甲状旁腺功能减退症新药再次申报上市

11月15日，Ascendis Pharma宣布已向FDA重新递交TransCon PTH用于治疗成人甲状旁腺功能减退症（HP）的新药申请（NDA），这一行动是基于该公司与FDA召开的A类会议的结果。

今年5月，Ascendis Pharma收到了FDA的完整回复函（CRL）。FDA表示，由于担心TransCon PTH药品或设备无法保证均一的递送剂量，决定暂不批准该产品上市（见：）。为了解决这个问题，Ascendis Pharma与FDA召开了A类会议。

此次重新递交NDA，Ascendis Pharma总裁兼CEOJan Mikkelsen表示：“FDA对上一次的NDA材料中的临床数据无异议，这一次我们提交了新的TransCon PTH的生产控制策略，希望可以在审查期间与FDA保持沟通。”

TransCon PTH（palopegteriparatide）是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。2018年11月，Ascendis宣布与维梧资本（Vivo Capital）领导的投资者集团合资成立维昇药业，以在大中华区开发、生产和商业化其产品。

2022年3月，Ascendis Pharma公布了TransCon PTH的积极III期PaTHway研究结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入82例患者，旨在评估TransCon PTH（18µg，每日1次，皮下注射）治疗成人HP患者的安全性、耐受性和有效性。研究的主要终点为第26周后血钙控制正常（8.3～10.6 mg/dL）且停用传统治疗（即停用活性维生素D且使用钙补充剂≤600 mg/天）的患者比例。

结果显示，与安慰剂组相比，TransCon PTH组达到主要终点的患者比例更多（78.7% vs 4.8%；P<0.0001）。

HP是一种由于PTH分泌过少和（或）效应不足引起的罕见内分泌疾病，可导致血钙含量降低和血液磷酸盐水平升高。该疾病的常规治疗方案为钙补充剂和活性维生素D，但这类疗法不能有效解决HP症状。目前尚无PTH替代治疗方案获批上市，TransCon PTH和eneboparatide（Amolyt Pharma）是仅有的两款后期在研非激素类药物。

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