上海
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2025年4月22日，据中国国家药监局（NMPA）官网显示，瑞利珠单抗注射液正式获批，适用于与常规治疗药物联合用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。
图1：截自NMPA官网《2025年04月22日药品批准证明文件送达信息》
gMG是一种严重的自身免疫性神经肌肉接头疾病，通常可表现为全身骨骼肌的波动性、运动依赖的无力、不耐疲劳，严重者可累及呼吸肌引起呼吸衰竭，约85%的gMG患者AChR抗体阳性[1]。在AChR抗体阳性的gMG患者中，补体激活是其发病机制中的关键环节，补体抑制剂通过特异性结合补体，可减少因补体激活所致的AChR破坏实现对疾病症状的改善，同时保护神经肌肉接头[2]。近年来针对补体C5、C1/C1q及C3的靶向药物取得了众多重要进展。
瑞利珠单抗是一种长效末端补体C5抑制剂，经过工程改造有效延长了药物半衰期，可在8周的给药间隔内维持治疗性血清浓度。该药物本次获批主要是基于其CHAMPION-MG 3期研究的积极结果，研究显示，治疗26周时，相较于安慰剂，瑞利珠单抗显著降低了AChR抗体阳性gMG患者的重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）评分（-3.1 vs -1.4;P<0.001）[3]。此外开放标签扩展期研究表明，瑞利珠单抗的临床获益可持续至60周，与安慰剂相比，经瑞利珠单抗治疗的每百名患者每年的疾病加重发生率减少了71.1%[4]。在安全性方面，与安慰剂相比，瑞利珠单抗组不良事件发生率无显著差异，耐受性良好，在上述临床试验中未报告脑膜炎球菌感染病例[3,4]。
参考文献
[1] 全身型重症肌无力.中国实用乡村医生杂志.2024;31(4):1672-7185
[2] 常婷, 李柱一 . 重症肌无力的治疗：期待靶向免疫治疗时代的到来[J]. 中华神经科杂志, 2022,55(4): 271-279.
[3] Vu T, Meisel A, Mantegazza R, et al. Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis[J]. NEJM Evid, 2022,1(5):a2100066.
[4] Meisel A, Annane D, Vu T, et al. Long-term efficacy and safety of ravulizumab in adults with anti-acetylcholine receptor antibody-positive generalized myasthenia gravis: results from the phase 3 CHAMPION MG open-label extension[J]. J Neurol, 2023,270(8):3862-3875.
责任编辑：梦琳
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