辉瑞约116亿美元投资新疗法，即用型CAR-T产品获100%缓解率丨一周药闻

▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球生物医药行业迎来了不少新进展，如：近10年来首个新糖尿病药物类型获批；同种异体CAR-T疗法首次在临床试验中获得100%的总缓解率；多家中国公司研发的新药登上国际学术期刊；多家新锐公司获得融资，支持其正在开发的分子机器精准疗法、个体化数字疗法等等。本文将对这些进展做简单梳理，仅供读者参阅。

1、本周新药进展

美国FDA宣布批准礼来公司（Eli Lilly and Company）开发的GIP/GLP-1双重受体激动剂tirzepatide上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。礼来的新闻稿指出，该药代表着近10年来，首个新糖尿病药物类型。值得一提的是，该药近期还在治疗普通肥胖个体的 临床试验中获得积极结果，将63%的受试者体重降低至少20%。

田边三菱制药美国（Mitsubishi Tanabe Pharma America）宣布，FDA已批准其口服依达拉奉上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）。这款疗法为ALS患者提供了一种可口服的灵活用药方式。

在中国，君实生物研发的PD-1抑制剂特瑞普利单抗获批第5项适应症，用于联合含铂化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌；默沙东（MSD）抗病毒新药来特莫韦注射液在中国获批上市， 至此，该药的片剂剂型和注射剂剂型均已在中国获批。

其他值得关注的新药进展还包括：

卫材（Eisai）和渤健（Biogen）公司宣布，卫材已经完成向FDA滚动递交其在研抗β淀粉样蛋白抗体lecanemab的生物制品许可申请，用于治疗由于阿尔茨海默病（AD）导致的轻度认知障碍，以及大脑中具有淀粉样蛋白病理的轻度AD患者。

Verve Therapeutics公司宣布，其主打在研单碱基编辑疗法VERVE-101即将进入首个人体临床试验。 VERVE-101在体内对 PCSK9 基因进行单碱基编辑 ，导致该基因失活。 与CRISPR基因编辑不同之处在于，单碱基编辑疗法不会切断DNA双链，因此可能降低引入潜在突变的风险。

Caribou Biosciences公司宣布，其基于CRISPR基因编辑改造的即用型CAR-T疗法CB-010，在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的1期临床试验中获得积极结果。在接受初始剂量的5名患者中，获得100%总缓解率和80%的完全缓解率。新闻稿指出，CB-010是首款获得100%总缓解率的同种异体CAR-T疗法。

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此外，本周还有多家中国公司宣布，其在研新药临床研究成果发表于国际学术期刊，包括：

• 华领医药葡萄糖激酶激活剂（GKA）多格列艾汀的两篇3期注册临床研究结果的同行评议论文发表于《自然-医学》（Nature Medicine），展示了该药用于治疗新诊断未用药2型糖尿病患者及二甲双胍足量治疗失效2型糖尿病患者的临床疗效和安全特征；

• 恒瑞医药PD-L1抑制剂阿得贝利单抗治疗广泛期小细胞肺癌的3期临床研究成果，全文在线发表于国际权威学术期刊《柳叶刀-肿瘤学》（The Lancet Oncology）；

• 荣昌生物BLyS/APRIL双靶点抗体融合蛋白药物泰它西普一项治疗难治性儿童系统性红斑狼疮的自身前后对照试验临床数据，在专门研究狼疮和相关疾病的国际期刊Lupus上发表；

• 科济药业靶向CLDN18.2的自体CAR-T细胞候选产品CT041的研究者发起试验的1期期中分析结果发表在国际期刊Nature Medicine上，针对适应症为CLDN18.2阳性实体瘤。

2、本周创新疗法研发合作

辉瑞（Pfizer）宣布将以总计约116亿美元收购Biohaven Pharmaceutical公司。这一收购将为辉瑞带来后者开发的降钙素基因相关肽（CGRP）项目，包括已经在美国获批的靶向CGRP的偏头痛疗法rimegepant、拟用于偏头痛的急性鼻内喷雾治疗的在研疗法，以及5个临床前CGRP资产组合。

BridgeBio Pharma公司宣布与百时美施贵宝（BMS）达成协议，在肿瘤学领域共同开发和商业化SHP2抑制剂BBP-398。为此，BridgeBio公司将获得9000万美元前期付款，并有资格获得高达8.15亿美元的开发、监管和销售里程碑付款。

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兆科眼科与Visus Therapeutics公司达成独家协议，以约1.3亿美元获得在大中华区、南韩及指定东南亚地区开发及商业化眼科疗法Brimochol PF及carbachol PF的权益。这两款药物为不含防腐剂的长效、每日一次的滴眼液，用于矫正因老花眼而丧失的近距离视力。

3、本周新锐融资进展

Aspen Neuroscience公司宣布完成1.475亿美元的B轮融资，获得资金将用于支持该公司主打疗法ANPD001的临床前和临床期工作。这是一款由自体诱导多能干细胞（iPSC）分化生成的多巴胺神经元构成的再生疗法，采用患者自身组织生成iPSCs，与同种异体策略相比，不会引发免疫排斥，而且可以重复给药，并且由于细胞扩增幅度有限，不容易在基因组中引入基因突变。

Tubulis公司宣布完成6000万欧元的Ｂ轮融资，本轮融资将用于推进其独特组装的抗体偶联药物管线进行临床评估。新闻稿介绍，Tubulis公司已经开发了可显著改善药代动力学特性的拓扑异构酶-I抑制剂载荷，且独特的偶联化学技术能够将过去难于化学偶联的新型有效载荷添加到抗体上。

MOMA Therapeutics公司宣布完成1.5亿美元Ｂ轮融资，获得的资金将用于推进多款精准肿瘤学研发项目进入临床。该公司致力于针对分子机器开发精准疗法，分子机器指的是细胞中通过协调一致、逐步变化的构象，产生力和运动来完成任务的蛋白。

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Sidekick Health公司宣布已完成5500万美元的Ｂ轮融资，用于支持其个体化数字疗法的进一步开发。该公司的技术由AI领域和游戏产业的专家联合开发，结合临床验证、游戏、行为经济学和人工智能，提供引人入胜和个体化的患者体验。该技术与传统治疗相结合时，可显著提高治疗总体疗效。

Imagene AI公司宣布融资2150万美元，该公司的AI诊断技术仅使用数字化活检图像即可提供实时分子分析，其专有的深度学习算法将生物标志物检测所需的时间从几周缩短到两分钟，使更多癌症患者能够接受最有效的治疗。

瑞石生物宣布完成近1亿美元A轮融资，由华盖资本旗下医疗基金及其管理的首都大健康基金共同领投。瑞石生物由恒瑞医药在2018年初投资1亿美元孵化共同成立，聚焦于炎症性消化、皮肤、神经等自身免疫疾病领域。根据新闻稿，这是瑞石生物首次外部融资，融资的资金将用于推进该公司在创新药物的研究和全球临床开发。

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