慢性甲状旁腺功能减退症激素疗法Yorvipath赢得欧盟批准

慢性甲状旁腺功能减退症是指负责在血液中产生钙的一个或多个甲状旁腺功能低下。这是一种罕见的疾病，其特征是甲状旁腺激素（PTH）水平低，导致麻木或肌肉痉挛。目前，常规疗法包括口服钙和活性维生素d。近日，欧盟委员会批准了一种激素疗法，可帮助患者使血清和尿钙水平达到正常范围，并且不依赖于常规治疗。

欧盟委员会（EC）已授予Ascendis Pharma A/S的Yorvipath（palopegteriparatide，帕罗培特立帕肽）上市许可，作为治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症的替代疗法。Ascendis计划于2024年1月在德国首次在欧盟(EU)推出Yorvipath。

甲状旁腺功能减退症是一种由PTH水平不足引起的内分泌疾病，PTH是体内钙/磷平衡的主要调节剂，直接作用于骨骼和肾脏，间接作用于肠道。如果甲状旁腺功能减退症在手术后持续超过六个月，则被认为是慢性的。

甲状旁腺功能减退症患者可能会出现一系列严重且可能危及生命的短期和长期并发症，包括神经肌肉过敏、肾脏并发症、骨骼外钙化和认知障碍。术后甲状旁腺功能减退症占病例的78%，其他病因包括自身免疫性疾病、家族性疾病和特发性原因。

Yorvipath是一种短暂聚乙二醇化的甲状旁腺激素，在体内分解为甲状旁腺激素，并与内源性甲状旁腺激素类似，结合并激活细胞表面甲状旁腺激素受体(PTH1R)。该药物每天给药一次，弥补了甲状旁腺功能减退症患者内源性甲状旁腺激素水平较低的情况。

此次批准是在欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)于2023年9月发表积极意见之后获得的。CHMP的积极意见是基于评估TransCon PTH在甲状旁腺功能减退症患者中的P-III(Pathway)和P-II(Path Forward)临床试验的数据而获得的。

这种激素药物在今年早些时候被美国FDA拒绝批准（以TransConPTH的名称提交给该机构）。FDA的担忧与生产控制有关，而不是临床数据，其临床数据一直是积极的。

6月，Ascendis报告了该药物III期Pathway试验(NCT04701203)的额外一年数据。在一项开放标签扩展中，78名患者中有74名摆脱了传统治疗，没有受试者需要补充活性维生素D——这是恢复与疾病相关的异常钙水平的常见治疗方法。第52周时，81%的受试者血清钙水平正常。

研究中最常见的副作用是注射部位反应、头痛和感觉异常。注意，可能会发生高钙血症，尤其是在开始使用Yorvipath或增加剂量时，应监测患者是否有高钙血症的体征和症状。

参考来源：‘Ascendis Pharma Announces European Commission Approval of YORVIPATH® (palopegteriparatide) for the Treatment of Adults with Chronic Hypoparathyroidism’，新闻稿。Ascendis Pharma A/S；2023年11月20日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。