上海
▎药明康德内容团队编辑
1月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 维亚臻生物申报的VSA003注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH），可用于在饮食疗法和其他降脂治疗基础上且需要进一步降低LDL-C的HoFH患者，或其他降脂治疗无效、或不耐受其他降脂治疗的HoFH患者。公开资料显示， VSA003是一款 治疗脂质代谢紊乱的肝脏靶向小干扰RNA（siRNA）药物。
HoFH是由低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）分解代谢的关键基因发生突变所引起的常染色体显性遗传性疾病，已被纳入中国《第一批罕见病目录》。由于HoFH患者出生时就处于极高的LDL-C水平暴露状态，患者发生动脉粥样硬化性心血管疾病的风险明显增高，全身动脉粥样硬化病变发生早且进展快，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死。
公开资料显示，在HoFH患者已知的基因突变类型中，LDLR突变的占比高达90%。该基因突变影响LDL与LDLR的结合，导致LDL代谢清除障碍，从而使LDL-C水平升高。目前常用的降脂药物作用机制多与LDLR相关，针对HoFH治疗效果有限。靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的小核酸药物有望通过非LDLR依赖的降脂机制，有望成为HoFH患者新的药物治疗选择。
VSA003是维亚臻生物正在研发的一款siRNA药物，通过靶向降解ANGPTL3信使RNA，增加对LDL-C和甘油三酯（TG）等的清除，因此具有针对高胆固醇血症、高甘油三酯血症、HoFH等心血管领域未满足医疗需求的治疗潜力。
2023年7月，维亚臻生物宣布VSA003注射液完成中国1期临床试验首例受试者给药。该试验的主要研究者、北京协和医院陈锐教授曾在新闻稿中表示，VSA003有望成为全球首个针对ANG3靶点的创新小核酸药物，对于混合型血脂异常有很大的治疗潜力。作为VSA003在中国首个临床研究的主要研究者，期待该药物临床试验顺利推进，为中国血脂异常患者带来更多药物治疗选择。
此外，据维亚臻生物首席执行官邹晓明博士在早前新闻稿中介绍，作为维亚臻生物在心血管领域的重要临床管线之一，VSA003已经取得积极的临床试验数据，体现出了良好的安全性和治疗潜力。
根据维亚臻生物官网，该公司成立于2022年，并与小核酸药物公司Arrowhead Pharmaceuticals建立战略合作关系。目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢领域的siRNA药物。本次也是维亚臻生物第二款产品被拟纳入突破性治疗品种。此前，该公司靶向APOC3的siRNA药物VSA001注射液已经被纳入突破性治疗品种，拟开发用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。
参考资料：
[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jan 18 , 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2]维亚臻小核酸新药VSA003完成中国I期临床试验首例受试者给药. Retrieved July 8 , 2023, from https://mp.weixin.qq.com/s/T08sAVdlKSD04SGivHO9mw
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