张福杰教授：以患者为中心，探索切实可行的中国患者自报告结局应用

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超越病毒学抑制，关注HIV感染者生活质量。

近年来，随着抗反转录病毒治疗（ART）取得进展，人类免疫缺陷病毒（HIV）感染者的预后显著改善，预期寿命接近一般人群水平，HIV管理的重点也从单纯的病毒学抑制转向了感染者的长期健康管理。因此，如何改善感染者健康相关的良好生活质量（HRQoL）越来越受到关注，与实现其它95-95-95 HIV控制目标同等重要。

然而，尽管目前已有大量评估HIV感染者生存和病毒学等方面的临床结局指标，而HRQoL由于其主观性和多维结构，仍然缺少国际公认的评估指标。因此，探索适合中国HIV感染者的生活质量评估方法具有重要的现实意义。

本期，我们特邀首都医科大学附属北京地坛医院的张福杰教授，共同探讨中国HIV感染者的生活质量评估方面的探索。

PRO：辅助建立以患者为中心的HIV管理

PRO（Patient-reported outcomes）即患者自报告结局，定义为直接由患者报告的，任何与患者自身健康状况有关的信息[1]。PRO评估的内容通常无法或很难直接观察，或由客观临床指标体现，例如抑郁、生活质量、疲劳、疼痛、依从性和日常活动能力等。

因此，PRO从患者角度反映了对健康的主观认知，与客观的临床健康指标（如实验室检测结果和生物标志物）相辅相成，能够更加全面地评估患者的健康状况和需求。

例如，在ART选择中，影响HIV感染者和医生对方案偏好的因素存在差异[2]。兼顾感染者对ART方案的需求，有助于优化以患者为中心的治疗决策，从而保障依从性，以确保治疗效果，并提升感染者的治疗体验。

图 影响治疗选择的因素[2]

PRO被广泛用于ART治疗评估

在第18届欧洲艾滋病会议（EACS 2021）上，比克替拉韦/恩曲他滨/丙酚替诺福韦（B/F/TAF）的全球最大规模前瞻性真实世界研究BICSTaR公布了中期结果，除了在HIV初治感染者和经治感染者中均证实了高病毒学抑制率和良好的安全性外，BICSTaR还通过SF-36健康调查量表、HIV症状指数（HIV-SI）量表、治疗满意度变化（TSQc）量表等多个量表对感染者的PRO进行了评估。

结果显示，初治感染者的精神、躯体健康评分较基线均有显著改善，疲劳、头晕、头痛、恶心呕吐等不适症状数量，以及严重不适症状发生率均显著下降，而经治感染者第12个月时的精神、躯体健康评分较基线时保持稳定，治疗满意度评分增加24分，治疗满意度显著提高[3]。

图 BICSTaR研究：初治患者的PRO结果中严重不适症状的变化

另一项评估依非韦伦/恩曲他滨/富马酸替诺福韦二吡呋酯（EFV/FTC/TDF）转换为B/F/TAF的研究显示[4]，转换后，感染者的HIV症状指数（HIV-SI）表征的20种HIV相关症状中有17种得到了显著改善，匹兹堡睡眠指数（PSQI）也有显著下降，感染者的不适症状减少，睡眠质量改善。

图 20种HIV相关症状评分的变化

这两项研究都体现了，对PRO的评估可以基于HIV感染者的治疗体验优化ART方案，以帮助感染者在保证病毒学抑制的前提下提高生活质量。

PRO被纳入HIV360标准化评估体系，以促进HIV管理治疗提高

2021年12月，来自欧洲、北美和拉丁美洲等14个国家的37名专家和患者组成的国际工作组，以及一个由18名专家组成的指导小组，通过审查和讨论项目小组进行的HIV临床结果相关文献综述，制定了针对HIV感染者的HIV360标准化评估方案[5]。

通过3轮投票，工作组中≥90%的人都同意，HIV感染者最重要的临床结果包括药物依从性、不良事件、抑郁、HRQoL、性健康（性功能和性传播感染的检测），以及病毒载量。工作组建议，除了在基线时进行检测外，之后至少应每年对所有结果进行一次检测，如果有条件的话，也可以将检测频率提高至每6个月一次。

表 HIV360评估的数据来源和评估工具[5]

ePRO项目：探索适合中国感染者的PRO检测工具

21世纪初，PRO就逐渐开始成为HIV感染者管理决策的重要参考之一，这一领域的发展也非常迅速，目前已有约120种不同的HIV相关PRO量表[6,7]。

然而目前，HIV领域还没有建立PRO量表的金标准或是共识，这与HIV感染者治疗的获益目标在不断变化，以及感染者通常需要多种慢性疾病管理等因素有关。在中国人群中，也还很少有HIV感染者专用PRO量表。

表 常用的PRO量表[6,7]

随着网络的普及，医疗领域中也有越来越多的场景可以应用电子设备或程序来进行辅助，例如可以帮助提高药物依从性的服药提醒小程序、智能药盒等。

PRO也是非常适合的场景之一。一项系统评价研究显示，电子PRO量表的好处在于更高的患者偏好和可接受度，更低的成本，更高的数据质量和响应率，以及促进了医患沟通和症状管理[8]。

中国也在进行这样的尝试。为进一步在中国HIV感染者中探索验证适合的PRO评估，由中国性病艾滋病防治协会牵头开展了一项“以患者为中心的智能化自报告结局（ePRO）扩展项目”，有首都医科大学附属北京地坛医院、首都医科大学附属北京佑安医院、深圳市第三人民医院等来自全国多个省市的15家医院参与。

此前项目已经在试点区域取得成功，后续将推广到更多HIV感染者群体中，在诊疗实践中运用智能化自报告结局系统，开发多种形式的患者健康教育材料，开展患教活动，帮助更多医院、医护，提高患者关怀和随访服务质量，惠及更多HIV感染者。

专家点评

在目前的ART药物研发和临床试验中，PRO越来越多地被纳入评估终点。 在抗病毒效力相似的情况下，依从性、生活质量、疲劳和睡眠质量等往往是选择ART的决定因素。 基于PRO结果选择满足患者偏好和需求的ART方案，也是未来HIV治疗的趋势之一。

需要注意的是，现有的PRO通常是以某一类人群为模型开发的，在推广到另一类人群或环境中时，出于性别、文化、地域和社会经济等因素，可能会面临一些困难，需要有经验的专业人员进行科普与调整。这也对提供PRO测试的专业人员提出了一些要求与挑战。

随着我国HIV管理政策的优化，越来越多感染者达到并维持病毒学抑制，其对生活质量也提出了更高的要求。因此，我们临床医务工作者应积极探索适合中国HIV感染者的，适合中国国情的HIV PRO量表，并利用数字平台等工具优化评估流程，从而提高HIV照护质量，使更多HIV感染者回归正常生活。

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参考文献：

[1]Kall M, Marcellin F, Harding R, et al. Patient-reported outcomes to enhance person-centred HIV care[J]. The lancet HIV, 2020, 7(1): e59-e68.

[2]Yelverton V, Ostermann J, Hobbie A, et al. A mixed methods approach to understanding antiretroviral treatment preferences: what do patients really want?[J]. AIDS patient care and STDs, 2018, 32(9): 340-348.

[3]Brunetta J, et al. EACS 2021. ePosters 2/50.

[4]E Lowman, et al. HIV Glasgow 2020. Poster P077.

[5]Marques‐Gomes J, Salt M J, Pereira‐Neto R, et al. Development of the HIV360 international core set of outcome measures for adults living with HIV: A consensus process[J]. HIV medicine, 2021.

[6]Engler K, Lessard D, Lebouché B. A review of HIV-specific patient-reported outcome measures[J]. The Patient-Patient-Centered Outcomes Research, 2017, 10(2): 187-202.

[7]张福杰, 谢锋. 患者报告结局在人类免疫缺陷病毒感染临床研究与实践中的应用进展[J]. 中华传染病杂志, 2021, 39(3):7.

[8]Meirte J, Hellemans N, Anthonissen M, et al. Benefits and disadvantages of electronic patient-reported outcome measures: systematic review[J]. JMIR Perioperative Medicine, 2020, 3(1): e15588.

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