一周药闻丨罗氏AD药物临床失败；首款口服斑秃药物上市；AZ、信达等新药报上市

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本周，重磅新药上市、临床失败/终止等是业界关注焦点。

其中，辉瑞新冠口服药Paxlovid宣布一项II/III期临床失败；为了集中发力HPV和新冠疫苗，沃森生物子公司终止重组EV71疫苗研发；阿尔兹海默症新药研发依然艰难，罗氏Aβ单抗crenezumab临床再次失败。

另外，药物研发里，智飞生物四价流感病毒裂解疫苗III期临床试验结果；第一三共公布了FLT3抑制剂quizartinib治疗携带FLT3-ITD突变的AML患者的3期临床试验结果；艾伯维epcoritamab治疗LBCL二期临床结果积极；歌礼ASC22用于慢乙肝功能性治愈IIb期临床进展即将揭晓...

审批方面，国外比较重磅的是——美国FDA宣布批准口服JAK抑制剂巴瑞替尼上市，用于治疗斑秃患者，可恢复超80％头发生长；国内动态，百时美施贵宝红细胞成熟剂利布洛泽®上市，还有阿斯利康/默沙东MEK抑制剂、信达生物PCSK9抑制剂申报上市......

药物研发

临床失败/终止：辉瑞新冠口服药、沃森EV71疫苗、罗氏crenezumab

辉瑞新冠口服药Paxlovid一项II/III期临床失败

辉瑞公布了新冠口服药Paxlovid针对未接种疫苗的成年人以及具有一种或多种进展为重症疾病风险因素的已接种疫苗成年人的II/III期临床（EPIC-SR）研究结果，未达到所有症状连续4天持续缓解的主要终点，次要终点不具有统计学意义。

沃森生物子公司终止重组EV71疫苗研发

沃森生物发布公告称，目前子公司上海泽润多个产品陆续进入临床研究的关键时期，将集中优势资源全力推进双价HPV疫苗WHOPQ预认证、9价HPV疫苗临床研究、重组新冠疫苗海内外临床研究等。经公司和上海泽润详细论证，决定终止重组EV71疫苗的临床研究工作。

针对阿尔兹海默症 罗氏Aβ单抗crenezumab临床再次失败

罗氏和班纳老年痴呆症研究所联合宣布，crenezumab在阿尔茨海默症预防倡议项目中的II期临床未达到主要研究终点。结果显示，在认知能力或情景记忆功能变化两个共同主要终点方面，该试验未显示出具有统计学意义的临床获益。

III期：恒瑞ADC、复星HLX14启动临床研究，智飞、第一三共等公布结果

恒瑞医药ADC注射用SHR-A1811已启动多中心3期临床研究

中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的抗体偶联药物（ADC）注射用SHR-A1811已启动一项多中心3期临床研究，以评估在晚期HER2阳性转移性乳腺癌患者中SHR-A1811的无进展生存期是否优于抗HER2靶向药吡咯替尼联合卡培他滨。

复星医药：子公司新药HLX14启动III期临床试验

复星医药公告，控股子公司复宏汉霖自主研发的重组抗RANKL全人单克隆抗体注射液（即HLX14）就用于高危骨折风险的女性绝经后骨质疏松症治疗于中国境内（不包括港澳台地区）启动III期临床试验。该新药为集团自主研发的地舒单抗生物类似药。

新型放射增敏剂NBTXR3在中国启动3期临床 联拓生物超2亿美元引进

中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，Nanobiotix公司和联拓生物已启动一项NBTXR3治疗老年局部晚期头颈部鳞状细胞癌患者的国际多中心3期（关键性阶段）研究。公开资料显示，NBTXR3是Nanobiotix公司开发的一款潜在“first-in-class”的新型放射增敏剂，联拓生物于2021年5月通过一项超2亿美元的合作获得了在大中华区开发商业化该产品的独家授权。

AML一线精准疗法组合达到3期临床终点

日前，第一三共公布了FLT3抑制剂quizartinib治疗携带FLT3-ITD突变的急性髓系白血病（AML）患者的3期临床试验结果。与标准治疗对照相比，接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受quizartinib单药治疗患者的中位总生存期达到31.9个月，是对照组（15.1个月）的两倍以上。

智飞生物四价流感病毒裂解疫苗III期临床试验结果发布

智飞生物公告，近日接到全资子公司安徽智飞龙科马生物制药有限公司的上报，获悉其研发的四价流感病毒裂解疫苗获得了Ⅲ期临床试验总结报告。试验结论为该疫苗具有良好的免疫原性及安全性，全面达到临床试验预设目标，在安全性和有效性方面均非劣效于对照疫苗，且符合《季节性流感病毒疫苗临床研究技术指导原则》中有效性与安全性评价的设计要求。

II期/I期：艾伯维epcoritamab、歌礼ASC22、神州细胞2价新冠疫苗...

艾伯维epcoritamab治疗LBCL二期临床结果积极

近日，艾伯维和Genmab公布了评估epcoritamab用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）的2期临床试验中扩展队列患者的主要结果。该研究队列包括157名之前接受过中位三线治疗的复发或难治性LBCL患者，总缓解率（ORR）为63%，完全缓解率（CR）为39%。

歌礼ASC22用于慢乙肝功能性治愈IIb期临床进展即将公布

歌礼制药宣布将于2022年6月25日在伦敦举行的欧洲肝脏研究协会2022年国际肝脏大会上口头报告皮下注射PD-L1抗体ASC22治疗慢性乙型肝炎患者IIb期临床试验最新结果。

艾力斯启动伏美替尼治疗转移性非小细胞肺癌临床

艾力斯已经登记启动了伏美替尼治疗EGFR 20外显子插入突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌的II期临床。伏美替尼此前已经在Ib期临床中针对EGFR 20号外显子插入突变NSCLC患者表现出初步疗效，今年5月6日刚刚以该项适应症被CDE纳入突破性疗法程序中。

BridgeBio在研产品encaleret在ADH1临床2b期试验获积极结果

BridgeBio Pharma近日宣布其在研产品encaleret在1型常染色体显性低钙血症（ADH1）病患上临床2b期试验的积极结果。在接受encaleret治疗的第24周，有92%（12/13）的病患可以在没有在饮食外补充钙与维生素D的情形下，达到稳定正常血钙浓度。而在77%（10/13）的病患则观察到正常尿钙排出的现象。

儿童脑瘤创新疗法tovorafenib二期临床成功

日前，Day One Biopharmaceuticals公司宣布，其大脑渗透性，口服特异性泛RAF激酶抑制剂tovorafenib，在治疗儿科低级别胶质瘤（pLGG）患者的关键性2期临床试验中获得积极结果。

神州细胞2价新冠疫苗国内I期临床试验取得积极结果

神州细胞公告，近日公司控股子公司神州细胞工程有限公司自主研发的重组新冠病毒Alpha+Beta变异株S三聚体蛋白疫苗(项目代号：SCTV01C)已进行国内I期临床试验的期中分析并取得积极结果，详细数据拟于近期提交相关科学期刊发表。

此外，艾伯维公布其研究药物navitoclax骨髓纤维化和白血病两项试验积极数据；诺华发布Kymriah疗法治疗R/R B-ALL临床试验5年追踪结果；Vertex/CRISPR基因编辑疗法exa-cel最新临床试验结果公布；Day One Bio公司单臂临床试验获积极结果；Checkpoint公司靶向PD-L1抗体cosibelimab临床结果积极。

在欧洲血液学协会上，驯鹿生物/信达生物公布BCMA CAR-T伊基仑赛注射液最新研究结果；亘喜生物公布GC012F治疗RRMM更长时间的随访数据。

药物审批

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FDA

新药/新适应症：礼来巴瑞替尼、Alnylam RNAi疗法...

美国FDA宣布批准口服JAK抑制剂巴瑞替尼上市 用于治疗斑秃患者

美国FDA宣布，批准礼来和Incyte公司联合开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼上市，用于治疗严重斑秃成人患者。这是FDA批准用于治疗斑秃的首款系统性疗法。

FDA批准Alnylam公司RNAi疗法Amvuttra上市

Alnylam宣布，FDA批准该公司RNAi疗法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。这是FDA批准的首款只需每3个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi疗法。

FDA批准罕见肥胖症新药Imcivree治疗BBS患者

美国FDA批准Rhythm制药公司药物Imcivree（setmelanotide）新适应症，用于治疗Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，进行体重管理。Imcivree最初于2021年获得FDA批准，用于治疗POMC、PCSK1或LEPR缺陷型肥胖症。

Keytruda新适应症申请获FDA接受

默沙东宣布，美国FDA接受其为Keytruda递交的补充生物制品许可申请，作为辅助疗法，治疗经过完全手术移除的IB （≥4厘米）、II、IIIA期非小细胞肺癌的病患。这份sBLA是基于名为KEYNOTE-091的关键性3期临床试验结果。新闻稿指出，若此项申请获得批准，Keytruda将成为在手术后治疗IB-IIIA期非小细胞肺癌患者的首个免疫肿瘤学辅助疗法选择，无论病患肿瘤是否表达PD-L1。

资格认定：恒瑞海曲泊帕乙醇胺片、ALL-501A疗法

恒瑞医药海曲泊帕乙醇胺片获美国FDA孤儿药资格认定

近日，恒瑞医药创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲®）用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症（CIT）获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药自主研发的1类新药，为小分子、口服、非肽类促血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。

Allogene公司ALL-501A疗法获FDA授予再生医学先进疗法认定

Allogene Therapeutics日前宣布，其用于治疗复发性/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的一款同种异体AlloCAR-T疗法——ALL-501A获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）认定。再生医学先进疗法的认定会加速那些包含细胞疗法等极具前景产品的开发与批准过程。

长春高新、凡恩世生物旗下药物临床试验获批

长春高新注射用金纳单抗治疗成人斯蒂尔病临床试验获FDA批准

长春高新公告，控股子公司金赛药业收到美国FDA关于注射用金纳单抗用于成人斯蒂尔病（AOSD）的临床许可的函。注射用金纳单抗是一种抗白介素 1-β全人源单克隆抗体，适应症为急性痛风性关节炎、全身型幼年特发性关节炎。

凡恩世生物双特异性抗体PT886获得FDA批准开展临床试验

凡恩世生物宣布，其在研产品Claudin18.2/CD47双特异性抗体PT886已获得美国FDA临床试验批准，将在胃癌、胃食管交界处癌和胰腺癌患者中开展1期临床试验。

此外，FDA延长百济神州泽布替尼用于CLL/SLL新适应症上市审评日期；Acadia重磅痴呆症药物Nuplazid迎关键审查；华海药业盐酸二甲双胍缓释片获美国FDA批准文号。

三款医疗器械/设备获得FDA批准：西门子最新SPECT/CT系统获FDA批准，该系统将SPECT和CT成像结合到一个相对较小的设备中，即Symbia Pro.specta；Ekso Bionics公司宣布其外骨骼机器人设备EksoNR获得美国FDA批准，可用于有行走困难的多发性硬化（MS）患者的康复；EarliTec Diagnostics宣布EarliPoint评估获得美国FDA的510(k)认证，用于评估16-30个月儿童的自闭症谱系障碍。

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NMPA

新药上市/报上市：百时美施贵宝、AZ、信达....

百时美施贵宝红细胞成熟剂利布洛泽®在国内上市

‍百时美施贵宝宣布，全球首个且目前唯一红细胞成熟剂利布洛泽®（通用名“注射用罗特西普”）正式在国内上市。作为十余年来国内首个治疗β-地中海贫血的创新药物，利布洛泽®将用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位1/24周的β-地中海贫血成人患者。

阿斯利康/默沙东MEK抑制剂在中国申报上市

CDE官网最新公示，阿斯利康递交了5.1类新药selumetinib胶囊的上市申请并获得受理，同时它已经被正式纳入优先审评，拟用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的治疗。

信达生物PCSK9抑制剂托莱西单抗在华申报上市

信达生物PCSK9抗体托莱西单抗注射液的上市申请获得NMPA受理，为首个申报上市的国产PCSK9抗体。公开资料显示，托莱西单抗（tafolecimab，IBI-306）是信达生物开发的一种靶向PCSK9的单克隆抗体，拟开发用于治疗非家族性高胆固醇血症（non-FH）及杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）等适应症，此前已在3期临床研究中达到主要研究终点。

此外，武田中国旗下创新药物重组抗血友病因子（猪序列）Obizur（Susoctocog alfa）上市许可申请正式获得CDE受理；成都欣捷的甲磺酸酚妥拉明注射液的上市申请以“临床急需的短缺药品”为由，被CDE拟纳入优先审评，拟定适应症为：控制嗜铬细胞瘤患者在手术治疗前和手术过程中的阵发性高血压；预防去甲肾上腺素外溢引起的皮肤坏死和腐烂。

恒瑞、君实、泽璟、阿斯利康等临床试验获批

恒瑞医药SHR4640片获得药物临床试验批准通知书

恒瑞医药发布公告，近日收到国家药监局核准签发关于SHR4640片的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。SHR4640片为恒瑞医药自主创新的1类抗痛风药物，其阳性对照药为阿斯利康旗下子公司 Ardea Biosciences Inc 开发的 Lesinurad。

第四代EGFR抑制剂JS113获得药物临床试验批准通知书

君实生物发布公告称，第四代EGFR抑制剂JS113获得药物临床试验批准通知书。JS113是一种原创（first-in-class）的第四代 EGFR（表皮生长因子受体）抑制剂，由君实生物与微境生物医药科技（上海）有限公司合作开发，拟用于EGFR突变非小细胞肺癌和其他实体瘤的治疗。

泽璟制药盐酸杰克替尼片获得药物临床试验批准通知书

泽璟制药发布公告称，盐酸杰克替尼片用于治疗重型新型冠状病毒肺炎患者的临床试验获得批准。盐酸杰克替尼是泽璟制药自主研发的一种新型JAK抑制剂类药物，属于1类新药，泽璟制药拥有该产品的自主知识产权。杰克替尼对多种Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用。

阿斯利康AZD8205临床试验申请获得批准

CDE官网显示，阿斯利康AZD8205的临床试验申请获批准，用于治疗晚期或转移性实体恶性肿瘤。这是继翰森制药HS-20089后，国内第2家获批临床的B7-H4抗体偶联药物（ADC）。

荣昌生物抗PD-L1抗体联合ADC疗法获批临床

荣昌生物宣布，其在研抗PD-L1抗体RC98联合ADC维迪西妥单抗治疗实体瘤的临床试验申请，已获得NMPA批准。此前，维迪西妥单抗联合RC98治疗HER2表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）适应症已获批临床。

中国生物制药TQC2938注射液获批开展临床 用于治疗中重度哮喘

中国生物制药发布公告称，其自主研发的1类新药TQC2938注射液获得国家药监局批准开展药物临床试验，用于治疗中重度哮喘。TQC2938是一种针对ST2(白细胞介素-33(IL-33)受体)的人源化IgG2单克隆抗体，属于治疗用生物制品1类。

康弘药业盐酸卡利拉嗪胶囊获批临床 用于治疗成人精神分裂症

康弘药业公告，公司近日收到NMPA签发的关于盐酸卡利拉嗪胶囊的《药物临床试验批准通知书》，同意开展临床试验，据介绍，本品用于治疗成人精神分裂症，2015年在美国批准上市，2017年7月，在欧盟获批上市。截止目前，尚未在中国获批上市。

科伦药业STING激动剂KL340399注射液获批临床

科伦药业发布公告称，其控股子公司科伦博泰开发的新一代小分子STING激动剂KL340399注射液获得NMPA批准，开展瘤内注射治疗晚期实体瘤的临床试验。STING全称干扰素基因刺激蛋白，是一种跨膜蛋白，具有识别病毒和细菌感染以及启动机体固有防御和免疫反应的作用。

盛世泰科两款1类新药获批临床

盛世泰科自主研发的两款1类创新药物的临床试验申请，相继获得NMPA临床试验默示许可。其中，CXCR4拮抗剂CGT-1881适用于非霍奇金淋巴瘤或多发性骨髓瘤患者的造血干细胞动员；新一代ALK抑制剂CGT-9475有望用于已有ALK抑制剂耐药后的后续治疗。

此外，赛诺菲抗CD38抗体isatuximab注射液（皮下注射）在中国申报临床，用于静脉给药治疗某些复发性多发性骨髓瘤（MM）患者；奥赛康生物注射用ASKG315申报临床，用于恶性晚期实体瘤的治疗；迈威生物6MW3511注射液临床试验申请获国家药监局受理，拟用于多种晚期实体瘤的治疗；齐鲁制药的第四代EGFR抑制剂QLH11811首次申报临床。

仿制药动态：上海医药盐酸克林霉素、康芝药业布洛芬...

上海医药盐酸克林霉素胶囊通过仿制药一致性评价

上海医药公告，盐酸克林霉素胶囊通过仿制药一致性评价。克林霉素适用于由敏感厌氧菌引起的严重感染。克林霉素适用于由链球菌、肺炎球菌和葡萄球菌等敏感菌株引起的严重感染，但仅适用于对青霉素过敏的患者或经医生判断不宜使用青霉素的患者。

石药集团治疗帕金森药品盐酸普拉克索缓释片获批上市

石药集团公告，集团附属公司石药集团欧意药业有限公司开发的盐酸普拉克索缓释片（0.375mg、0.75mg、1.5mg）已获得国家药监局颁发的药品注册批件，并视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。普拉克索是一种多巴胺受体激动剂，通过兴奋纹状体的多巴胺受体减轻帕金森病患者的运动障碍。

康芝药业：布洛芬颗粒通过仿制药一致性评价

康芝药业发布公告，收到国家药监局下发的布洛芬颗粒《药品补充申请批准通知书》，其产品布洛芬颗粒通过仿制药质量和疗效一致性评价。布洛芬颗粒作为常用的解热镇痛药品，是医保乙类药品，其中0.1g规格在OTC说明书中明确可用于1-3岁儿童。

四川汇宇制药再次提交醋酸奥曲肽注射液4类仿制上市申请

四川汇宇制药再次提交了醋酸奥曲肽注射液4类仿制上市申请，资料显示，公司于2020年首次报产但在今年3月主动撤回申请。奥曲肽是一款生长抑素类似物，主要用于治疗肢端肥大症、胃肠胰内分泌肿瘤、预防胰腺手术后并发症以及食管/胃静脉曲张出血等疾病，市场上畅销的产品包括了醋酸奥曲肽注射液、注射用醋酸奥曲肽、注射用醋酸奥曲肽微球，目前该品种由诺华以超六成的份额领军市场。

成都苑东生物仿制3类报产盐酸多巴胺注射液获受理

CDE官网显示，成都苑东生物制药以仿制3类报产的盐酸多巴胺注射液获受理。资料显示，盐酸多巴胺注射液由Hospira制药研发，主要用于心肌梗死、创伤、内毒素败血症、心脏手术、肾功能衰竭、充血性心力衰竭等引起的休克综合征；补充血容量后休克仍不能纠正者，尤其有少尿及周围血管阻力正常或较低的休克。

另外，江中药业的盐酸奥洛他定片和亚宝药业的盐酸法舒地尔注射液获得药品注册批件；信立泰子公司深圳市科奕顿生物自主研发的LAMax LAAC左心耳封堵器系统已获NMPA批准上市，适用于CHA2DS2-VASC评分≥2，且长期口服抗凝治疗禁忌或抗凝治疗后仍有卒中的非瓣膜性房颤患者。

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其他

英国MHRA受理阿美替尼上市申请

EQRx, Inc宣布，英国MHRA已受理第三代EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）阿美替尼的上市许可申请，用于治疗成人局部晚期或转移性非小细胞肺癌的一线治疗。该申请主要基于关键的Ⅲ期AENEAS试验数据，这也是EQRx首次向监管机构提交上市申请。

亚宝药业YBSW015注射液获澳大利亚开展I期临床试验许可

亚宝药业发布公告称，公司收到澳大利亚人类研究伦理委员会签发的批准YBSW015注射液开展I期临床试验的临床试验伦理许可，并已向澳大利亚药品管理局(TGA)进行临床试验备案。YBSW015注射液为一种抗新冠病毒双特异性中和抗体药物，拟用于SARS-CoV-2病毒感染的治疗。

诺瓦瓦克斯医药新冠疫苗加强针在澳大利亚获批

诺瓦瓦克斯医药新冠疫苗Nuvaxovid已获得澳大利亚药品管理局(TGA)临时批准，作为用于18岁及以上成年人的加强针疫苗。据悉，在今年1月份，该疫苗首次在澳大利亚获得批准。

Amylyx治疗ALS药物获加拿大有条件批准

加拿大卫生部宣布有条件地批准了Amylyx Pharmaceuticals旗下肌萎缩侧索硬化（ALS）药物Albrioza（AMX0035），这也是该公司在全世界首次获得批准，Albrioza也成为了加拿大第一个获批的ALS药物。

赛托生物：布洛芬赖氨酸注射液获得药品注册批件

赛托生物公告，近日收到巴拿马药品监督管理部门下发的布洛芬赖氨酸注射液药品注册批件。布洛芬赖氨酸注射液主要用于治疗与风湿性疾病相关的肌肉和骨骼炎症，如骨关节炎和类风湿关节炎、痛风及风湿性关节炎。

君实生物VV116产业化项目获备案

上海市投资项目在线审批监管平台显示，近日君实生物的VV116(氢溴酸氘瑞米德韦片）产业化项目备案获张江高科技园区管委会通过。

整理/排版：蓝蓝