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默克公司于6月23日公布了一项针对新近诊断为肺动脉高压的成年人使用sotatercept的3期HYPERION试验的顶线结果。这是继该药物的STELLAR和ZENITH两项试验后的第三项3期临床试验。
在既往的3期临床试验中，即2023年报告结果的STELLAR试验和2025年报告结果的ZENITH试验，表明Sotatercept在接受背景治疗的肺动脉高压功能分级III或IV型成人患者中，可有效降低主要发病率和死亡事件。这些试验分别显示，临床恶化风险降低了84%和76%。
根据STELLAR研究的结果，WINREVAIR目前已在45多个国家获得批准。在美国，Sotatercept是首个获批用于治疗肺动脉高压的激活信号抑制剂疗法，目前以品牌名WINREVAIR获批用于治疗患有肺动脉高压（世界卫生组织[WHO]第1组）的成年人，以提高运动能力、改善WHO功能分级并降低临床恶化事件的风险。
今年1月，默克公司宣布提前终止HYPERION项目，转而进行最终分析。此举基于Sotatercept先前的3期试验ZENITH(NCT04896008)的积极结果，以及对该项目迄今为止全部数据的审查。研究人员表示，鉴于已经收集到的大量积极数据，继续进行试验不符合伦理道德。
关于HYPERION试验的顶线结果
HYPERION试验(NCT04811092)在研究筛选的12个月内被分类为功能分级II或III的新诊断的中度或高危肺动脉高压患者中，评估了Sotatercept加入背景肺动脉高压治疗的疗效。研究受试者(N=320)被按1:1的比例随机分配，在背景肺动脉高压治疗的基础上接受Sotatercept或安慰剂治疗。在参与研究的患者中，72.2%接受双联肺动脉高压治疗，27.8%接受三联治疗；大多数(83.4%)未接受前列环素输注治疗。
主要终点是临床恶化时间，以首次确诊的发病事件或死亡来衡量。临床恶化事件定义为全因死亡、非计划性肺动脉高压恶化相关住院至少24小时、房间隔造口术、肺移植以及6分钟步行测试较起始恶化，并伴有以下至少一项变化：WHO功能分级较起始恶化、右心衰竭加重的体征/症状、添加背景肺动脉高压治疗或将背景肺动脉高压治疗的给药途径改为肠外给药。
研究结果显示，在最初诊断为肺动脉高压后12个月内，在背景治疗中添加Sotatercept治疗，与添加安慰剂相比，在统计学上显著降低了临床恶化事件的风险。其安全性总体上与既往研究一致。
“迄今为止，作为首创的激活信号抑制剂，WINREVAIR的强大临床特性主要通过既往在广泛患者群体（包括已接受治疗数年的患者）中进行的研究得到证实。”默克研究实验室高级副总裁、全球临床开发负责人Joerg Koglin博士表示。“HYPERION的这些积极结果扩大了临床证据的范围，现在包括新近诊断的成年人，支持了WINREVAIR在广泛肺动脉高压患者（包括早期治疗的患者）中改变临床实践的潜力。”
默克公司表示，HYPERION的更多数据将在未来的医学会议上公布。该公司计划提交将ZENITH和HYPERION试验数据纳入药物标签的监管文件，但尚未公布提交的预计日期。
参考来源：‘Merck Announces Phase 3 HYPERION Study of WINREVAIR™ (sotatercept-csrk) Met Primary Endpoint in Recently Diagnosed Adults with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH)’，新闻稿。Merck；美国东部时间2025年6月23日上午6:45发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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