治疗食脑虫感染有药了？亚虹医药抗肿瘤新药显示有效 公司：暂无进一步开发计划

《科创板日报》1月8日讯（记者 徐红）在年初一项临床宣告失败以后，亚虹医药（688176.SH）核心管线产品APL-1202似乎又迎来了新的曙光。

近期，亚虹医药宣布与美国疾病控制与预防中心（CDC）共同签署了药物拓展性研究项目（Expanded Access Investigational New Drug Program)下的研究用药供应协议，经CDC专家评估适用的前提下，其自主研发的APL-1202（硝羟喹啉片）将用于治疗自由生活阿米巴（Free-living Amoebae，简称“FLA”，俗称“食脑虫”）感染。

APL-1202是亚虹医药自主研发的抗肿瘤新药，公司选择将非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）作为这款药物的首个临床开发的适应症。虽然尚未获批上市，但近年来国内外有越来越多的研究机构以同情用药的方式，将APL-1202用于FLA患者的治疗，并显示出一定的临床疗效。

一款原本定位于肿瘤治疗的药物，现在却意外在抗感染领域崭露头角，其想象空间是否会因此而打开？

▌APL-1202治疗FLA感染显示潜力

据复旦大学附属华山医院感染科副主任王新宇科普，自由生活阿米巴是一大类原生动物的总称，在淡水湖泊与土壤中广泛存在，部分种类的“自由生活阿米巴”可能通过鼻腔和皮肤伤口进入人体，引起脑部感染，因此被称为“食脑虫”。

FLA感染早期症状包括头痛发烧、恶心呕吐；晚期症状为眩晕、丧失平衡感、癫痫发作以及出现幻觉。这种疾病感染后的预后极差，死亡率高达98%以上。

目前，针对FLA感染的治疗选择还比较有限，不管是在中国还是美国，都尚未有任何专门用于治疗FLA感染的产品获批上市。

而APL-1202被用于治疗FLA感染则是源于美国加州大学旧金山分校（UCSF）的一项研究。在筛选了数千种的化合物后，UCSF和陈扎克伯格生物中心的一个研究小组在体外研究中发现，与其他抗阿米巴药物相比，硝羟喹啉对巴拉姆西阿米巴原虫有更强的抑制作用。UCSF医疗团队随即向亚虹医药发出紧急援助请求，在紧急同情用药申请批准后，公司立即做出反应并及时安排运送了APL-1202。

据亚虹医药相关项目负责人介绍，截至目前，公司已经在全球范围内为8名阿米巴病患提供这样的用药援助，包括美国2名、南非1名、中国5名。这8名病患中，目前有一半还在生存期，包括美国的1例成人和1例儿童。

“中国的5例患者中，有2人还在治疗当中，遗憾的是3人已经死亡。目前来看，死亡病例往往病情都比较严重，用药时间也比较短，比如联系我们的时候病人已经处于昏迷状态。“该项目负责人表示。因此，提高用药可及性，让患者尽早用药就变得尤为重要。

而此次公司与美国CDC达成合作，正是为了更好地保障FLA患者的临床供药。“届时，我们只需把药物发往美国CDC，由CDC统一储存和发放，如此患者就能够在第一时间用药。”对方告诉记者。

在国内，为了帮助患者更加便捷地得到治疗，亚虹医药在2024年中发起了APL-1202用于治疗自由生活阿米巴感染的新药临床研究申请（IND），并获得了国家药监局的批准。

▌公司：暂无进一步开发计划

亚虹医药向《科创板日报》记者表示，虽然不排除公司未来针对APL-1202有进一步开发FLA适应症的计划，但目前条件尚不成熟。一方面，FLA感染在世界范围内尚无正式的治疗指南和专家共识，并且FLA引起的脑部感染发病率也比较低，“因此我们现在所做的努力更多还是为了履行企业的社会责任，同时通过这些病患的救治积累更多数据”。

“现在在美国至少还有6例已经确诊的病人在等待我们的援助，预计未来每年还有30～40例左右，国内预计每年在50~100例左右。”前述项目负责人说。

目前APL-1202有两项正在开展的临床试验，包括单药治疗未经治疗的中危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的Ⅲ期临床试验，以及APL-1202口服联合替雷利珠单抗作为肌层浸润性膀胱癌（MIBC）新辅助治疗的Ⅱ期临床试验。

2024年2月，因为临床结果未达到主要研究终点，亚虹医药终止了APL-1202与化疗灌注联用在NMIBC治疗上的进一步开发。

截至目前，亚虹医药的收入来源主要来自已经上市的培唑帕尼片（商品名：迪派特）和马来酸奈拉替尼片（商品名：欧优比）。2024年前三季度公司实现营业收入约1.3亿元，同比增长4537.79%；归属于上市公司股东的净利润为亏损2.7亿元。

2024年11月5日，国家药监局（NMPA）官网公示，亚虹医药联合申报的灌注用盐酸氨酮戊酸己酯新药上市申请已获得批准。该药物（研发代号APL-1706）是一款用于辅助膀胱癌诊断和管理的显影剂，通过联合蓝光膀胱镜来管理非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。

除此之外，亚虹医药非手术治疗产品APL-1702（通用名：盐酸氨酮戊酸己酯软膏光动力治疗系统）的新药上市申请（NDA）也已经在2024年5月递交，有望于2025年获批。市场预期，以上两款产品的商业化销售或在未来成为公司扭亏的关键。