中国干细胞创新疗法登上《自然》杂志！首例！75天逆转糖尿病！

2024年9月25日，天津市第一中心医院的沈中阳、王树森研究组与北京大学、昌平实验室的邓宏魁研究组等合作，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为“Transplantation of Chemically Induced Pluripotent Stem-Cell-Derived Islet Under Abdominal Anterior Rectus Sheath in a Type 1 Diabetes Patient”的研究论文。该研究详细介绍了我国科研团队如何运用化学重编程技术，成功将多能干细胞转化为胰岛细胞，并移植至一名I型糖尿病患者体内。这一案例不仅引起了广泛关注，还得到了《自然》杂志的报道。

近期，人民日报也刊登了一篇题为《干细胞治疗让I型糖尿病实现功能性治愈，距离临床使用还有多远？》的文章，对这项研究进行了深入报道。据报道，该患者在接受移植后的75天里，完全停止了胰岛素的使用，这标志着糖尿病治疗领域实现了一次前所未有的功能性治愈突破。

近年来，干细胞疗法凭借其卓越的再生能力，为糖尿病的治疗开辟了革命性的新途径。从由干细胞分化而来的完全成熟的胰岛细胞，到通过静脉输注成体干细胞，再到利用先进的编程技术等手段，干细胞在多种应用方式下展现了其在恢复胰岛功能、缓解病情方面的巨大潜力和广阔前景。

多能干细胞制备的胰岛移植

逆转糖尿病，75天完全摆脱胰岛素

医学界普遍认为，I型糖尿病的根治是一大挑战，患者往往需长期依赖胰岛素注射和降糖药物来维持生命，即便如此，也难以完全规避糖尿病并发症的风险。

2024年9月25日，南开大学/天津市第一中心医院沈中阳、王树森团队、北京大学/昌平实验室邓宏魁团队与杭州瑞普晨创科技有限公司的研究人员合作，在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islet under the abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient 的研究论文。

研究者们创新性地采用了“腹直肌前鞘下移植”这一策略，不仅规避了肝门静脉移植的局限，还显著降低了手术侵入性，为后续的监测工作提供了便利。

首位接受移植的患者在术后成功恢复了内源性的、生理性的血糖调节能力，并在移植后的75天内实现了稳定的胰岛素独立，且这一疗效已稳定维持超过一年。该研究的初步成果表明，利用化学重编程技术制备的多能干细胞衍生的胰岛细胞疗法是安全且有效的，它标志着I型糖尿病临床功能性治愈的实现。

间充质干细胞回输

262名患者空腹血糖降低45%

已有多项研究结果表明，间充质干细胞（MSC）治疗在大多数糖尿病案例中可以作为一种长期的解决方案。

来自阿拉伯海湾大学的研究团队分析了58项研究中的间充质干细胞（MSC）用于治疗Ⅱ型糖尿病的数据，涉及总共262位患者（涉及6个临床研究）的治疗效果。

间充质干细胞治疗中的胰岛素需求

空腹血糖下降：在12个月的随访期内，MSC治疗能显著减少患者对胰岛素的依赖，并将空腹血糖水平降至3.9至5.5 mmol/L的正常范围内，平均下降幅度达到45%。

HbAc1水平下降：HbAc1水平显著下降，并在随后的12个月随访期间进一步降低，平均下降率为32%。

C肽水平逐渐恢复正常：在接受治疗12个月后，不同研究中患者的C肽水平趋于正常化，其中2项研究显示C肽水平下降了38%，而在4项试验中观察到C肽水平上升了36%。

干细胞衍生的全分化胰岛细胞移植

90天内糖尿病缓解，疗效持续逾1年

由于胰岛素输送系统固有的局限性和操作复杂性，I型糖尿病患者往往难以达成并维持血糖水平的稳定控制。当前的治疗标准虽能缓解症状，但无法触及I型糖尿病的根源，除了胰岛素治疗，患者面临的治疗选择相当有限，且至今尚未有根治之法。

近年来，VX-880作为一款干细胞治疗产品，在I型糖尿病治疗领域引起了广泛关注。这是一种同种异体干细胞疗法，旨在分化为胰岛细胞，并通过肝门静脉输注后定居于肝脏，进而分泌胰岛素，有效弥补1型糖尿病患者体内胰岛素的绝对不足。

在美国奥兰多举行的美国糖尿病学会（ADA）第84届科学会议上，VX-880干细胞疗法再次成为全球焦点，于当地时间6月21日下午惊艳亮相，展现了其在糖尿病治疗领域的巨大潜力。

VX-880胰岛细胞疗法的1/2期临床数据在ADA第84届科学会议的研讨会上公布

在接受单次全剂量VX-880输注后的90天内，所有I型糖尿病（T1D）患者都显示出胰岛细胞移植成功，并且能够生成对葡萄糖有反应的胰岛素。在最后一次随访中，12名患者中有11名减少或不再使用外源性胰岛素。

另外，在评估期间（从第90天起），所有患者的严重低血糖事件均已消除。最后，所有3名至少随访1年的患者都达到了消除严重低血糖事件的主要终点（从输注后第90天起），HbA1c<7.0%，以及胰岛素独立性的次要终点。

干细胞来源的自体再生胰岛移植

患病25年后治愈，脱离胰岛素长达33个月

2024年4月30日，来自中国的研究团队在权威杂志Cell Discovery在线发表最新研究成果。研究人员通过创新性地利用患者的血液PBMC重编程为自体iPSC细胞，进一步诱导成为内胚层干细胞（EnSC），最终在体外再造胰岛组织（E-islet）。

其中，一名拥有25年糖尿病病史的患者奇迹般地实现了治愈。这位患者在接受治疗后，彻底告别了长期以来的胰岛素依赖，并且这种良好的状态已经持续了33个月之久。

此后该患者空腹及餐后C肽等关键指标较术前显著提高，证实胰岛功能得到有效恢复；肾脏功能等随访指标均处于正常范围，也提示该疗法可避免糖尿病并发症的进展。总的来说，这是国际上首次使用自体衍生胰岛治疗胰岛功能受损的T2D患者的人体组织替代疗法。

总结

随着干细胞技术的持续进步与创新，其在诸如糖尿病等难治性疾病的治疗领域内展现出了愈发广阔的应用潜力。从间充质干细胞的静脉输注，到全分化胰岛细胞由干细胞衍生的移植，再到通过化学重编程诱导的胰岛细胞移植，每一种方法都在不断的研究与改进中前行，为糖尿病患者带来了日益增多的积极变化。

在国内外科学家及学者的共同努力下，干细胞治疗方案将不断得到优化，有望成为治疗糖尿病等疾病的关键手段之一，为更多患者送去健康与希望。这将使得摆脱胰岛素的依赖成为可能，并推动更多成功的治疗案例得以广泛复制与推广！