7月23日是“国际卡斯特曼病日”。由患者组织卡斯特曼之家主办、百济神州支持的患者关爱活动在上海举行。活动旨在帮助更多公众了解卡斯特曼病，呼吁共同关注疾病及患者所面临的严峻生存挑战，多方携手，共同为这一罕见疾病患者群体汇聚希望，点亮生命之光。
当天，首部聚焦卡斯特曼病的纪录片《五个我》正式发布。近30位病患友及家属来到现场，与北京协和医院血液内科李剑教授、复旦大学附属肿瘤医院病理科李小秋教授、北京大学第一医院血液科董玉君教授、复旦大学附属中山医院血液科魏征教授等权威专家，以及“卡斯特曼之家”主理人林琳女士、百济神州副总裁刘焰女士共同参与纪录片首映与关爱活动，聚焦卡斯特曼病患者痛点，探讨如何通过多元化社会力量，切实帮助患者排忧解难。
少数人的生存困境
卡斯特曼病，是一个叫Castleman的医生在1956年发现的，英文称为Castleman病，简称CD。这是一种较为罕见的淋巴增生性疾病，也称为血管滤泡性淋巴结增生症或巨大淋巴结病，全球范围发病率仅约2/10万人 。
临床上根据肿大淋巴结分布和器官受累部位，将CD分为单中心型（UCD）和多中心型（MCD）。作为血液领域的一类罕见疾病，卡斯特曼病的症状表现多样，易与其他疾病混淆，临床诊断往往较为困难。同时，由于我国目前尚且缺乏标准化的诊疗流程与方案，卡斯特曼病患者正面临严峻的生存挑战。
卡斯特曼病作为血液领域的罕见疾病，已于2018年纳入我国《第一批罕见病目录》。患者组织“卡斯特曼之家”主理人林琳表示：“卡斯特曼病在国内知晓率低，临床诊断困难，往往被视为疑难杂症。为了帮助更多患友少走弯路，我们成立了患者社群，希望为散落在各处的患友搭建一个专属、专业的沟通平台，同时也期待能够从我们患者的角度出发，为疾病科普、临床研究做出我们的贡献。”
林琳现场分享。
据介绍，在诊疗过程中的多重困境，导致许多患者的预后水平不佳，生活质量大幅降低。卡斯特曼病患者普遍面临发热、消瘦、乏力等症状，以及由于治疗导致的激素发胖、化疗脱发、虚弱易感染、视力模糊白内障等副作用。
用创新照亮前行之路
针对疾病的基础研究、诊疗标准化、药物研发是推动卡斯特曼等罕见病诊疗水平提升的关键，也是摆在临床医生、专业力量面前亟待攻克的课题。
“目前对于卡斯特曼病的治疗，激素治疗与化疗是患者接触比较多的方式，病情虽然能够得到一定程度的缓解，但尚不能达到长期控制，且副作用较大，往往对患者的生活质量以及治疗信心带来不利影响。”北京协和医院血液内科主任医师李剑教授介绍：“目前随着发病机制相关研究推进以及临床研究的开展，已有证据表明单克隆抗体等新型药物治疗能够有效改善患者预后，我们相信这将推动现有诊疗策略和方案的改进，也期待能有更多专业力量加入，共同探索新的诊疗方向。”
北京大学第一医院血液科董玉君教授指出：“作为一种高度异质性疾病，卡斯特曼病的临床和病理表现多种多样，其中，多中心型往往表现为慢性、持续进展和不可治愈性，同时也存在重症风险。针对MCD的治疗方案探索是我们在临床上关注的重点领域。根据目前卡斯特曼病发病机制研究，IL-6作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子，在多中心型患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用。此前，北京大学第一医院参与了IL-6抗体（司妥昔单抗）的全球多中心临床研究，6年的长期随访数据显示，疾病控制率高达97%，生存率达100%，我们希望随着对新治疗方案的应用，能早日为患者带来希望。”
复旦大学附属肿瘤医院病理科李小秋教授谈到：“对于卡斯特曼病等罕见病的诊断诊疗，由于临床症状多样，病理特征与多种疾病存在重叠，使病理诊断存在着巨大的挑战，作为病理科医生也要关注这个疾病，与临床医生共同努力，推动疾病的病理诊断，帮助患者能够通过进一步改善的病理诊断通往精准的临床治疗。”复旦大学附属中山医院血液科魏征教授表示：“目前临床对这种疾病的认知还在探索中，相关学科临床医生都要更新治疗理念，携手推动针对中国患者实际的临床研究，来为我国的卡斯特曼病患者提供更为有效、精准的治疗方案，同时也非常希望多方积极贡献力量，携起手来为患者提升治疗获益。”
【记者】严慧芳
董玉君教授。
李剑教授。
【作者】 严慧芳
健康生活圈
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