多囊肾新药，托伐普坦效果怎么样？

多囊肾，是最常见的遗传性肾病，目前尚无特异性治疗药物。

托伐普坦是一种血管加压素受体拮抗剂，本用于治疗高容或等容性低钠血症伴心力衰竭、肝硬化、抗利尿激素分泌异常综合征患者。

近年来发现托伐普坦能阻止多囊肾的囊肿长大，延缓多囊肾肾功能恶化。它主要用于肾小球滤过率30ml/min/1.73㎡，并经医生评估为快速进展型的多囊肾患者。

托伐普坦的研究证据主要有两个，结果都发表在NEJM上。

第一个研究于2012年完成，参与者为早期肾病患者，肾小球滤过率在60以上，试验观察期3年，结果显示：

在肾脏体积方面，托伐普坦组平均每年肾脏体积增加2.8%，而安慰剂组则增加了5.5%。

与安慰剂相比，托伐普坦可延缓肾脏体积增大约49%。

在肾功能方面，托伐普坦组平均每年肾小球滤过率下降2.61，而安慰剂组每年下降3.81。

第二个研究于2017年完成，进一步验证了它在晚期肾病中的效果，参与者的肾小球滤过率在25-65之间，试验观察期为1年。

结果显示，托伐普坦组的肾小球滤过率下降2.34，而安慰剂组则下降了3.61。

与安慰剂相比，托伐普坦可延缓肾功能下降约35%。

这两项试验证明了托伐普坦可以延缓多囊肾患者的肾功能下降。

托伐普坦的使用注意事项：需要监测肝功能，注意有无厌食、恶心、黄疸、右上腹疼痛等症状。

托伐普坦利尿效果很强，容易多尿、尿频，并常感到口渴，因此需要多喝水补足容量，建议每天饮水量不少于3L，还应监测血钠和尿液渗透压。

参考文献：

1.Torres VE, Chapman AB, Devuyst O, et al. Tolvaptan in patients with autosomal dominant polycystic kidney disease. N Engl J Med. 2012;367(25):2407-2418.

2.Torres VE, Chapman AB, Devuyst O, et al. Tolvaptan in Later-Stage Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. N Engl J Med. 2017;377(20):1930-1942.