的I/II期单中心临床试验，共7例帕金森病患者接受了iPS细胞来源的多巴胺能神经元前体细胞移植。

主要结果显示，没有发生严重的不良事件，但有73起轻微到中等的不良事件。患者的抗帕金森病药物剂量保持不变，除非需要进行治疗调整，导致运动障碍增加。磁共振成像显示移植细胞没有过度生长。

次要结果显示，在6例接受疗效评估的患者中，4例在MDS-UPDRS III部分OFF评分中表现出改善，5例在ON评分中表现出改善。所有6例患者的平均变化分别为9.5（20.4%）和4.3分（35.7%）。4例患者的Hoehn-Yahr阶段有所改善。纹状体的18F-DOPA溢流率常数（Ki）值增加了44.7%，高剂量组的增加幅度更高。其他指标变化很小。

该试验表明，供体iPS细胞来源的多巴胺能神经元前体细胞可以存活、产生多巴胺，并且不会形成肿瘤，因此对帕金森病具有安全性和潜在的临床益处。

▌hES来源多巴胺能神经元的I期试验

在这篇由纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员发表的论文中，一项开放标签的I期临床试验，共12例帕金森病患者接受了hES细胞来源的多巴胺能神经元前体细胞移植，分为低剂量（90万细胞）和高剂量（270万细胞）两组。

主要结果显示，在移植后1年，试验达到了安全性和耐受性的主要目标，没有出现与细胞产品相关的不良事件。

次要和探索性结果显示，在移植后18个月，纹状体的18F-DOPA PET摄取增加，表明移植细胞存活。次要和探索性结果（包括MDS-UPDRS III OFF评分改善）显示改善或稳定。没有出现移植诱导的运动障碍。

该试验数据支持进行更大规模的确定性临床试验，以进一步评估这种细胞疗法的安全性和有效性。

▌小结

总结来说，这两项临床试验结果表明，iPS细胞和hES细胞来源的多巴胺能神经元前体细胞移植是一种安全且具有潜力的帕金森病治疗方法。不过未来需要进行更大规模的临床试验来进一步评估其有效性和安全性，并探索更有效的联合治疗策略。

参考资料：

[1]V. Tabar et al. Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson’s disease. Nature（2025）

https://www.nature.com/articles/s41586-025-08845-y

[2]Nobukatsu Sawamoto et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson’s disease. Nature（2025）

https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0

[3]https://www.nature.com/articles/d41586-025-01208-7

[4]https://www.nature.com/articles/d41586-025-01143-7

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