上海
▎药明康德内容团队报道
8月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，迪哲医药的戈利昔替尼胶囊拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。公开资料显示，戈利昔替尼是一款高选择性JAK1抑制剂，正在中国、美国、韩国和澳大利亚等地开展关键性临床试验，并已获得美国FDA授予治疗r/r PTCL的快速通道资格。
截图来源：CDE官网
外周T细胞淋巴瘤（PTCL）为恶性非霍奇金淋巴瘤，预后极差。目前PTCL的一线治疗方案仍以蒽环类药物为基础的CHOP或CHOP样化疗方案为主，但一线治疗后缓解的患者仍存在极高复发风险。一线治疗缓解后复发或治疗后未缓解的复发/难治性病例预后极差，患者缺少有效治疗手段。
根据迪哲医药早前发布的新闻稿，戈利昔替尼是新一代口服、高选择性JAK1抑制剂，对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效。迪哲医药通过转化科学研究注意到，JAK/STAT通路可能介导PTCL的发生发展，是治疗PTCL的高潜力靶点，并通过体外和体内多种研究模型验证了戈利昔替尼抗肿瘤活性。基于这些研究发现，迪哲医药随即在全球开展戈利昔替尼用于治疗复发/难治性PTCL的临床研究，这也是戈利昔替尼首个开发的适应症。
今年6月，迪哲医药在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报告了戈利昔替尼针对r/r PTCL的全球关键研究数据。这是一项国际多中心关键研究（JACKPORT8 Part B），试验旨在评估戈利昔替尼治疗r/r PTCL患者的疗效和安全性。
该研究主要结果分析共纳入112例r/r PTCL接受戈利昔替尼治疗的患者，在纳入疗效评估的88例患者中，独立评审委员会（IRC）评估的ORR达44.3%（39/88），其中21例达到完全缓解（CR，23.9%），且在多种PTCL常见亚型中均观察到肿瘤缓解。中位缓解持续时间（mDoR）尚未达到，最长DoR达16.8个月且仍持续缓解。戈利昔替尼展现出持久缓解的特性。
安全性方面，治疗相关不良事件（TRAEs）大多可恢复或临床可管理，且耐受性良好，中位相对剂量强度100%，最长治疗持续时间为18个月，验证了戈利昔替尼作为高选择性JAK1抑制剂的安全性优势。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，除了本次拟纳入优先审评的r/r PTCL适应症，戈利昔替尼还在开展一项治疗复发难治性皮肤T细胞淋巴瘤的2期研究。
参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Aug 29，2023. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731
[2] 2022EHA前瞻：迪哲医药戈利昔替尼口头报告抢先看.Retrieved May 13，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/vNVo3AFpN5SoHEgdBC4iSg
[3]单药ORR达44.3%！ASCO口头报告戈利昔替尼针对复发/难治外周T细胞淋巴瘤全球关键研究.Retrieved June 06，2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/7xEUK8pHrcuifwWs2Cd3WQ
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