45种罕见病用药被纳入国家医保目录，罕见病用药保障能力持续提升

21世纪经济报道记者 朱萍 北京报道

“自2018年以来，我国已累计批准56个罕见病药品上市。”近日，国家药品监督管理局副局长黄果在2022年中国罕见病大会上表示，“未来需持续推进罕见病药物研发创新，鼓励国外的创新药在中国境内同步研发、同步临床、同步申报，争取同步上市，使我国罕见病患者更快用上药，用上更好的药。”

随着越来越多的罕见病药品上市，“有药用”的问题在逐步解决，与此同时，如何“用得起药”也是患者关注的重点。因为患者人群少、研发费用高等问题，很多罕见病药价较高。

在上述大会上，国家医疗保障局医药管理司司长黄华波指出，国家医保局自成立以来，高度重视罕见病患者的医疗保障问题，在坚持保基本功能定位的基础上，紧盯罕见病用药保障水平。“目前，已有40多种罕见病药物被纳入国家医保目录，覆盖了20多种罕见病。其中，共有19款罕见病药物通过医保谈判的方式进入医保，平均降价52.6%。国家医保局也将继续支持罕见病药物进入医保目录，持续完善相关准入机制。”

不过，国家医保局也明确表示，“特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保”。与此同时，在上述大会上，全国政协经济委员会副主任、中国国际经济交流中心常务副理事长毕井泉也坦言，罕见病药物研发存在患者招募难、开发风险大、市场规模小等一系列困难，基本上不具备经济可行性。对此，须研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策。鼓励企业研发罕见病治疗药物，是解决罕见病“有药可用”的关键。

保障能力持续提升

据了解，目前全球已知的罕见病超过7000种，约占人类疾病总数的10%。其中，80%为遗传性疾病，但已有批准治疗药物或方案的病种不足10%，另有数据显示，仅有不到5%的罕见病能被有效干预或治疗。

罕见病发病率低，但疾病负担却很重。根据美国食品和药物管理局（FDA）测算，全球罕见病患者已超过2.5亿人。《中国罕见病定义研究报告2021》显示，中国罕见病患者约2000万人。

面对日益庞大的罕见病患者群体，用药保障成为关注焦点。国家医保局自成立以来，高度重视罕见病患者的医疗保障问题。黄华波指出，国家医保局通过优化目录调整程序，对罕见病用药进入目录予以支持，尤其在2022年国家医保药品目录调整中，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保目录。目前已有45种罕见病用药被纳入医保药品目录，覆盖26种罕见病。

另一方面，国家医保局通过准入谈判，降低了罕见病用药价格。2018年以来，通过谈判新增了19种罕见病用药进入目录，平均降价52.6%。

黄华波表示，部分医药企业利用医保购买，通过制定和完善符合中国特色的市场策略，最终实现了商业获利、患者获益、医保可负担的多方共赢，实现了以价换量的良性循环。

以2021年参加医保谈判的诺西那生钠注射液为例，该药由渤健公司生产，用于治疗脊髓性肌萎缩症，在谈判之前，价格高达70万元一针。而通过价格谈判，其降价超9成，在以不到3.3万元一针的价格进入国家医保目录后，今年迎来了销量的爆发式增长。2022年，诺西那生钠注射液的使用人数和销售针数分别超过了去年同期的10倍和40倍，销售收入是去年同期的3倍。

在做好住院治疗费用保障的基础上，指导地方将部分治疗周期长、医疗费用高的病种纳入门诊特殊病保障范围，参照住院进行支付。符合大病保险和医疗救助支付条件的罕见病患者，还可以继续享受大病保险和医疗救助待遇。据统计，2019年至2021年，协议期内罕见病用药累计报销97.1万人次，实际报销比例超70%。综合谈判降价和医保报销，与谈判前价格相比，患者个人负担降低了92.8%。

多重保障功能

值得注意的是，罕见病因为患者人群少，药物研发费用高，使得很多罕见病药物成为“天价药”。而对于这种高价药，国家医保局在对十三届全国人大五次会议第1426号关于探索罕见病用药保障机制建议的答复中明确表示，“特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保”。

据了解，医保基金的承载能力是罕见病药物能否纳入国家医保目录的核心因素。对此，医保谈判药物经济学专家、北京大学全球健康发展研究院院长刘国恩表示，我国对罕见病药物的支付标准作出了一定倾斜，但倾斜的程度取决于医保“盘子”的大小。

黄华波也指出，考虑到包括罕见病用药在内的一些谈判药品价格较高、使用频率较低、医院配备确有一定困难，建立“双通道”机制，让医院暂时没有配备的谈判药品先进药店，实行与医院相同的报销政策，缓解患者用药“燃眉之急”。

同时，按月在国家医保公共服务平台(APP)和官方网站公布谈判药品全国配备机构信息。截至2022年9月底，协议期内罕见病用药累计在全国4695家定点医药机构配备，其中定点医院2283家，定点零售药店2412家。

黄华波表示，下一步，国家医保局将继续采取一系列措施，推动罕见病患者的用药保障工作。首先，持续推进医保药品目录调整，按程序将符合条件的罕见病用药纳入保障范围；同时，完善谈判药品配备机制，完善“双通道”政策并对罕见病用药予以倾斜，提升罕见病患者用药的可及性，同时也降低企业的销售成本；此外，进一步巩固完善多重制度保障体系，加强政策衔接，发挥基本医保、大病保险、医疗救助的多重保障功能等。

毕井泉也指出，要多方面采取措施减轻患者负担，对价格过于昂贵的药物，建议研究医保支付最高限额，限额以内部分由医保按规定支付，限额以外部分由患者、商业保险、社会慈善、基金补助及政府救助共同承担。同时，建议及时更新、定期公布罕见疾病目录，指导医务人员提高早发现、早治疗能力，指导科研人员研发诊断试剂和治疗药物。

在研发方面，毕井泉认为，首先需要高度重视罕见病药物研发，建立罕见疾病药物研发基金。建议各级政府设立罕见疾病治疗药物研发基金，对于罕见疾病研发项目给予补助。鼓励社会资本设立罕见疾病基金，资助罕见疾病治疗药物开发；也要努力降低企业研发成本，在基于科学性的基础上，适当减少罕见疾病临床试验受试者数量；对境外已批准的治疗儿童罕见疾病药物，可使用境外申报临床数据在中国上市；缺乏种族差异数据的，可在进行少量样本的临床试验后，加速批准上市等。

与此同时，因为罕见病药物基本上不具备经济可行性，企业研发费用尤其高，所以也要在一定程度上保障企业的利益。毕井泉指出，要延长罕见疾病药物市场独占时间。目前含新型化学成分的药物数据保护时间为六年，建议参照日本、欧盟做法，把罕见疾病药物数据保护时间延长至十年；另外，要免收企业罕见疾病药物销售收入的所得税，财政部门已经对罕见疾病药物增值税按3%征收、研发费用抵免所得税等政策优惠，要进一步研究对罕见疾病治疗药物，销售收入免收企业所得税。