文/羊城晚报全媒体记者 张华图/受访者提供
“截至目前，全省有3189例血友病病人上报登记，登记病人例数达到60%以上，尤其是广州和深圳几乎100%登记，这在罕见病的救治上是件非常了不得的事情。”4月17日是世界血友病日，今年的主题是“人人享有：团结合作、政策支持、诊疗进步”。当日，广东省血友病诊疗中心创始人、南方医科大学南方医院血液科教授孙竞接受羊城晚报记者采访时谈到了22年来广东省在血友病的治疗领域的发展现状以及取得了令人瞩目的成绩。
从“一无所有”到100%病人登记
据了解，广东省血友病中心是2000年成立的，今年正好22年。孙竞教授是广东省血友病诊疗中心创始人。他说，“2000年前，在广东省对血友病的诊治是一片空白，几乎一无所知，一无所有。没有专门的医生，病人也不知道什么叫血友病，同时还没有药物，病人只能输血浆。”
二十多年后的今天，血友病的诊治发生了翻天覆地的变化。孙竞教授介绍：“我们中国跟世界血友病联盟成立了姐妹中心，在省卫健委政策支持下，建立了一个完整的多学科血友病诊疗平台，因为血友病是罕见病，很多医生没有见过这类病例，首先必须培养诊疗医生，不仅是血液科、儿科血液医生，还包括了康复理疗、骨科、口腔、妇产科，甚至还涉及影像B超，等多学科，因为血友病的患者年龄覆盖0到100岁，不仅仅是出血的问题，还有关节的问题，因此，需要一个多学科的综合平台。”
据悉，除了天津和北京外，广东省血友病诊疗中心是国内三大示范中心之一。孙竞教授称，“中心取得的最大的成果就是现在登记的血友病病人达到3189例，按照广东省人口1.26亿计算，根据血友病患病率约10万分之2.73至5，登记病人例数达到60%以上，尤其是广州和深圳几乎是100%登记，这在罕见病的诊疗上是件非常了不得的事情。”
全省21个地市均有定点医院救治
“开绿灯”让患者门诊拿药回当地输注
这22年来，广东省已经在全省21个地市建立了血友病的定点协作单位，形成了三级诊疗网络，从省一级、市一级，到区县都定点治疗血友病医院。孙竞教授说，“以前整个中山市的血友病患者没有医生能诊断，也没有药物治疗。现在中山市人民医院就是定点医院之一。”
据悉，从2021年开始，罕见病联盟和中华医学会在全国评估血友病中心，而广东省评了9个中心，比如南方医院是综合管理中心；深圳儿童医院和广州儿童医院是诊疗中心，另外还有治疗中心，目前广东省的各级血友病是全国建设最全面的血友病中心。
2021年底，广东省血友病诊疗中心与省卫健委合作建设短缺药罕见病的信息平台，通过这个平台可以查到哪些血友病的药在哪些医疗单位有，患者他去了就有药可以用。这一创新服务方式在全国引起轰动，其他省份也纷纷学习效仿。同时，实现了血友病的门特的创新举措，因为血友病大部分都不需要住院，病人只要拿到药回到当地医院进行静脉输注，这跟过去的诊疗常规不太适应，但是广东“开绿灯”，实现了创新。
“1+N方式”解决了病人药品的可及性
血友病是天生的疾病，因为体内缺乏八因子造成关节和器官出血，患者面临着疼痛、残疾、甚至死亡的结局。从小开始足剂量标准预防可以让患者与正常人无异。
目前血友病并没有彻底治愈的办法，只能通过长期的替代治疗来维持体内八因子浓度，所以除了医生患者的观念和对疾病的认识，经济条件也是阻碍患者选择最佳治疗方案的主要因素。
为了让血友病患者能够得到有效的治疗，广东又一次创新实施了1+N的医疗保障体系政策。孙竞教授解释，1就是医保，N就是有多种方式。除了慈善救助以外，广东搞得比较好的就是普惠型医保，每个地市都有，比如广州的“穗岁康”、东莞的“莞家福”、佛山的“平安佛”，去年广州有五百多位登记病人，其中二百三十多位病人享受了“穗岁康”，可以解决病人药品的可及性问题。
同时，广州市慈善会也发挥了不小的力量。慈善会救助服务部的部长李贞向记者介绍，在2011年开始药品援助血友病患儿，在2015年从药品援助升级为资金援助，且援助范围由儿童扩大到成人。后续又开展了血友病关爱计划项目，对血友病患者进行一些骨科手术、康复治疗、孕前基因筛查、药代动力学进行援助。截至2022年3月份，广州市慈善会血友病专项救助一共资助了二万七千多人次的患者，救助金额达到7629.29万元。
李贞认为，对广州市户籍和在广州居住的务工人群来说，广州市的医疗救助的政策，再加上慈善机构的血友病专项救助，已经基本很好地解决了血友病患者在医疗方面用药的问题，很多人其实实现了用药的零支付。“我觉得，现在我们需要关注的是血友病患者除了医疗以外的问题，例如正常生活就业，今年世界血友病的主题是‘人人享有’，通过团结合作、政策支持，促进共同发展，关注血友病，关注血友病患者。广州市慈善会呼吁社会提供平等的机会，让血友病患者能有更多的尝试为社会的发展贡献自己的力量。”李贞说。(更多新闻资讯，请关注羊城派 pai.ycwb.com)
来源 | 羊城晚报·羊城派
责编 | 薛仁政
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