月费用高达26万的ROS1肺癌新药瑞普替尼纳入医保！客观缓解率91%

对于癌症患者来说，医保报销是个经久不衰的热门关注话题。把昂贵的药品纳入医保，这一举措对于广大患者来说无疑是一个积极的消息。

2024年11月28日，国家医保局公布了2024年国家医保药品目录调整情况。此次2024年医保目录更新除了创新药外，年费用多达260万的全球首个不限癌种靶向药维泰凯®（硫酸拉罗替尼胶囊和硫酸拉罗替尼口服溶液）、另一款月费用达26万的泛癌种药物瑞普替尼（repotrectinib）等“天价”药物，通过谈判，成功进入新版医保目录，也引发了广泛的关注。

瑞普替尼则是继拉罗替尼、恩曲替尼之后的第三种泛实体瘤疗法，为ROS1阳性非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择，尤其适用于对现有治疗产生耐药性的患者。该药物于2024年5月11日在中国获批上市，但高昂的定价——美国媒体报道月费用为29000美元，国内有报道高达26万人民币——同样让患者望而却步。目前虽无公开报道瑞普替尼进入医保后的真实价格，但预计其医保中标报价将与拉罗替尼等同类型药物相近。

▲截自NMPA官网

其实早在2023年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）就已批准了瑞普替尼治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌患者。

特别值得一提的是，这是全球首款获批上市的第二代NTRK/ROS1抑制剂，同时，这款药物也了自己响当当的大名——Augtyro。

▲截自Bristol Myers Squibb官网

无进展生存期近3年！近80%癌症患者肿瘤消失或缩小！瑞普替尼疗效惊艳！

2024年1月11日，在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上公布了瑞普替尼（Repotrectinib，代号：TPX-0005）治疗ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的最新研究结果。

研究数据显示，在ROS1-TKI初治的ROS1融合阳性非小细胞肺癌患者（n=71）中，客观缓解率（ORR）为79%，7 例患者（10%）达到完全缓解，49 例（69%）达到部分缓解；中位缓解持续时间（DOR）为34.1个月，中位无进展生存期（PFS）为35.7个月，相当于将近3年！

在既往接受过一种ROS1-TKI治疗且从未接受化疗的患者（n=56）中，客观缓解率为38%，中位缓解持续时间为14.8个月，中位无进展生存期为9.0个月。

此外，在17例具有ROS1 G2032R突变的患者中，客观缓解率为59%。

▲图源来自NEJM官网

除了瑞普替尼外，目前无癌家园还急招HG030、劳拉替尼、复瑞替尼等药物临床试验，希望给ROS1融合及耐药的患者带来了全新的选择。

中国ROS1阳性肺癌患者福音！瑞波替尼客观缓解率达91%！

早在2022年4月12日，Turning Point Therapeutics公布了repotrectinib治疗ROS1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的注册性临床试验TRIDENT-1的最新结果。该研究涵盖所有四种ROS1阳性晚期非小细胞肺癌队列。

在71例酪氨酸激酶抑制剂（TKI）初治的ROS1阳性非小细胞肺癌患者中，完全缓解4例，部分缓解52例，确认客观缓解率（cORR）为79%。

值得注意的是，11例患者来自中国，中国患者的客观缓解率为91%！

瑞波替尼在TKI初治ROS1阳性NSCLC患者中的疗效结果

与其他ROS1抑制剂的靶向一线的确认客观缓解率（cORR）比较：克唑替尼66%、恩曲替尼74%，Repotrectinib以79%遥遥领先。

在中位随访时间10.2个月时，Repotrectinib估计12个月时的持续缓解率为85%。

在中位随访时间10.8个月时，Repotrectinib估计12个月时的无进展生存率为82%。

在ROS1阳性TKI预处理的非小细胞肺癌患者中：

1.预先接受过一次 TKI 和先前的铂类化疗的26例患者，确认的客观缓解率（cORR）为42%，完全缓解1例，部分缓解10例。反应持续时间从3.6到 18.3+个月不等。

来自中国的3例患者，客观缓解率为67%。

2.预先接受过两次 TKI 治疗且未进行过化疗的18例患者，确认的客观缓解率（cORR）为28%，完全缓解1例，部分缓解4例。反应持续时间从 1.9+ 到 20.3+个月不等。

来自中国的4例患者，客观缓解率为50%。

3.预先接受过一次TKI治疗且未进行过化疗的56例患者，确认的客观缓解率（cORR）为36%，完全缓解4例，部分缓解16例。反应持续时间从1.9+到 17.8个月不等。

11例患者来自中国，客观缓解率为36%。

在接受过TKI治疗的ROS1阳性NSCLC患者群体中，17位患者携带ROS1 G2032R耐药性突变，其确认的客观缓解率为59%（10/17），包括１例完全缓解和9名例部分缓解患者。

安全性方面，从380例患者中积累的安全性和耐受性特征与此前研究一致。

此次公布的TRIDENT-1的1期和2期部分汇总结果感到非常鼓舞，业内专家认为repotrectinib是ROS1阳性晚期NSCLC患者的潜在同类最优候选药物。