浙江
在2025年2月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了仑卡奈单抗（Leqembi, lecanemab）的每月维持剂量疗法，这是一种针对早期阿尔茨海默病患者的治疗方案。这一决定是基于对第2阶段研究201和第3阶段Clarity AD研究的数据建模以及它们的长期扩展研究的结果，表明每月一次给药有助于维持该疗法的有益效果。
背景信息
阿尔茨海默病是一种复杂的神经退行性疾病，其特征在于大脑中积累了有毒的β-淀粉样蛋白团块，这些团块被认为是导致神经退化和疾病症状的关键因素之一。仑卡奈单抗是一种抗体药物，设计用于结合并中和β-淀粉样蛋白原纤维——这是蛋白质最具神经毒性的形式。通过这种方式，仑卡奈单抗预期能够减缓疾病的进展。
治疗方法与临床试验
仑卡奈单抗通过静脉注射给予患者，适用于那些有轻度认知障碍或轻度痴呆且大脑中有β-淀粉样蛋白积累证据的人群。推荐剂量为每两周按体重每公斤10毫克进行给药。研究表明，这种治疗方法可以减缓认知能力下降和痴呆的发展，并减轻大脑中的β-淀粉样蛋白积累。
值得注意的是，即使清除了大脑中的β-淀粉样蛋白团块后，原纤维仍可能继续造成神经元损伤。因此，采用每月一次的维持剂量是为了保持临床疗效，同时减少对患者及其照护者的负担。
维持剂量的重要性
数据表明，停止仑卡奈单抗治疗会导致大脑中β-淀粉样蛋白的重新积累以及认知改善效果的逆转。目前批准的方案意味着已完成双周启动期的患者将转为每月一次的给药方案，以持续清除β-淀粉样蛋白。频繁前往诊所或治疗中心可能会给患者及其家属带来沉重负担，而每四周一次的给药计划显著减少了这种压力，使得家庭更容易坚持治疗并延长治疗带来的好处。
阿尔茨海默病药物开发史
在20世纪80年代，β-淀粉样蛋白（Aβ）假说被提出，认为大脑中Aβ的异常聚集是导致阿尔茨海默病的主要原因。尽管有了这些理论基础，但在接下来的几十年里，大多数针对Aβ或Tau蛋白的药物研发都以失败告终。据统计，在进入21世纪后，有超过320项临床试验宣告失败。
FDA仅批准了几种对症治疗的药物，如乙酰胆碱酯酶抑制剂和NMDA受体拮抗剂，但它们无法阻止疾病的进展。基于上述背景，仑卡奈单抗的研发开始于对Aβ原纤维的研究，这是一种比其他形式更具神经毒性的蛋白质形态。最终，第2阶段研究201和第3阶段Clarity AD研究的数据表明，仑卡奈单抗能够有效减少大脑中的β-淀粉样蛋白积累，并减缓认知能力下降的速度。
三道防线，一条比一条更贵
第一条防线，30-60岁改善生活方式，直接降低痴呆症风险45%。
第二条防线，早发现痴呆症，花20-30万人民币或可帮助延缓或者让疾病停滞前进。
第三条防线，中晚期痴呆症，基本只能靠改善症状，彻底无法逆转疾病，旨在延长生命。
祝各位朋友们健康！
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