NIE 2023丨泽辉生物贾懿：人胚干细胞成药技术平台的研究

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2023年9月27日-28日，弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan，简称：沙利文）第二届新投资博览会暨第十七届沙利文全球增长、科创与领导力峰会（简称“沙利文新投资大会”）生命科学新投资高峰论坛在上海浦东香格里拉大酒店隆重举办。此次论坛由沙利文、中国生物医药产业链创新转化联合体（CBIITA）联合主办，以“新向未来·砥砺前行”为主题，汇聚产业领袖、生命科学企业、投资机构及专业服务机构，聚焦生命科学投融资新机遇，共同探讨企业穿越周期的资本和产业力量。

在本次论坛上，泽辉生物首席医学官贾懿博士就人胚干细胞药物开发进行主题演讲。该演讲主要围绕人胚干细胞成药介绍、人胚干细胞来源细胞药物研发情况、泽辉生物人胚干细胞来源细胞药物研发平台三个部分展开。

泽辉生物首席医学官 贾懿博士

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人胚干细胞成药介绍

贾懿博士指出传统药物研发往往从有明确致病机制的疾病着手，先寻找关键靶点，再根据靶点筛选寻找合适化合物或者抗体，最后进行后续的药物开发。而干细胞是在开展发育生物学研究时发现的，随着研究的深入，发现该类细胞可以生成具有特殊生物活性的功能细胞，进入体内后能够对复杂机制的疾病环境做出反应，替代或者修复细胞的生理作用，甚至促进机体再生。因此目前的成药研究多针对致病机制复杂的难治性疾病。

根据细胞来源的不同，目前成药研发的干细胞可以分为多能干细胞和成体干细胞两大类。多能干细胞分为人胚干细胞（hESC）和诱导多能干细胞（iPSC），hESC株和iPSC株作为种子细胞，其来源于单一个体，可无限复制，并能定向分化为所有胚层不同功能细胞，功能细胞是用于临床的细胞药物；成体干细胞目前主要为不同组织来源的间充质干细胞，单一个体提供的组织材料制备的间充质干细胞数量相对受限，且只能向组织来源同胚层的细胞分化。

在选择成药路径研发时，贾懿博士认为人胚干细胞具有优势：人胚干细胞在种子细胞的时候便能够不断增殖分化，进行大量扩增，给细胞药物生产提供充足且生物特性一致的药物生产原料，实现干细胞药物的工业化大规模生产，且保证细胞不同批次间生物特性一致，这对于干细胞成药来说非常重要。此外，多能干细胞有潜能分化成所有类型的功能细胞，治疗适应症广泛。

随后，贾懿博士就人胚干细胞来源功能细胞制剂制备流程进行了介绍：从受精卵发育形成的囊胚里提取内细胞团，形成人胚干细胞系，然后建立人胚干细胞库，再对人胚干细胞进行定向分化，最后形成功能细胞，配合辅料制备成细胞制剂。该制备流程工艺稳定可控，整个过程中细胞的数量达到了数百万级的扩增，保障了细胞药物商业化生产。

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人胚干细胞来源细胞药物研发情况

贾懿博士对泽辉生物的人胚干细胞来源细胞药物研发平台进行介绍，指出公司干细胞株来源于国家干细胞资源库提供的临床级人胚干细胞株，未使用人或动物血清、不采用基因编辑，并通过中检院检验，有效保证了细胞成药的源头可靠。泽辉生物具有向不同功能细胞分化技术平台，可开展成药相关药学、临床前和临床研发工作，进行创新型干细胞药物开发。

接着，贾懿博士介绍了人胚干细胞来源不同功能细胞作用机制，包括免疫调节、修复生长、细胞替代等作用，对于治疗免疫炎症性疾病、退行性疾病、损伤性疾病有独特优势。这也是目前泽辉生物干细胞药物主要研发的三大类疾病。在国内，这些疾病因其治病机制复杂、现有药物疗效不佳，临床需求较大。同时，目前国内外相关疗法药物还存在价格昂贵及市场渗透率较低等问题。

随后，贾懿博士具体介绍了人胚干细胞成药开发情况。目前，全球药物研发大国均在进行人胚干细胞成药研究，目前人胚干细胞来源的神经前体细胞和胰岛细胞已经经美国FDA批准进入I/II期临床试验。国家药品监督管理局批准开展注册临床试验的干细胞新药接近70项，主要为成体干细胞药物，获批开展注册试验的多能干细胞药物只占10%左右，而人胚干细胞来源功能细胞药物目前仅有泽辉生物申请获批的5项（慢性损伤、急性炎症、血液疾病等适应症）。泽辉生物已经建立人胚干细胞成药技术平台、不同功能细胞分化工艺及质量控制体系，从前期实验室研究到GMP车间确定质量研究与控制标准，确保细胞制剂能够按照标准稳定可控的流程生产。

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泽辉生物人胚干细胞来源细胞药物研发平台

据贾懿博士介绍，人胚干细胞来源的不同功能细胞的临床研究已在全国11个省市的19家医院递交了申请，均获得医院伦理委员会批准。泽辉生物的人胚干细胞成药技术平台开展的前期动物药效学研究数据显示，人胚干细胞药物在退行性疾病、急重症炎症疾病、损伤性疾病等多种适应症动物模型中，治疗作用显著。泽辉生物将围绕干细胞药物，持续在不同适应症方面开展研究，不断探索新的功能细胞和新的适应症，最终实现人胚干细胞药物获批上市，造福患者。

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