350万美元，辉瑞B型血友病基因疗法获FDA批准，将于本季度开售

近日，辉瑞宣布 FDA 批准其基因疗法 BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) 上市，用于治疗中度至重度血友病 B 成人患者。

辉瑞的发言人证实，该疗法将于本季度通过处方向符合条件的患者提供，扣除保险和其他回扣前的价格高达 350 万美元，与之前批准的 CSL Behring 旗下的 B 型血友病基因疗法 Hemgenix 的价格一致。该发言人还表示，如果 Beqvez 不起作用或效果不持久，辉瑞将为保险公司提供“财务保护”保证，但未提供具体信息细节。

“实现这一突破的道路是我们 40 多年来努力推进血友病治疗模式的努力，”辉瑞首席科学官兼研发主管 Mikael Dolsten 在领英上的一篇帖子中写道。

（来源：辉瑞官网）

B 型血友病是凝血因子 IX 缺乏所导致的出血性疾病，IX 缺乏会阻止正常的血液凝固，从而导致患有该病的人比其他人出血更频繁、出血时间更长。BEQVEZ 是一种一次性治疗方法，旨在使 B 型血友病患者能够自行产生凝血因子 Ⅸ。10 年前，辉瑞通过与 Spark Therapeutics（现为罗氏旗下子公司）签订许可协议，获得了这种治疗方法。

根据官方通稿，BEQVEZ 可能会导致严重的副作用，包括：肝酶增加，辉瑞建议 BEQVEZ 输注后第一年避免或限制饮酒；可能会发生输注反应，包括超敏反应和严重过敏反应；BEQVEZ 可以将自身插入人体细胞的 DNA 中，可能产生的影响尚不清楚，但理论上可能会增加患癌症的风险。辉瑞称目前还没有因 BEQVEZ 治疗引起癌症的病例报道。

BEQVEZ 的获批得到了关键 III 期 BENEGENE-2 研究数据的支持，该研究是一项开放标签、单臂试验，入组了 45 名凝血因子 IX 循环活性为 2% 或更低的男性患者。

结果显示，在研究疗效评估期间，单次静脉注射 BEQVEZ 导致中位年化出血率 (ABR) 为零。相比之下，接受标准凝血因子 IX 预防替代方案的对照组患者的中位 ABR 为 1.3。BEQVEZ 还消除了 60% 患者的出血，而预防组的这一比例为 29%。

在安全性方面，BENEGENE-2 发现 Beqvez 总体耐受性良好，没有发生与基因治疗或输注反应相关的严重不良事件或死亡。研究中也没有报告血栓事件。辉瑞将继续监测患者 15 年，以实现长期耐用性和安全性。

BEQVEZ 的获批势必将与Hemgenix 竞争。截至 2023 年 6 月， Hemgenix 的营收接近 12 亿美元；同年 12 月底，收入增加 6.62 亿美元。

另外一款获批用于治疗 A 型血友病的基因疗法 Roctavian 在 2023 年的销售额仅为 350 万美元，2024 年前三个月的销售额为 80 万美元，这也使其开发商 BioMarin 考虑完全剥离该药物。该公司首席执行官 Alexander Hardy 指出了销售 Roctavian 的复杂性，“这是一个多步骤的过程，需要积极主动的患者以及支持的保险公司和医生。”

BEQVEZ 目前正在欧洲接受审查。辉瑞还有一种针对 A 型和 B 型血友病的抗体药物，美国和欧洲的监管机构正在对其进行评估。

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